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Aptose發表2025年EHA大會上TUSCANY 1/2期臨床試驗的Tuspetinib三重療法安全性、反應及MRD臨床數據
2025年6月12日，聖地牙哥和多倫多消息——Aptose Biosciences Inc.（以下簡稱“Aptose”或“公司”）(TSX: APS; OTC: APTOF)，一家臨床階段的精準腫瘤學公司，今日在意大利米蘭舉行的2025年歐洲血液學會大會（EHA 2025）上，發表了其TUSCANY試驗的數據。該試驗針對新診斷的急性髓性白血病（AML）患者，使用Tuspetinib（TUS）與標準療法（venetoclax和azacitidine）聯合治療（TUS+VEN+AZA三重療法）。
TUS+VEN+AZA三重療法旨在作為一種突變無關的前線療法，治療那些不符合接受誘導化療的新診斷AML患者。斯坦福大學醫學院的副教授Gabriel Mannis博士，作為TUSCANY研究的調查員，報告了前兩個劑量組（40 mg和80 mg TUS）的安全性和療效數據。Mannis博士還提到，已有三名患者迅速入組至第三劑量組（120 mg TUS），並且至今未觀察到劑量限制性毒性（DLTs）。
在EHA的口頭報告中，更新了安全性、完全緩解、最小殘留病（MRD）評估及更長的隨訪時間：
標題：TUSCANY研究：Tuspetinib加上標準療法venetoclax和azacitidine對新診斷AML患者的安全性和療效
報告者：Gabriel Mannis博士，斯坦福大學醫學院副教授
摘要編號：S139
主要發現：
* 目前已有十名新診斷的AML患者接受了TUS+VEN+AZA組合治療：
* 四名接受40 mg TUS劑量，三名接受80 mg TUS劑量，三名接受120 mg TUS劑量
* 在40 mg TUS的初始劑量（n=4）中，接受治療時間最長的患者：
* 三名患者達到完全緩解（CR）且MRD陰性，包括：
* 一名FLT3-ITD患者
* 一名FLT3-WT患者
* 一名TP53/CK患者
* 在80 mg TUS劑量組（n=3）：
* 所有三名患者（100%）已達到綜合完全緩解（CR和CRi）
* 一名TP53突變/CK的AML患者達到早期CRi
* 目前治療過早，尚無最終MRD評估
* 在120 mg TUS劑量組（n=3）：
* 所有三名患者仍在接受治療
* 目前治療過早，尚無正式反應和MRD評估
* 無論突變狀態如何，TUS在新診斷的AML患者中均有效
* 在多樣的基因群體中達到MRD陰性反應，包括不良的TP53突變和CK
* 反應持續演變，三重療法持續良好耐受，未見DLTs
* TUS可以安全地與標準療法的VEN/AZA劑量一起使用
* TUS的藥代動力學特性未受到VEN、AZA、抗真菌藥物或食物的影響
* 在第一周期中未見持續的骨髓抑制
* 無治療相關死亡；迄今所有10名受試者均存活
* 無治療相關的QTc延長、CPK升高、分化綜合症或非血液學性SAEs
“目前TUSCANY三重療法試驗進展順利，我們觀察到TUS與VEN+AZA標準治療的結合帶來了令人興奮的療效，”Aptose的董事長、總裁兼首席執行官William G. Rice博士表示。“今天發表的數據顯示，包括TP53突變/CK AML和FLT3野生型AML患者在內的多樣突變患者均達到了完全反應。TUS在最大市場和最具挑戰性的AML案例中顯示出巨大的潛力。”
TUSCANY：TUS+VEN+AZA三重療法1/2期研究
基於Tuspetinib的TUS+VEN+AZA三重療法正在TUSCANY 1/2期臨床研究中推進，目標是為新診斷的AML患者創造一種有效於多樣AML群體的改進前線療法，並且耐受性良好。早期APTIVATE試驗中，TUS作為單藥和TUS+VEN的組合顯示出良好的安全性和廣泛的療效，涵蓋了多樣的復發或難治（R/R）AML群體，超越了預後較佳的NPM1和IDH突變亞組。事實上，對於具有高度不良TP53和RAS突變的R/R AML患者，以及那些具有突變或未突變（野生型）FLT3基因的患者，均顯示出反應。
TUSCANY 1/2期研究在美國10個頂尖臨床中心進行，由精英臨床研究人員設計，旨在測試TUS與AZA和VEN的標準劑量的各種劑量和時間表，針對不符合接受誘導化療的AML患者。TUS作為一種方便的每日一次口服藥物，正在28天的周期中給藥。多個美國中心正在招募參加TUSCANY試驗，預計到2025年中期至2025年末將招募18-24名患者。數據將隨著可用性而發布。
關於Aptose的更多信息，請訪問www.aptose.com。
我的評論：這項研究的結果顯示出TUS在新診斷AML患者中的潛力，特別是在面對多樣的基因突變時，這為未來的治療方案提供了新的思路。隨著對AML的理解不斷深入，這種突變無關的治療策略或許能夠為更多患者帶來希望，尤其是那些目前治療選擇有限的患者。值得注意的是，這類研究的成功不僅依賴於藥物本身的療效，還需要臨床試驗的設計、患者的選擇以及後續的數據分析等多方面的配合。因此，持續關注這些臨床試驗的進展，將有助於我們更好地理解這些新療法的實際應用潛力。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
