MIT新框架高效破解複雜治療組合難題

如何更有效率地研究複雜的治療組合互動

麻省理工學院（MIT）研究團隊開發出一套全新的理論框架，用以研究多種治療組合之間的相互作用。這套方法讓科學家可以更有效率地估算多種治療同時作用於一組細胞的效果，從而減少昂貴的實驗次數，同時蒐集到更準確且不偏頗的數據，有助於深入理解疾病機制及開發新藥。

舉例來說，生物學家若想研究多個基因如何共同影響癌細胞的增長，往往需要同時對多個基因施加不同的治療組合。然而，可能的組合數量龐大，達數十億種，挑選部分組合來測試容易導致實驗數據偏頗，無法全面反映真實情況。

與此不同的是，MIT團隊提出的框架允許用戶在實驗中同時施加所有治療，並透過調整每種治療的施用比例（劑量）來控制實驗結果，這種隨機化施用的方式能有效避免偏見。

研究人員理論上證明了在此框架下接近最優的劑量設計策略，並透過多輪模擬實驗驗證了其效果。他們的方法在每次實驗中都能將誤差率降至最低。

此技術未來有望幫助科學家更精確地理解疾病機制，並加速癌症或基因疾病的新藥開發。

MIT研究生張嘉琦表示：「我們提出了一個新概念，讓大家在設計多組合治療實驗時可以更有策略地選擇最佳方案，希望未來能用此方法解決生物學上的重要問題。」

張嘉琦與MIT本科生Divya Shyamal共同擔任論文共同第一作者，該論文闡述了這套實驗設計框架。資深作者為Caroline Uhler教授，她是麻省理工電機與計算機科學系（EECS）以及數據、系統與社會研究所（IDSS）的教授，同時擔任Eric and Wendy Schmidt中心主任及MIT資訊與決策系統實驗室（LIDS）研究員。該研究成果近期已於國際機器學習會議發表。

同步施加多種治療

治療之間的互動往往非常複雜。例如，科學家若想了解某基因是否導致特定疾病症狀，可能需要同時操作多個基因，研究其共同影響。

為此，研究人員採用「組合擾動」（combinatorial perturbations）技術，將多種治療同時施加於同一組細胞中。張嘉琦解釋：「組合擾動能讓你建構出基因間的高階互動網絡，了解細胞如何運作。」

但由於基因實驗成本高昂且耗時，科學家往往只能挑選部分治療組合進行測試，這對實驗結果造成嚴重偏差，因為只聚焦於預先選定的組合。

MIT團隊則採用機率性框架，讓每個實驗單元（例如細胞）根據使用者設定的劑量機率隨機接受不同治療組合。劑量越高，該治療被細胞吸收的機率越大；反之則機率較低。

這種隨機化施用不限制於固定組合，能產生較少偏差的數據，幫助科學家更全面地了解治療效果。Shyamal補充：「關鍵是如何設計劑量，讓我們可以盡可能準確地估計結果，這就是我們理論的價值所在。」

每輪實驗後，使用者會收集結果並回饋至框架中，系統自動調整下一輪的劑量策略，持續優化實驗設計。

劑量優化，誤差最小化

研究團隊證明，即使在治療劑量受限或每輪實驗結果噪音變化的情況下，他們的方法仍能產生接近最優的劑量設計。

模擬結果顯示，這種新方法在多輪實驗中估計結果與實際結果的誤差率最低，優於兩種基準方法。

未來，團隊希望將這套框架擴展到考慮實驗單元間的干擾效應以及某些治療可能引起的選擇偏差，並計劃將此技術應用於實際實驗中。

張嘉琦說：「這是一個全新且挑戰性高的問題。我們現在有了這個框架，可以更深入思考如何為各種應用設計最佳實驗。」

該研究部分經費來自MIT高級本科生研究計劃、蘋果公司、美國國立衛生研究院、海軍研究辦公室、能源部、Broad研究所Eric and Wendy Schmidt中心及Simons Investigator獎項。

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評論與啟發

MIT團隊提出的這套實驗設計理論框架，從根本上改變了科學家面對「組合治療」時的策略思考。以往科研在面對龐大且複雜的治療組合時，常被迫在成本與時間壓力下，選擇有限的組合做實驗，導致數據偏頗甚至錯誤的結論。這種基於隨機化劑量分配的框架，有效解決了偏差問題，並同時兼顧了實驗成本與準確度，展現出極高的實用價值。

更重要的是，該框架本質上是一種動態學習與調整機制，能根據每輪實驗結果不斷優化劑量分配，這種「迴圈反饋」設計讓實驗變得更加智慧化，貼近現代人工智能與機器學習的理念。

未來若能成功應用於實驗室甚至臨床試驗，將大大加速新藥開發流程，尤其是針對癌症及複雜基因疾病的多重治療策略。目前生物醫學領域正面臨「組合療法」的巨大挑戰，MIT的這項研究為解決該難題提供了理論基礎與可行路徑。

然而，將理論成功轉化為實驗室實踐仍有不少挑戰，包括如何精確控制劑量、處理生物系統的非線性反應，以及實驗單元之間的相互干擾效應等。這些都是未來需要跨領域合作，結合生物學、統計學、計算科學等專業共同攻克的問題。

總括而言，這項研究不僅為生物醫學實驗設計帶來革命性思維，也為香港乃至全球的醫藥研發指明了一條節省成本、提升效率的新方向。隨著科技進步與數據量爆炸性增長，如何聰明地設計實驗、有效利用有限資源，將成為未來科研成功的關鍵。MIT這項突破，無疑是向這個目標邁出的重要一步。

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