FDA要求Sarepta停運基因療法引肝衰亡風波

美國監管部門要求Sarepta暫停基因療法Elevidys出貨 公司拒絕停運

美國監管機構食品及藥物管理局（FDA）本周五要求基因療法公司Sarepta Therapeutics自願暫停其肌肉萎縮症基因療法Elevidys的出貨，原因是一名接受不同實驗性治療的肌肉萎縮症患者死亡。不過，Sarepta表示不會遵從這項要求。

FDA於周五與Sarepta召開會議後正式宣布此舉，確認了路透社早前的報導。會後，總部位於麻省劍橋的Sarepta發表聲明，表示會繼續向可行走的患者配送Elevidys，但會維持自6月15日起對無法行走患者暫停出貨的安排。該決定是在向FDA報告一宗無法行走患者出現急性肝功能衰竭後作出的。

Sarepta強調，這決定是基於對數據的全面科學分析，顯示在可行走患者群體中並無出現新的或變化的安全信號。

FDA指出，最近死亡的51歲患有肢帶型肌肉萎縮症患者並未使用Elevidys，但其所接受的實驗療法與Elevidys基於相似的基因技術。FDA因此決定暫停肢帶型肌肉萎縮症的臨床試驗，以應對安全性疑慮。

Elevidys於2024年獲得傳統批准，用於4歲及以上、患有杜興氏肌肉萎縮症且能行走的患者，並獲得加速且有條件批准用於無法行走的患者，儘管該療法在晚期臨床試驗中未達主要療效目標。

此外，FDA撤銷了Sarepta基因療法的平臺技術認定，該認定有助於簡化監管審批，適用於在多個適應症上具潛力的技術。

消息公布後，Sarepta股價大跌36%，收報14.08美元。當天股價一度暴跌超過40%，創下九年多來新低，因公司披露第三名患者死亡。

FDA自年初兩名接受Elevidys的青少年死亡事件後，對Sarepta的監管更為嚴格。三起死亡均因急性肝功能衰竭引起，且均為無法行走患者。

患者及社群反應：失望與憂慮交織

FDA表示，將繼續調查Sarepta基因療法中使用的AAVrh74平臺技術與嚴重肝功能衰竭（包括住院及死亡）之間的風險。

華爾街分析師認為，第三起死亡事件或令患者對Elevidys望而卻步。患者團體亦表達關注。

非牟利組織CureDuchenne創辦人Debra Miller表示：「杜興氏肌肉萎縮症患者家庭正面對失望、擔憂，以及對為自己或子女作出選擇的不確定感。」

Sarepta於周三表示正與FDA合作，計劃在Elevidys包裝上添加肝毒性風險警示標籤。

在周五的投資者電話會議中，分析師質疑為何公司在周三宣布裁員500人及縮減肢帶型肌肉萎縮症項目時，未有披露最新患者死亡事件，並指責公司隱瞞消息以避開財務壓力。

Sarepta行政總裁Doug Ingram回應稱，此事件「既不重要，也非核心內容」，且終止肢帶型肌肉萎縮症基因療法研究的決定與患者死亡無關。

公司亦表示，肝臟問題並非研究中出現的新安全信號。但包括BMO Capital Markets在內的分析師警告，Sarepta處理信息披露的方式可能損害管理層的信譽。

至少有兩名分析師詢問是否還有其他患者在Sarepta基因療法項目中死亡，公司表示除已披露的三人外，並無其他死亡事件。

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評論與深度分析：

這宗事件揭示了基因療法領域面臨的複雜挑戰：一方面，這種創新療法能為肌肉萎縮症等罕見病患者帶來希望；但另一方面，安全風險尤其是嚴重肝毒性，成為其推廣的巨大障礙。FDA的強硬態度反映出監管機構在平衡創新與患者安全上的謹慎立場，並且對於基因療法的安全監測標準日益嚴格。

Sarepta拒絕全面停運Elevidys，顯示公司對數據的解讀與監管機構有所分歧，也反映出企業在商業壓力與風險管理間的拉鋸。這種態度或許在短期內維持了產品的市場供應，但長遠看可能損害患者及投資者對公司的信任。

此外，Sarepta在資訊披露上的遲疑與缺乏透明度，尤其是在重要患者安全事件上的延遲公告，無疑削弱了其管理層的公信力。對於涉及生命安全的醫療產品，及時、全面且透明的溝通是建立信任的關鍵。

最後，這起事件也提醒我們，基因療法雖有潛力改變罕見病治療格局，但技術仍處於快速發展中，安全性問題不可忽視。監管機構、企業、醫療社群及患者團體間的合作與溝通，將是推動這類療法健康發展的關鍵因素。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。