遺傳性出血性毛細血管擴張症的醫療成本分析

Diagonal Therapeutics宣布發表有關遺傳性出血性毛細血管擴張症（HHT）對醫療系統成本和影響的數據

2025年7月10日 07:00 ET | 來源：DIAGONAL THERAPEUTICS, INC

馬薩諸塞州沃特敦，2025年7月10日（GLOBE NEWSWIRE）——專注於通過聚集抗體糾正信號失調的生物技術公司Diagonal Therapeutics，今天宣布在《美國血液學雜誌》上發表了有關遺傳性出血性毛細血管擴張症（HHT）的新健康經濟學和結果研究（HEOR）結果，詳細描述了與HHT相關的顯著醫療利用和成本。

“這項研究提供了HHT所需醫療資源和成本的首次詳細分析，突顯了這種疾病對患者和醫療系統造成的重大經濟影響，”馬薩諸塞州總醫院血液學/腫瘤學的佩吉·S·布利茨講座教授、哈佛醫學院副教授及研究主導作者Hanny Al-Samkari醫生表示。“研究結果強調了迫切需要有效治療HHT根本原因的需求，並減少與慢性出血和貧血相關的併發症，這些是需要血液學支持、住院和急救的主要成本驅動因素。”

HHT是全球第二常見的遺傳性出血疾病，影響約每4000至5000人中就有1人，在美國估計有80,000人。該疾病導致反覆出現的嚴重鼻出血、慢性腸胃道出血、重度月經出血以及肺、肝和大腦等器官的動靜脈畸形（AVMs）。這些AVMs可能導致嚴重或致命的出血事件及合併症，包括慢性和反覆的缺鐵性貧血，這在近60%的HHT患者中發生。慢性貧血已知會增加住院、心力衰竭和死亡的風險。目前，全球尚無FDA或EMA批准的HHT治療藥物，治療主要限於昂貴的免疫調節和抗血管生成藥物的非標籤使用。

該研究利用Komodo Health的Healthcare Map®索賠數據庫分析了2022年和2023年HHT患者的現實醫療成本。出版物中的主要發現包括：

* 每位HHT患者每年的成本（PPPY）與其他罕見且資源密集型疾病相當或更高。
* 出血及其後果被確定為醫療成本的主要驅動因素。
* 2022年和2023年所有HHT患者的平均PPPY成本超過19,000美元，約比鎌形細胞病高出20%。
* 對於有貧血的HHT患者，平均PPPY成本約為27,000美元，與肌肉萎縮症相當。
* 接受血液學支持（鐵劑輸注和/或紅血球輸血）的HHT患者，平均PPPY成本約為40,000美元，與囊性纖維化相當。
* 有貧血的HHT患者雖然佔HHT患者群體的近60%，卻負責約80%的直接醫療成本。
* 值得注意的是，HHT患者中因肝AVMs併發症而進行肝臟移植的比例是美國一般人群的40倍。

“我們非常感謝能與Al-Samkari醫生和Cure HHT合作進行這項重要研究，因為它清楚地突顯了HHT及其相關併發症對生活在這種複雜疾病中的個人和家庭的影響，”Diagonal的企業發展高級副總裁及研究共同作者Eric Duhaime表示。“我們致力於推進一種能直接解決HHT根本原因的差異化治療，並對我們的首創雙特異性ALK1激動劑抗體的有力前臨床資料感到鼓舞。我們期待推進DIAG723的開發，作為對HHT患者可能具有疾病改變作用的新治療選擇。”

*Komodo Health的Healthcare Map®索賠數據庫包括來自美國商業、醫療補助和醫療保險計劃的超過3.3億名患者的去識別數據。

有關遺傳性出血性毛細血管擴張症（HHT）
HHT是一種罕見疾病，影響超過150,000名美國和歐盟患者，目前尚無批准的治療方案。在HHT中，TGF-ß受體超家族複合體成員的功能缺失點突變會形成脆弱且易於破裂和出血的異常血管。這些出血事件會大幅降低生活質量，導致急診就診和住院，並引發慢性貧血，許多患者需要頻繁的鐵劑輸注或紅血球輸血。如果不加以治療，實質器官的動靜脈畸形有破裂的風險，可能導致肺部和大腦出血、中風、心力衰竭和死亡。

有關Diagonal Therapeutics
Diagonal Therapeutics是一家生物技術公司，推進新型疾病改變性聚集抗體，修復與多種疾病相關的信號失調。該公司的DIAGONAL產品引擎結合專有的計算和實驗技術，克服抗體藥物發現中的歷史挑戰，並高效地提供優化的治療資產。Diagonal的產品管道包括旨在選擇性解決血液學、肝臟病學和腎臟病學中疾病根本原因的聚集抗體，提供為患者帶來改變生活的治療的潛力。DIAG723，Diagonal的首創聚集抗體，最近獲得美國FDA的孤兒藥物認定及歐洲藥品管理局的正面意見，用於治療HHT。

在這篇文章中，Diagonal Therapeutics的研究不僅揭示了HHT對患者的重大經濟影響，還強調了迫切需要針對這一罕見疾病的有效治療方案。隨著目前治療選擇的不足，這項研究的發現可能會促進對新療法的研究和開發，並提高公眾和醫療界對HHT的認識。這不僅是對患者的呼籲，也是對醫療系統的挑戰，要求其更加關注這些被忽視的疾病，並為患者提供更好的支持和資源。

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