FSGS患者85%病情惡化亟需新療法解決問題

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生物科技

新數據顯示85% FSGS患者即使接受治療，病情仍在持續惡化，突顯對創新療法的迫切需求

來自Spherix的第四次年度患者圖表審核顯示，超過500名FSGS患者的數據不僅顯示出這個市場存在巨大的未滿足需求，還對未來充滿了希望，特別是來自Travere、Novartis、Vertex、Apellis和Dimerix的潛在新藥。

病情持續惡化的挑戰

位於賓夕法尼亞州的EXTON，2025年6月10日（GLOBE NEWSWIRE）——與焦點性節段性腎小管硬化症（FSGS）作鬥爭的患者常常面臨一條令人沮喪的道路，病情不斷惡化，治療選擇有限。對於腎臟科醫生來說，這種罕見的腎病是較難管理的疾病之一，大多數患者（超過50%）被認為是未得到最佳管理的。Spherix Global Insights最新的年度《患者圖表動態™：FSGS（美國）》報告顯示，腎臟科醫生密切關注新藥的進展，並渴望在批准後採用這些新藥，特別是那些能夠針對疾病根本原因的藥物。

這項針對518名未接受透析的FSGS患者的治療模式深入研究，顯示出對新型和針對性治療選擇的迫切需求。在缺乏任何已批准藥物的情況下，醫生目前被迫依賴支持性護理，包括SGLT2抑制劑和RAASi療法，以及系統性皮質類固醇，這些方法在阻止病情惡化方面的效果有限。

新藥的希望

然而，未來仍然充滿希望。隨著多種有前景的藥物在研發中進展，腎臟科醫生正密切關注，並報告出強烈的意願在新藥獲批並上市後立即開處方。像sparsentan（由Travere Therapeutics以Filspari品牌推廣用於IgA腎病）和atrasentan（由Novartis以Vanrafia品牌推廣用於IgA腎病）等熟悉的名字被認為對FSGS的治療特別有前景。這些藥物，以及Vertex的inaxaplin、Apellis的pegcetacoplan和Dimerix的DMX-200等，代表著一波潛在的針對性干預措施，醫生希望最終能夠減少對類固醇和其他免疫抑制療法的需求。

儘管醫生目前一致認為早期和更具針對性的干預對成功的患者結果至關重要，但目前他們只能依賴蛋白尿和eGFR水平來指導治療決策。在評估新療法時，他們最終會尋求強有力的臨床數據和證明其在降低蛋白尿和減緩腎病進展方面的有效性。

患者類型的深入分析

除了醫生的觀點，這份報告還深入分析了患者類型，從轉診和診斷開始，包括基因檢測和疾病分類，以及人口統計和治療模式，以便對目標患者類型進行細分，並發掘具體的未滿足需求。值得注意的是，雖然大多數醫生表示，他們對APOL-1陽性FSGS患者的治療方式與沒有該基因標記的患者截然不同，但不到一半的FSGS患者接受過基因檢測。

隨著腎臟科醫生展望潛在新療法的到來，了解他們目前如何治療FSGS以及這些策略的不足之處，對於那些開發和提供創新解決方案的人來說至關重要。

對於未來的思考

這些數據反映出FSGS患者在治療上的巨大挑戰，顯示出醫療界對創新療法的迫切需求。隨著新藥的研發進展，醫生們的期待不僅是希望能改善患者的生活質量，更是希望能根本性地改變這種疾病的治療格局。這種情況也提醒我們，對於罕見病的研究和資源投入仍然需要加強，只有這樣才能真正滿足患者的需求，並推動醫學的進步。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。