uniQure AMT-130 獲 FDA 加速批准路徑更新

uniQure就AMT-130在亨廷頓舞蹈症的監管更新

2025年6月2日 07:05 ET | 來源：uniQure Inc.

_~ 與FDA的對接繼續支持加速批准途徑 ~_

_~ 預計2026年第一季度提交生物製劑許可申請（BLA） ~_

_~ 今日上午8:30（美東時間）舉行電話會議 ~_

美國麻薩諸塞州萊克星頓及荷蘭阿姆斯特丹，2025年6月2日（GLOBE NEWSWIRE）—— 亨廷頓舞蹈症的研究基因治療公司uniQure（NASDAQ: QURE）今天就其研究中的基因療法AMT-130提供了監管更新。在最近的B類會議及美國食品藥品監督管理局（FDA）進一步指導後，公司已與FDA就統計分析計劃的幾個關鍵組件及化學、製造和控制（CMC）信息達成一致，這將支持預計在2026年第一季度提交的BLA。

uniQure的首席醫療官Walid Abi-Saab醫生表示：“我們對與FDA的持續合作及在2026年第一季度計劃提交AMT-130的BLA所取得的進展感到非常高興。我們正在追求一條加速批准的途徑，這是基於多年的臨床數據——這是一種嚴謹且有別於其他方法的做法，反映了亨廷頓舞蹈症的迫切需求，以及我們致力於為受此毀滅性疾病影響的人們提供首個改變疾病進程的治療的承諾。我們感謝FDA的持續參與，期待在2025年第三季度分享三年期的初步數據。”

統計分析計劃

在2025年第二季度，公司與FDA舉行了B類會議，討論了外部對照數據的提議使用及為計劃中的BLA提交而預先定義的統計分析計劃（SAP）。FDA繼續支持其先前的協議，即綜合亨廷頓舞蹈症評分量表（cUHDRS）可以作為加速批准的可接受登記中間臨床終點。FDA同意BLA的主要療效分析將評估高劑量AMT-130患者在cUHDRS上的三年變化，並與經過傾向得分調整的外部對照組進行比較。公司計劃使用來自ENROLL-HD數據集的傾向得分加權外部對照作為主要分析，並提交某些敏感性分析，包括使用傾向得分匹配的外部對照作為額外支持。

FDA還同意ENROLL-HD——一項大型前瞻性、縱向的亨廷頓舞蹈症患者自然歷史研究——可以作為主要分析的外部對照數據集，並結合使用TRACK-HD/TRACK-ON和PREDICT-HD數據集進行額外的敏感性分析。到目前為止，約有33,000名患者參加了ENROLL-HD。與以前使用的自然歷史研究如TRACK-HD和PREDICT-HD相比，ENROLL-HD提供了更大樣本量、更低的脫落率和更長的平均隨訪時間。公司預計，較大的樣本量將減少外部對照數據的變異性，並增強SAP的穩健性。

公司計劃在2025年第二季度向FDA提交與最近舉行的B類會議一致的更新SAP。

化學、製造和控制（CMC）

在2025年第一季度，公司與FDA舉行了B類會議，討論了支持計劃中的BLA提交的CMC要求。FDA同意AMT-130製造過程的驗證應該可以利用來自etranacogene dezaparvovec-drlb（HEMGENIX®）過程的經驗和先前知識，並補充額外的全規模AMT-130 GMP批次和一個過程性能驗證（PPQ）批次。

FDA還同意公司的藥品釋放測試計劃，包括提議的效價測試，前提是完成合格和規範設置活動。

計劃中的BLA提交的下一步

根據最近與FDA的B類會議，公司將繼續為AMT-130在亨廷頓舞蹈症的治療中提交BLA做準備。某些關鍵的下一步和預期時間包括：

– 2025年第二季度：向FDA提交更新的SAP
– 2025年第三季度：啟動PPQ運行並根據SAP呈現初步的I/II期數據
– 2025年第四季度：與FDA舉行BLA前會議
– 2026年第一季度：提交BLA並請求優先審查標記

投資者電話會議和網絡研討會信息

uniQure管理層將於2025年6月2日（星期一）上午8:30（美東時間）舉行投資者電話會議和網絡研討會。該活動將在uniQure網站的活動與演示部分進行網絡直播，會後將保存重播90天。參加者需通過在線表格註冊以獲取電話參加的詳細信息。

AMT-130的I/II期臨床計劃概述

uniQure正在進行兩項多中心、劑量遞增的I/II期臨床研究，以探索AMT-130在亨廷頓舞蹈症治療中的安全性、耐受性及探索性療效信號。在美國的研究中，共有26名早期顯現亨廷頓舞蹈症的患者被隨機分配到治療組（n=6低劑量；n=10高劑量）或模擬（假）手術程序組（n=10）。接受治療的患者通過MRI引導的對流增強立體定向神經外科手術直接將AMT-130施用到紋狀體（尾狀核和豆狀核）。該研究包括一個盲法的12個月核心研究期，隨後是對接受治療患者進行五年的非盲法長期隨訪。還有四名對照患者轉為接受治療。

歐洲的開放標籤I/II期AMT-130研究招募了13名早期顯現亨廷頓舞蹈症的患者（n=6低劑量；n=7高劑量）。

第三組在美國和歐盟的多個地點招募了額外的12名患者。該組隨機分配以探索AMT-130的兩種劑量，並結合免疫抑制，使用當前的、已建立的立體定向施用程序。

更多詳情可參見www.clinicaltrials.gov（NCT0543017, NCT04120493）。

AMT-130已獲得FDA的再生醫學先進療法（RMAT）認證和突破性療法認證，成為首個獲得RMAT認證的亨廷頓舞蹈症療法。

關於亨廷頓舞蹈症

亨廷頓舞蹈症是一種罕見的遺傳性神經退行性疾病，導致運動症狀，包括舞蹈樣運動、行為異常和認知衰退，最終導致身心逐漸惡化。該疾病是一種常染色體顯性疾病，病因是亨廷頓基因第一外顯子中的CAG重複擴增，導致大腦中異常蛋白的產生和聚集。根據2021年《神經流行病學》的一項研究，約有70,000人在美國和歐洲被診斷為亨廷頓舞蹈症，還有數十萬人面臨遺傳該疾病的風險。儘管亨廷頓舞蹈症的病因明確，目前尚無批准的療法可以延遲發病或減緩疾病進展。

關於uniQure

uniQure致力於實現基因療法的承諾——單次治療可能帶來治癒效果。uniQure的B型血友病基因療法的批准——這一歷史性成就基於十多年來的研究和臨床開發——代表了基因醫學領域的一個重大里程碑，為患有血友病的患者帶來了新的治療方法。uniQure目前正在推進一系列專有基因療法，治療亨廷頓舞蹈症、難治性顳葉癲癇、肌萎縮側索硬化症（ALS）、法布里病及其他嚴重疾病。

對文章的評論

這篇文章提供了uniQure在亨廷頓舞蹈症治療領域的重要進展，特別是在AMT-130的監管進程上。該公司與FDA的合作顯示出他們對加速批准途徑的重視，這對於亨廷頓舞蹈症患者來說，無疑是個好消息。這種疾病的治療需求迫切，而AMT-130的臨床數據也顯示出其潛在的療效，這可能為患者帶來希望。

然而，值得注意的是，儘管目前的數據顯示出正面的前景，但在實際臨床應用中，仍然存在許多不確定性，例如FDA對數據的解讀和接受程度。公司未來的步驟和臨床試驗的結果將是決定AMT-130是否能夠成功上市的關鍵因素。因此，持續關注這一領域的發展，特別是對於亨廷頓舞蹈症患者的影響，將是非常重要的。

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