Milestone Pharmaceuticals 宣布 FDA 接受公司對 CARDAMYST™ (etripamil) 鼻噴霧劑 CRL 的回應
2025年7月11日 06:00 ET | 來源：Milestone Pharmaceuticals Inc.
新 PDUFA 行動日期為 2025年12月13日
與 RTW 的7500萬美元版稅購買協議延長至2025年
蒙特利爾和北卡羅來納州夏洛特，2025年7月11日（GLOBE NEWSWIRE）—— Milestone® Pharmaceuticals Inc.（納斯達克代碼：MIST）（Milestone）今天宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受對 CARDAMYST™（etripamil）鼻噴霧劑的完整回應信（CRL）進行審查。這是一種針對陣發性上心室心動過速（PSVT）患者的研究性新療法。FDA 為此指定了新的處方藥用戶費法案（PDUFA）目標行動日期，定於2025年12月13日。
與此同時，Milestone 也宣布與現有股東 RTW Investments, LP 及其某些附屬公司（RTW）延長7500萬美元的購買和銷售協議（版稅購買協議）至2025年12月31日。這筆版稅購買協議的收益預計將有助於在預期的 FDA 批准後成功推出 CARDAMYST 用於 PSVT 的計劃。
“FDA 接受我們對 CRL 的回應進行審查是 CARDAMYST 的一個重要里程碑，我們期待與 FDA 合作，爭取今年晚些時候的批准決定，”Milestone Pharmaceuticals 的總裁兼首席執行官 Joe Oliveto 表示。“我們也很高興能夠修訂與 RTW 的版稅購買協議，這顯示了他們對 Milestone 的持續承諾。預期的資金將使我們在執行商業推出時處於良好位置，讓 CARDAMYST 能夠進入需要新療法的 PSVT 患者手中。”
與 RTW 的版稅購買協議修訂
在2023年3月，Milestone 與 RTW 簽訂了版稅購買協議，根據該協議，RTW 同意在 FDA 批准 etripamil（根據某些條件）後，於2025年9月30日之前購買該產品的年度淨銷售額的分級版稅權利，購買價格為7500萬美元。2025年7月10日，Milestone 修訂了其版稅購買協議（修訂案），將批准日期延長三個月。根據修訂案，為了獲得7500萬美元的購買價格，Milestone 必須在2025年12月31日之前獲得 FDA 對 etripamil 的市場批准，並滿足其他慣例的成交條件。這為 Milestone 提供了一個有條件的未來資金來源。
Milestone 對 CRL 的回應
Milestone 在2025年3月收到了 FDA 的完整回應信（CRL）。2025年6月初，與 FDA 召開了類型 A 會議，以澄清未解決的事項並達成一致。根據 FDA 會議的指導，Milestone 於2025年6月13日提交了對 CRL 的回應。該回應中包括了為滿足更新的 FDA 對亞硝胺的指導而進行的額外體外研究結果，這些指導自最初的 NDA 提交以來有所更新。此外，為了滿足 FDA 需要對製造測試設施進行的預批准檢查，Milestone 將該設施的職責轉移給其他具有相對近期檢查歷史的承包商。
FDA 對 NDA 的臨床部分沒有提出任何擔憂。
關於 Etripamil
Etripamil 是 Milestone 的主要研究產品。這是一種新型的鈣通道阻滯劑鼻噴霧劑，正在臨床開發中，用於頻繁且通常症狀明顯的 PSVT 和 AFib-RVR 發作。它被設計為一種自我管理的快速反應療法，讓患者無需立即的醫療監督。如果獲得批准，etripamil 將為醫療提供者提供一種新的治療選擇，使患者能夠進行按需護理和自我管理。這種便攜式、自我管理的治療方法可能使患者能夠主動管理並更好地控制自己的病情。CARDAMYST™ 是 etripamil 鼻噴霧劑的有條件批准品牌名稱，經過充分的臨床試驗計劃，包括已完成的第三階段臨床研究計劃，用於治療 PSVT 及第二階段試驗，用於治療 AFib-RVR 患者。
關於 Milestone Pharmaceuticals
Milestone Pharmaceuticals Inc.（納斯達克代碼：MIST）是一家生物製藥公司，專注於開發和商業化創新的心血管解決方案，以改善生活在複雜和改變生活的心臟疾病患者的生活。Milestone 對未滿足患者需求的理解和改善患者體驗的專注，使我們開發出新的治療方法，讓患者在自我管理護理中扮演更積極的角色。Milestone 的主要研究產品是 etripamil，一種新型的鈣通道阻滯劑鼻噴霧劑，正在研究中，讓患者能夠在無需醫療監督的情況下自我管理，以治療與 PSVT 和 AFib-RVR 相關的症狀性發作。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》所定義的前瞻性聲明。詞語如“相信”、“繼續”、“可能”、“展示”、“設計”、“開發”、“估計”、“期望”、“可能”、“待定”、“計劃”、“潛在”、“進展”、“將”、“打算”等類似表達（以及其他參考未來事件、條件或情況的詞語或表達）旨在識別前瞻性聲明。這些前瞻性聲明基於 Milestone 在本新聞稿日期的預期和假設。每一項前瞻性聲明都涉及風險和不確定性。實際結果可能與這些前瞻性聲明有實質性差異。本新聞稿中包含的前瞻性聲明包括：未來與 FDA 互動的結果；CARDAMYST 作為一種新療法的潛力，以幫助 PSVT 患者；與 PDUFA 日期相關的時間和期望；滿足7500萬美元版稅購買協議下的慣例成交條件的情況；以及其他與歷史事實無關的聲明。可能導致實際結果與前瞻性聲明中所述結果有實質性差異的重要因素包括，但不限於，我們未來與 FDA 的互動是否會有滿意的結果；與我們臨床試驗的啟動、招募、完成、評估和結果的時間相關的不確定性；清理、驗證和分析試驗數據的複雜性所帶來的風險和不確定性；以及臨床試驗是否會驗證 etripamil 對 PSVT 或其他適應症的安全性和有效性等其他因素，還有一般經濟、政治和市場狀況，包括由於投資者對通脹、俄羅斯在烏克蘭的敵對行為、以色列和加沙的持續爭端以及美國及國外金融市場的整體波動的擔憂而導致的市場狀況惡化，與大流行和公共衛生緊急情況相關的風險，以及滿足7500萬美元版稅購買協議下的慣例成交條件的風險，Milestone 的資本資源的充足性及其在當前經濟氣候下籌集額外資本的能力。這些及其他風險在 Milestone 向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中列出，包括在截至2024年12月31日的年度報告中“風險因素”標題下的討論，該討論可能會隨著 Milestone 可能向 SEC 提交的後續文件而更新。除法律要求外，Milestone 不承擔更新本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明的義務，以反映任何期望的變化，即使新信息變得可用。
聯繫方式：
投資者關係
Kevin Gardner, kgardner@lifesciadvisors.com
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在這篇報導中，Milestone Pharmaceuticals 的進展顯示了他們在心血管藥物開發領域的持續努力。FDA 對其 CRL 回應的接受不僅是對其研究的肯定，也顯示出他們在應對監管挑戰方面的能力。尤其是，透過與 RTW 的合作，Milestone 確保了資金的持續流入，這對於即將到來的市場推出至關重要。
然而，值得注意的是，儘管目前的進展令人鼓舞，但未來仍然存在不確定性。FDA 的最終批准仍然取決於多個因素，包括臨床試驗的結果和市場環境的變化。這也提醒我們，生物製藥行業的風險與機會並存，企業必須靈活應對，才能在競爭激烈的市場中立於不敗之地。
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