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SpringWorks Therapeutics 獲得 CHMP 正面意見，推介 Nirogacestat 用於成人纖維瘤的治療
2025年6月20日 08:00 ET — SpringWorks Therapeutics, Inc.（納斯達克：SWTX），一家專注於嚴重罕見疾病及癌症的商業生物製藥公司，今日宣布歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）已採納正面意見，建議批准 Nirogacestat 作為單一療法，用於需要系統性治療的進展性纖維瘤成人患者。歐洲委員會（EC）將審查 CHMP 的意見，預計在2025年第三季度作出最終決定。
SpringWorks 的首席執行官 Saqib Islam 表示：「CHMP 的正面意見反映出 Nirogacestat 能為目前在歐洲沒有批准治療選擇的患者提供重要的益處。我們期待歐洲委員會的決定，並努力將 Nirogacestat 帶給全球的纖維瘤患者。」
Nirogacestat 先前已獲得歐洲委員會的孤兒藥物認證，用於治療軟組織肉瘤。CHMP 的意見基於 Nirogacestat 的市場授權申請（MAA），該申請主要依據於發表於《新英格蘭醫學雜誌》的第三期 DeFi 試驗結果。在 DeFi 試驗中，Nirogacestat 達到了改善無進展生存期（PFS）的主要終點，顯示出與安慰劑相比，疾病進展風險降低了71%。Nirogacestat 在客觀反應率方面顯示出顯著改善，並在患者報告的結果（PROs）中，包括疼痛、身體功能和整體生活質量方面，早期和持續改善。
Nirogacestat 的安全性和耐受性表現良好。接受 Nirogacestat 治療的患者中，最常見的不良反應包括腹瀉、卵巢毒性、皮疹、噁心、疲勞、口腔炎、頭痛、腹痛、咳嗽、脫髮、上呼吸道感染和呼吸困難。
德國曼海姆癌症中心海德堡大學的 Bernd Kasper 醫生表示：「纖維瘤對患者及其親人有深遠的影響，CHMP 的正面意見突顯了 Nirogacestat 對這些患者的潛在益處。令人鼓舞的是，許多接受 Nirogacestat 治療的人經歷了腫瘤大小的減少，並迅速且持續地緩解了纖維瘤的症狀，包括疼痛。」
Nirogacestat 在美國已獲得批准，用於需要系統性治療的進展性纖維瘤成人患者。
關於 DeFi 試驗
DeFi（NCT03785964）是一項全球隨機（1:1）、多中心、雙盲、安慰劑對照的關鍵第三期試驗，評估 Nirogacestat 在進展性纖維瘤成人患者中的療效、安全性和耐受性。試驗的雙盲階段隨機分配了142名患者（Nirogacestat 組70名；安慰劑組72名），接受150毫克 Nirogacestat 或安慰劑的每日兩次治療。主要的入選標準包括在篩查前12個月內，根據實體腫瘤反應評估標準（RECIST 1.1）測量的腫瘤進展≥20%。主要終點是由盲法獨立中心評估的無進展生存期（PFS）或因任何原因死亡。次要和探索性終點包括安全性和耐受性指標、客觀反應率（ORR）、反應持續時間、通過磁共振成像（MRI）評估的腫瘤體積變化，以及患者報告的結果（PROs）。DeFi 還包括一個開放標籤的延長階段。
關於纖維瘤
纖維瘤是罕見的、侵襲性強的軟組織腫瘤，可能會導致嚴重的功能障礙，並且在影響到重要結構時，甚至可能危及生命。纖維瘤最常在20至44歲的患者中被診斷，女性的發病率是男性的兩到三倍。根據估計，歐盟每年有1,300至2,300例新的纖維瘤病例被診斷。儘管纖維瘤不會轉移，但在手術切除後的復發率可高達77%。專家和治療指導方針現在建議對大多數需要治療的腫瘤部位採取系統性療法作為一線干預。
關於 Nirogacestat
Nirogacestat 是一種口服選擇性小分子伽馬分泌酶抑制劑，在美國獲得批准，用於需要系統性治療的進展性纖維瘤成人患者。Nirogacestat 尚未獲得美國或其他地區的任何其他適應症的批准。
關於 SpringWorks Therapeutics
SpringWorks 是一家商業階段的生物製藥公司，致力於改善患有嚴重罕見疾病和癌症的患者生活。我們開發並商業化了首個也是唯一一個獲得 FDA 批准的成人纖維瘤藥物，以及首個也是唯一一個獲得 FDA 批准的適用於成人和兒童的神經纖維瘤病1型相關的纖維神經瘤（NF1-PN）藥物。我們還在推進一個多樣化的針對固體腫瘤和血液癌症患者的創新靶向療法產品候選者的組合。
這項消息的意義不僅在於 Nirogacestat 可能成為纖維瘤治療的首個獲批藥物，更在於它為這類罕見疾病的患者帶來了新的希望。隨著臨床試驗的成功，未來或許會有更多針對罕見病的藥物進入市場，這不僅是對患者的福音，也可能促進整個生物醫藥行業的發展。這也提醒我們，對於罕見病的研究和開發仍然是醫療界的挑戰，亟需更多的資源和關注。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
