Sarepta基因療法受阻 股價急挫10%

Sarepta Therapeutics股票大跌10% 美國FDA宣布對基因治療臨床試驗實施臨床暫停

Sarepta Therapeutics Inc（納斯達克代號：SRPT）股價急挫10%，因美國食品藥品監督管理局（FDA）宣布對該公司用於治療肢帶型肌肉萎縮症（LGMD）的多項基因治療臨床試驗實施臨床暫停。

FDA的決定影響了Sarepta多個LGMD項目，包括SRP-9003、SRP-9004、SRP-6004和SRP-9005。事實上，早在數日前，Sarepta已因策略重組暫停了大部分相關項目，僅保留SRP-9003繼續進行。

此外，FDA還撤銷了此前於2025年6月2日授予Sarepta的AAVrh74平台技術認證。公司表示，計劃與FDA討論在臨床暫停解除後，提交生物製品許可申請（BLA），以尋求SRP-9003的加速審批路徑。

此次臨床暫停背景與近期路透社報導的爭議有關：美國監管機構曾要求Sarepta自願暫停其Elevidys基因治療的出貨，因一名接受其他實驗性治療的肌肉萎縮症患者死亡。Sarepta拒絕全面停止，繼續向能行走患者供貨，同時自6月15日起停止向不能行走患者供貨。

多位分析師根據最新情況調整了對Sarepta的評級及目標價。Piper Sandler分析師Biren Amin將目標價由32美元下調至18美元，維持中性評級；Cantor Fitzgerald分析師Kristen Kluska維持中性評級，目標價14美元。

TD Cowen分析師Ritu Baral維持持有評級和28美元目標價，並評論指：「信息披露不足，削弱了Sarepta在杜氏肌營養不良症（DMD）患者群體中的信譽，這些群體曾是其先前批准的重要支持力量。患者組織雖然知曉患者死亡事件，但長期以來一直對Elevidys整體安全性缺乏透明度感到不滿，包括治療後突然心臟猝死和嚴重肝臟事件的發生率。本週Sarepta關於LGMD事件相關性的辯解，更令外界對其信息披露態度產生質疑。我們強烈認為，自冬季以來，患者組織對Sarepta的支持已大幅減弱。」

投資者面臨新挑戰 Sarepta能否繼續領先？

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編者評論：
Sarepta Therapeutics近期面臨的挑戰，揭示了生物科技行業在創新與監管之間的脆弱平衡。FDA的臨床暫停不僅影響公司多個研發項目，也反映出監管機構對患者安全的高度警覺。Sarepta在安全信息披露方面的不足，已經削弱了其與患者社群和投資者之間的信任，這對一家依賴患者支持推動審批的生技公司來說，是相當致命的。

此外，撤銷平台技術認證更是打擊公司未來多管線研發的基石，短期內或將限制其技術推廣和商業化速度。投資者應密切關注FDA後續決定，以及Sarepta如何回應及加強透明度。從更廣泛角度看，這事件提醒投資者，生物科技股的潛力巨大，但同時也伴隨著監管風險和資訊不對稱的挑戰，投資此類股票需謹慎評估風險承受能力。

未來Sarepta若能在改善安全披露和重建患者信任上下功夫，加速與監管機構的溝通，仍有機會重回增長軌道。否則，這次臨床暫停可能成為其發展歷程中的一大轉折點。對香港及全球投資者而言，這是一次深刻的生物科技投資風險與機遇並存的案例。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。