Ocugen, Inc. 宣布美國 FDA 批准調查新藥修訂，啟動 OCU410ST 的第二/三期關鍵確認臨床試驗——針對斯塔加特病的修飾基因療法候選藥物
2025年6月16日 07:02 ET | 來源：Ocugen
美國賓夕法尼亞州馬爾文，2025年6月16日（GLOBE NEWSWIRE）—— Ocugen, Inc.（Ocugen或本公司）（NASDAQ：OCGN），在盲症基因療法領域的先驅生物技術公司，今天宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准調查新藥（IND）修訂，以啟動 OCU410ST 的第二/三期關鍵確認試驗。OCU410ST 是一種針對所有斯塔加特病（與 _ABCA4_ 相關的視網膜病）的修飾基因療法候選藥物。FDA 之前已授予 OCU410ST 罕見兒童疾病認證（RPDD）和孤兒藥物認證，用於治療與 _ABCA4_ 相關的視網膜病，包括斯塔加特病、視網膜色素變性19和圓錐-杆狀變性3。
“我們與 FDA 生物製劑評估和研究中心（CBER）之間的合作非常高效，成功建立了 OCU410ST 的關鍵確認試驗，”Ocugen 的董事長、首席執行官兼聯合創始人 Dr. Shankar Musunuri 表示。“顯然，該機構對於為目前沒有可用治療方案的患者提供治療選擇有著真實的緊迫感。在我們啟動第二/三期註冊試驗的同時，我們正在將 OCU410ST 的臨床開發提前兩到三年，並可能為急需治療選擇的患者提供創新基因療法。”
來自 OCU410ST 第一期 GARDian 試驗的積極數據顯示：
* OCU410ST 的安全性和耐受性良好，沒有與 OCU410ST 相關的嚴重不良事件，包括沒有缺血性視神經病變、血管炎、眼內炎、眼內炎或脈絡膜新生血管的案例，以及沒有特殊關注的不良事件。
* 在可評估的治療眼中，與未治療眼相比，病灶增長速度顯著減慢——12 個月後減少了 48%。
* 在可評估的治療眼中，與未治療眼相比，視覺功能（最佳矯正視力，BCVA）在 12 個月後有統計學上顯著的改善（p=0.031），幾乎增長了兩行。
OCU410ST 的第二/三期臨床試驗將招募 51 名被診斷為斯塔加特病的參與者。其中 34 名將在視力較差的眼睛中接受一次性視網膜下注射 OCU410ST（200 μL，濃度為 1.5 × 10¹¹ 媒介基因組/mL），而 17 名將被分配到未治療的對照組。試驗的主要目標是評估萎縮病灶大小的減少。關鍵的次要終點包括與對照組相比，最佳矯正視力（BCVA）和低亮度視力（LLVA）的改善。來自一年隨訪的數據將用於支持公司的生物製劑許可申請（BLA）。
“啟動這項關鍵的第二/三期研究標誌著我們致力於為受斯塔加特病影響的個體帶來變革性基因療法的重要里程碑——這是一種進行性和削弱的疾病，”Ocugen 的首席醫療官 Dr. Huma Qamar 表示。“最近 FDA 為該計劃授予的 RPDD 進一步強調了對於生活在斯塔加特病中的兒童急需創新治療選擇的需求。OCU410ST 是通過我們的專有修飾基因療法平台開發的，旨在針對該疾病的潛在生物機制。”
在美國和歐洲，約有 100,000 名患者和全球 100 萬名患者患有斯塔加特病。斯塔加特病和與 _ABCA4_ 相關的視網膜病是基因上複雜的，涉及超過 1,200 種已知突變，使用傳統基因療法或基因編輯方法解決這一問題仍然非常具有挑戰性。
“斯塔加特病在醫療需求上存在重大缺口，特別是在兒童和青少年中，”杜克大學眼科中心的杜克外科玻璃體視網膜獎學金計劃主任及眼科、兒科和生物醫學工程教授 Lejla Vajzovic 醫生表示。“OCU410ST 的第二/三期研究設計周到，具有科學嚴謹性和以患者為中心的焦點，以評估結構和功能結果。我們對這種方法能夠使我們更接近為受影響家庭提供有意義的治療解決方案感到樂觀。”
OCU410ST 第二/三期關鍵確認試驗代表了 Ocugen 的第二個晚期臨床計劃的重要進展。Ocugen 計劃在 2027 年提交 OCU410ST 的 BLA，以符合其在未來三年內提交三個 BLA 的戰略目標。
關於 OCU410ST
OCU410ST 利用 AAV 載體平台進行視網膜遞送 _RORA_（RAR 相關孤兒受體 A）基因。它代表了 Ocugen 的修飾基因療法方法，基於核激素受體（NHR）RORA，調節與斯塔加特病相關的病理生理通路，如脂褐素形成、氧化壓力、補體形成、炎症和細胞存活網絡。
關於斯塔加特病
斯塔加特病是一種遺傳性眼部疾病，導致視網膜退化和視力喪失。斯塔加特病是最常見的遺傳性黃斑變性形式。與斯塔加特病相關的進行性視力喪失是由於視網膜中央部分的感光細胞（稱為黃斑）退化所致。
由於黃斑中感光細胞的喪失，中央視力減少是斯塔加特病的特徵。通常會保留一些周邊視力。斯塔加特病通常在兒童或青少年期間發展，但發病年齡和進展速度可能有所不同。視網膜色素上皮（RPE），支持感光細胞的細胞層，在斯塔加特病患者中也會受到影響。
關於 Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. 是一家生物技術公司，專注於發現、開發和商業化新型基因療法，以解決主要的盲症疾病，並為全球患者帶來希望。我們通過勇敢的創新對患者的生活產生影響，開創新的科學道路，利用我們獨特的智力和人力資本。我們的突破性修飾基因療法平台有潛力通過我們的基因無關方法解決大規模患者群體的重大未滿足醫療需求。
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