Lynozyfic 獲 FDA 加速批准治療多發性骨髓瘤

zero comment

生物科技

Lynozyfic™ (linvoseltamab-gcpt) 獲得 FDA 加速批准用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤

2025年7月2日 11:00 ET | 來源：Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Lynozyfic 是一種雙特異性抗體，能引導 T 細胞殺死多發性骨髓瘤癌細胞；多發性骨髓瘤是第二常見的血癌

該批准基於關鍵的 1/2 階段 LINKER-MM1 試驗；報告的結果在重度預治療的多發性骨髓瘤患者中，整體反應率（ORR）高達 70% 和完全反應率（CR）高達 45%

Lynozyfic 提供以患者為中心的反應適應劑量方案

TARRYTOWN, N.Y.，2025年7月2日（GLOBE NEWSWIRE）—— Regeneron Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ: REGN）今天宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已對 Lynozyfic™（linvoseltamab-gcpt）授予加速批准，用於治療成年復發或難治性（R/R）多發性骨髓瘤（MM）患者，這些患者至少接受過四種前期療法，包括一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節劑和一種抗-CD38 單克隆抗體。Lynozyfic 的加速批准基於 LINKER-MM1 試驗中的反應率和反應持久性。持續的批准可能取決於在確認性試驗中驗證和描述臨床益處。

Lynozyfic 是第一種 FDA 批准的 BCMAxCD3 雙特異性抗體，患者可以在第 14 週開始每兩週給藥一次，如果在完成至少 24 週的療法後達到非常好的部分反應（VGPR）或更好的反應，則可以每四週給藥一次。該劑量方案包括在逐步劑量期間住院以確保安全（在第一次和第二次逐步劑量後各住院 24 小時）。

“FDA 批准 Lynozyfic 對多發性骨髓瘤社群來說是重要的進展。Lynozyfic 在重度預治療患者中顯示出早期、深層和持久的反應，我在臨床試驗中親眼見證了這一點，”紐約市西奈山醫院多發性骨髓瘤卓越中心的網絡主任 Sundar Jagannath 醫生表示。“Lynozyfic 擁有方便的反應適應劑量方案，這為延長劑量之間的時間提供了潛力。這是一項顯著的以患者為中心的進步，可能有助於減少治療負擔。”

FDA 的批准基於關鍵的 1/2 階段 LINKER-MM1 試驗的結果，該試驗調查了 linvoseltamab 在 R/R MM 中的應用，其中患者（n=80）經歷了：

* **70% 的客觀反應率（ORR），其中 45% 達到完全反應（CR）或更好**，由獨立評審委員會確定。
* **0.95 個月的中位首次反應時間**（範圍：0.5 至 6 個月）。
* **反應持續時間（DoR）的中位數尚未達到**（95% 置信區間 [CI]：12 個月到無法估計）。在反應者中，預估的 DoR 在 9 個月時為 89%（95% CI：77 至 95 個月），在 12 個月時為 72%（95% CI：54 至 84 個月），隨著反應者的中位隨訪時間為 13 個月。

Lynozyfic 的處方資訊包含有關細胞因子釋放綜合症（CRS）和神經毒性的方框警告——包括免疫效應細胞相關神經毒性綜合症——以及對感染、中性粒細胞減少、肝毒性和胚胎-胎兒毒性的警告和預防措施。在 LINKER-MM1 的安全人群中，最常見的不良反應（≥20%）包括肌肉骨骼疼痛、CRS、咳嗽、上呼吸道感染、腹瀉、疲勞、肺炎、噁心、頭痛和呼吸困難。最常見的 3 或 4 級實驗室異常（≥30%）包括淋巴細胞計數降低、中性粒細胞計數降低、血紅蛋白降低和白血球計數降低。Lynozyfic 只能通過名為 Lynozyfic 風險評估和緩解策略（REMS）的限制計劃獲得。重要安全資訊的詳細內容如下。

“FDA 批准 Lynozyfic 強化了我們雙特異性抗體計劃的實力，以及我們向癌症社群提供關鍵藥物的承諾，”Regeneron 的董事會聯席主席、總裁兼首席科學官 George D. Yancopoulos 醫生表示。“在重度預治療患者中，70% 的整體反應率使我們相信 Lynozyfic 有潛力成為多發性骨髓瘤的新標準療法。此外，鑒於數據的強度，我們正在快速推進 Lynozyfic 的廣泛臨床開發計劃——探索其作為單藥療法和新型組合療法的應用——以期實質性改善患者的護理。”

Regeneron 致力於幫助已被處方 Lynozyfic 的患者獲得其藥物。該公司推出了 Lynozyfic Surround™，提供財務和教育資源，以支持患者在治療過程中的需求。欲了解更多信息，患者可致電 1-844-RGN-HEME（1-844-746-4363）。

“儘管近年來多發性骨髓瘤的治療選擇有所增加，但這仍然是一種無法治癒的疾病，尤其是在經歷多次治療的患者中，仍有相當大的未滿足需求，”國際多發性骨髓瘤基金會的首席執行官（臨時）及戰略規劃高級副總裁 Diane Moran 護士表示。“FDA 批准 Lynozyfic 是一個可喜的里程碑。它為適合的多發性骨髓瘤患者及其護理團隊提供了一種新的以患者為中心的治療選擇，並包括可以根據患者反應調整的劑量計劃。我們感謝 Regeneron 持續進行研究，以進一步推進該社群的治療。”

關於多發性骨髓瘤

作為第二常見的血癌，每年全球有超過 187,000 例多發性骨髓瘤（MM）新診斷病例，預計在美國 2025 年將有超過 36,000 例診斷和 12,000 例死亡。在美國，約有 8,000 人在接受三種療法後病情惡化，4,000 人在接受四種或更多療法後病情惡化。

該疾病的特徵是癌變的漿細胞（MM 細胞）增殖，擠壓健康的血細胞，侵入其他組織並導致潛在的危及生命的器官損傷。儘管治療有所進展，但 MM 仍然無法治癒，雖然目前的治療可以減緩癌症的進展，但大多數患者最終會經歷癌症進展並需要額外的療法。

關於 Lynozyfic™ (linvoseltamab-gcpt)

Lynozyfic 是使用 Regeneron 的 _VelocImmune_® 技術發明的，這是一種完全人源的 BCMAxCD3 雙特異性抗體，旨在將多發性骨髓瘤細胞上的 B 細胞成熟抗原（BCMA）與表達 CD3 的 T 細胞橋接，以促進 T 細胞的激活和癌細胞的殺死。

linvoseltamab 以初始的逐步劑量方案給藥，然後每週給予全劑量 200 毫克。在第 14 週，患者轉為每兩週給藥一次。如果在完成至少 24 週的療法後達到並維持 VGPR 或更好的反應，則可進一步轉為每四週給藥一次。患者在第一次和第二次逐步劑量後應住院 24 小時，如果患者出現某些不良事件，則可能需要額外住院。

Lynozyfic 在美國獲批的通用名稱為 linvoseltamab-gcpt，gcpt 為根據 FDA 發布的生物製品通用命名指導中的後綴。在美國以外，Lynozyfic 在其獲批指示中的通用名稱為 linvoseltamab。Lynozyfic 也已在歐盟獲批，用於治療成年 R/R MM 患者，這些患者在接受至少三種前期療法後，包括一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節劑和一種抗-CD38 單克隆抗體，並在最後一種療法中顯示出病情惡化。完整的產品資訊請參見 [www.ema.europa.eu](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=3AIc8gzZgf85jRpoQGpDpa8Xj97NbYY0YRkZCi5vzbgLJHQOlecWwl_OrvOKpbBXfYNvmYZcyMLKXyf-KtBGusDv8dETV5aUMl1BUat6aPRKa0PCJBLZGAeI8lNt2UfzKT5UApJiCHV5rhnY8p3slf4DxAneVSaX9Z2pYz-v173imAhmi2wbhDaSDNK4vqsWAj3AT_KPVvYD7XRQZ1YWlw== “www.ema.europa.eu”)。

關於 Linvoseltamab 臨床開發計劃

正在進行的開放標籤、多中心的 1/2 階段劑量遞增和劑量擴展 [LINKER-MM1](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=DVYN1QXrOe0pgqAjwk2keJAYYUeERltwKxpHGP1MjNaE-RRnHuNchGnThwQwIj5txq3VNHMSEl1ByDG3A0L0Qh_-vk_7idqX0BHcxxH2PIWQR-CV5zNYdR-mQRqA97YwiWqg5S6kXw8f8iuAgwxzuuk39dH78XHktxGY3mX7HAiSw3cKuiNuF2SLFZxHJxJCIveFioOiZHr7poTe8mlvnA== “LINKER-MM1”) 試驗正在調查 linvoseltamab 在超過 300 名 R/R MM 患者中的應用。該試驗的 1 階段靜脈劑量遞增部分已完成，主要評估安全性、耐受性和九個劑量水平的劑量限制性毒性，並探索不同的給藥方案。皮下 1 階段部分正在進行中。2 階段靜脈劑量擴展部分正在進行中，評估 linvoseltamab 的安全性和抗腫瘤活性，主要終點為 ORR。關鍵的次要終點包括 DoR、無進展生存期、最小殘留病負狀態的比率和總體生存。

Linvoseltamab 正在進行廣泛的臨床開發計劃，探索其作為單藥療法以及在不同治療線中的組合方案的應用，包括早期治療線，以及 MM 前驅和其他漿細胞疾病。這包括在 1b 階段試驗中評估 linvoseltamab（[LINKER-MM2](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=DVYN1QXrOe0pgqAjwk2keN0mjfkMIRo-sHoLUSjMKSOj2A8vaJq9fL7gbomtSBKQ9vbRPAfmTqbYwFpFs6rFR9yQO5lapgH737jjhRRes_LDwtuTQznODQXhFWxO_upzTlK2pmtLW5Mbk9UvNUxoW7ESJ2ieTMxuj8ZbRcyZ-3_naag-io9E7lCJeLqa52ZSSeHNj7QhCG5SflnLYI40hg== “LINKER-MM2”) 與其他癌症治療的組合，以及一項 3 階段確認性試驗（[LINKER-MM3](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=DVYN1QXrOe0pgqAjwk2keL_02R5VPh3Kl764bd80vUV89nWTcHx3nMKfBzRSsnVUwWdAWx0rjuBz66A37AWxFVsr-Pi7OuUcaFNutABh4BNlvtnaXA6Xktsewip9m2oMpeWER8ajeR2HKACwLA27meQoB_MipOTmO5QCmqtaXXuggFM7aw8RtIVjbZ34p9RjydNuAtrX5ywSP35qRXIznlDRz6etyT0elXhEPp7SEHvuxWo67lTYFtCeKULq-B4N “LINKER-MM3”)）作為 R/R MM 的單藥療法。欲了解有關 Regeneron 血癌臨床試驗的更多信息，請訪問臨床試驗 [網站](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=OI7aMMKJVur0AvAAkzI6WA-7LyfZeLy00oS-e57E-mviZlkYpa0ub_eLXEEY5brzGA5Xfm_TQK0xPTNRPn-DQLxqS0PCEqV5b4WgGC69nRmyDja9UmSCGIzaff-BKofs38XHfK3-RqM8G3U4NxiRwq5m8TRAEUQLxOW-2Np1egttE8NzcjJVz9Nj6t_ZvcU5 “website”)，或通過 [clinicaltrials@regeneron.com](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=zYyCWYqh3ZHwe40jrS3XSUSKLMcYz_i9EEhTEVvCfSBllvzS_4qEkETEHd45zFG0399IWOpzP0WEE8GuYW6IqtFhlaO3qiRc_M-Vk4WWYBXDdqs-hCu5SNm806syGH3w “clinicaltrials@regeneron.com”) 或 1-844-734-6643 聯繫。

關於 Regeneron 在血液學方面的研究

在 Regeneron，我們將超過三十年的生物學專業知識與我們專有的 _VelociSuite_® 技術相結合，開發用於多種血癌和罕見血液疾病患者的藥物。

我們的血癌研究專注於雙特異性抗體，這些抗體正在作為單藥療法和各種組合及新興治療方式進行研究。這使我們在開發定制化和潛在協同的癌症治療方面具備獨特的組合靈活性。

我們的研究和合作旨在開發潛在的罕見血液疾病治療，包括抗體藥物、基因編輯和基因敲除技術的探索，以及專注於去除異常蛋白質或阻斷致病細胞信號的實驗性 RNA 方法。

關於 Regeneron 的 _VelocImmune_® 技術

Regeneron 的 _VelocImmune_ 技術利用專有的基因工程小鼠平台，賦予其基因人化的免疫系統，以生產優化的完全人源抗體。當 Regeneron 的聯合創始人、總裁兼首席科學官 George D. Yancopoulos 在 1985 年與他的導師 Frederick W. Alt 一起學習時，他們首次設想了這樣一種基因人化小鼠，Regeneron 已經花費數十年時間發明和開發 _VelocImmune_ 和相關的 _VelociSuite_ 技術。Yancopoulos 醫生和他的團隊利用 _VelocImmune_ 技術創造了大量的 FDA 批准的完全人源單克隆抗體，包括 Dupixent®（dupilumab）、Libtayo®（cemiplimab-rwlc）、Praluent®（alirocumab）、Kevzara®（sarilumab）、Evkeeza®（evinacumab-dgnb）、Inmazeb®（atoltivimab、maftivimab 和 odesivimab-ebgn）和 Veopoz®（pozelimab-bbfg）。此外，REGEN-COV®（casirivimab 和 imdevimab）在 COVID-19 大流行期間曾獲得 FDA 授權，直至 2024 年。

重要安全信息

我應該知道有關 LYNOZYFIC 的最重要信息是什麼？

LYNOZYFIC 可能會引起嚴重或危及生命的副作用，包括細胞因子釋放綜合症（CRS）和輸注相關反應（IRR），或神經問題。

細胞因子釋放綜合症（CRS）和輸注相關反應（IRR）。CRS 在接受 LYNOZYFIC 治療期間很常見，也可能是嚴重或危及生命的。如果您出現任何 CRS 或 IRR 的跡象或症狀，包括：

* 100.4ºF（38ºC）或更高的發燒
* 寒顫或顫抖
* 呼吸困難
* 心跳加快
* 眩暈或頭暈

神經問題。 LYNOZYFIC 可能會引起嚴重或危及生命的神經問題。如果您出現任何神經問題的跡象或症狀，包括：

* 頭痛
* 煩躁、難以保持清醒、困惑或迷失方向、看到或聽到不真實的事物（幻覺）
* 說話、寫作、思考、記憶、注意力或理解的困難
* 行走問題、肌肉無力、顫抖（震顫）、失去平衡或肌肉痙攣
* 麻木和刺痛（感覺像“針刺”）
* 燒灼、搏動或刺痛的疼痛
* 書寫風格的改變
* 癲癇發作

由於 CRS 和神經問題的風險，您將按照“逐步劑量計劃”接受 LYNOZYFIC，並應在第一次和第二次“逐步”劑量後住院 24 小時。

* 在“逐步劑量計劃”中：
* 在您的第一次劑量中，您將在治療的第 1 天接受較小的“逐步”劑量的 LYNOZYFIC。
* 在您的第二次劑量中，您將在治療的第 8 天接受較大的“逐步”劑量的 LYNOZYFIC。
* 在您的第三次劑量中，您將在治療的第 15 天接受第一劑治療劑量的 LYNOZYFIC。
* 根據副作用或如果您的治療延遲，您的醫療提供者可能會重複一次或兩次“逐步”劑量。
* 在“逐步”劑量和前兩次 LYNOZYFIC 治療劑量之前，您將接受藥物以幫助降低 CRS 和 IRR 的風險。您的醫療提供者將決定您是否需要在未來的劑量中接受藥物以幫助降低副作用的風險。

LYNOZYFIC 只能通過 LYNOZYFIC 風險評估和緩解策略（REMS）獲得，因為存在 CRS 和神經問題的副作用風險。 您將從醫療提供者那裡獲得一張患者錢包卡。請隨時攜帶 LYNOZYFIC 患者錢包卡，並向所有醫療提供者出示。 LYNOZYFIC 患者錢包卡列出了 CRS 和神經問題的跡象和症狀。如果您出現 LYNOZYFIC 患者錢包卡上列出的任何跡象和症狀，請立即尋求醫療幫助。 您可能需要在醫院接受治療。

您的醫療提供者將在您接受 LYNOZYFIC 治療期間監測您是否出現 CRS 和神經問題的跡象和症狀，以及其他副作用，並在需要時可能會在醫院對您進行治療。如果您出現 CRS、神經問題或其他任何嚴重副作用，您的醫療提供者可能會暫時停止或完全停止您的 LYNOZYFIC 治療。

如果您對 LYNOZYFIC 有任何問題，請詢問您的醫療提供者。

在接受 LYNOZYFIC 之前，請告訴您的醫療提供者您所有的醫療狀況，包括：

* 是否有感染。
* 是否懷孕或計劃懷孕。LYNOZYFIC 可能會對未出生的嬰兒造成傷害。如果您在接受 LYNOZYFIC 治療期間懷孕或懷疑可能懷孕，請立即告訴您的醫療提供者。
**能夠懷孕的女性：**
* 在開始接受 LYNOZYFIC 治療之前，您的醫療提供者應進行懷孕測試。
* 在接受 LYNOZYFIC 治療期間及最後一次 LYNOZYFIC 劑量後的 3 個月內，您應使用有效的避孕方法（避孕）。
* 是否在哺乳或計劃哺乳。尚不清楚 LYNOZYFIC 是否會進入母乳。在接受 LYNOZYFIC 治療期間及最後一次 LYNOZYFIC 劑量後的 3 個月內，請勿哺乳。

告訴您的醫療提供者您所服用的所有藥物，包括處方藥和非處方藥、維生素和草藥補充劑。

我將如何接受 LYNOZYFIC？

* LYNOZYFIC 將由您的醫療提供者通過放置在靜脈中的針進行輸注（靜脈輸注）。
* 在“逐步劑量計劃”之後，LYNOZYFIC 的治療劑量通常每週給予一次 11 次，然後每兩週給予一次 5 次。在這些劑量之後，根據您的病情反應，您的醫療提供者將決定您是否能夠減少 LYNOZYFIC 的給藥頻率（每 4 週一次）或繼續每兩週一次的治療。
* 您的醫療提供者將決定您將接受 LYNOZYFIC 治療的時間長度。
* 如果您錯過任何預約，請儘快致電您的醫療提供者重新安排預約。在接受 LYNOZYFIC 治療期間，密切監測副作用對您來說非常重要。

在接受 LYNOZYFIC 治療期間我應該避免什麼？

請勿在完成每一次“逐步”劑量後的 48 小時內駕駛或操作重型或潛在危險的機械，或在治療期間如果出現新的神經症狀時，直到症狀消失為止。

LYNOZYFIC 的可能副作用是什麼？

LYNOZYFIC 可能會引起嚴重的副作用，包括：

* **感染。** LYNOZYFIC 可能會引起細菌、病毒或真菌感染，這些感染可能是嚴重的、危及生命的，或可能導致死亡。在接受 LYNOZYFIC 治療期間，上呼吸道感染和肺炎是常見的。
* 您的醫療提供者將在您接受 LYNOZYFIC 治療之前和期間監測您是否出現感染的跡象和症狀。
* 如果您在接受 LYNOZYFIC 治療期間出現感染，您的醫療提供者可能會為您開具藥物以幫助預防感染並根據需要進行治療。
* 如果您在接受 LYNOZYFIC 治療期間出現任何感染的跡象或症狀，包括：
* 100.4 °F（38 °C）或更高的發燒
* 寒顫
* 咳嗽
* 呼吸急促
* 胸痛
* 喉嚨痛
* 排尿時疼痛
* 感到虛弱或全身不適
* **白血球計數降低。** 在接受 LYNOZYFIC 治療期間，白血球計數降低是常見的，也可能是嚴重的。低白血球計數可能會伴隨發燒，並可能是感染的跡象。您的醫療提供者將在您開始接受 LYNOZYFIC 治療之前和期間檢查您的血細胞計數，並根據需要進行治療。
* **肝臟問題。** LYNOZYFIC 可能會導致血液中的肝酶和膽紅素增加。這些增加可能會發生，無論您是否同時出現 CRS。您的醫療提供者將在開始和接受 LYNOZYFIC 治療期間進行血液檢查以檢查您的肝臟。如果您出現以下任何肝臟問題的跡象或症狀，請告訴您的醫療提供者：
* 疲勞
* 食慾減退
* 右上腹部（腹部）疼痛
* 深色尿液
* 皮膚或眼白變黃

LYNOZYFIC 的最常見副作用包括：

* 肌肉和骨骼疼痛
* 咳嗽
* 腹瀉
* 疲勞或虛弱
* 噁心
* 頭痛
* 呼吸急促

LYNOZYFIC 的最常見嚴重血液檢查異常包括： 低白血球計數和低紅血球計數。

這些並不是 LYNOZYFIC 的所有可能副作用。

請向您的醫生詢問有關副作用的醫療建議。您可以向 FDA 報告副作用，電話 1-800-FDA-1088。

請參閱完整的 [處方資訊](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=wUxFzL7MzgPwXPliY8CDJgAq5qzZYT1EnKWo9fxMq1lCdu-LjgFJuYPW4s2DPo_Uly2UxuE6uqQ7CzncdYX02kR619Fwcx3RV-PFwlgjr7I_epX53KN9QgLyMavGk7nowy1YKmTvj8eD-acgDJgWMQ==)，包括方框警告，以及 [藥物指南](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=FYg4pYz2BOmDLzhpD0PZ58RIkYSq3A0o7kxoFJ9yXmr4dzCWF1lhN2OBxi7IjkT104SLUZl9Mw2iIXPXSDhIp_aqHtapwOMXMRHHQGrwKpDPsNvLngdA843XxhSU3-EmFAFZdrUzgy03ZgWrLBWQjA==) 有關 LYNOZYFIC 的信息。

LYNOZYFIC 是什麼？

LYNOZYFIC 是一種處方藥，用於治療成年多發性骨髓瘤患者：

* 已經接受過至少 4 種治療方案，包括一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節劑和一種抗-CD38 單克隆抗體以治療其多發性骨髓瘤，並且
* 其癌症已經復發或未對先前的治療作出反應。

尚不清楚 LYNOZYFIC 在兒童中是否安全有效。

關於 Regeneron

Regeneron（NASDAQ: REGN）是一家領先的生物技術公司，專注於為面臨嚴重疾病的人們發明、開發和商業化改變生命的藥物。由醫生-科學家創立並領導，我們獨特的能力不斷將科學轉化為醫學，已導致許多經批准的治療和正在開發的產品候選者，其中大多數是在我們的實驗室內誕生的。我們的藥物和產品管道旨在幫助患有眼病、過敏和炎症疾病、癌症、心血管和代謝疾病、神經疾病、血液疾病、傳染病和罕見疾病的患者。

Regeneron 推動科學發現的邊界，並利用我們的專有技術加速藥物開發，例如 _VelociSuite_®，該技術生產優化的完全人源抗體和新類別的雙特異性抗體。我們正在利用來自 Regeneron 基因中心的數據驅動洞察和開創性的基因醫學平台，塑造醫學的下一個前沿，從而使我們能夠識別創新目標和互補方法，潛在地治療或治愈疾病。

在這篇報道中，Lynozyfic 的批准代表了多發性骨髓瘤治療的一個重要里程碑，尤其是在對於那些已經經歷多次治療的患者來說。這不僅是藥物的成功，更是對患者需求的回應，顯示出醫療界在面對難治疾病時的進步和創新。隨著治療選擇的增加，患者的生活質量有望得到改善，但仍需密切監測副作用和長期效果，以確保這些新療法能真正惠及患者。這也提醒我們，醫療科技的發展不僅在於新藥物的推出，更在於如何有效地整合這些療法以提供全面的患者護理。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。