SpringWorks Therapeutics：CHMP正面評價Mirdametinib用於治療NF1-PN成人及兒童患者
2025年5月24日 19:17 ET | 來源：SpringWorks Therapeutics, Inc.
_– 若獲批准，mirdametinib將成為歐盟首個同時獲得成人及兒童NF1-PN治療許可的療法 –_
_– 歐洲委員會的決定預計在2025年第三季度作出 –_
康乃狄克州斯坦福，2025年5月25日（GLOBE NEWSWIRE）—— SpringWorks Therapeutics, Inc.（納斯達克：SWTX），一家專注於罕見疾病及癌症的生物製藥公司，今日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥物委員會（CHMP）對mirdametinib的有條件市場授權表示正面意見。該藥物是一種MEK抑制劑，旨在治療患有神經纖維瘤病1型（NF1）的2歲及以上成人和兒童的症狀性和不可手術的神經纖維瘤（PN）。歐洲委員會將審查CHMP的意見，預計在2025年第三季度作出最終決定。如果獲批，mirdametinib將以1mg和2mg的膠囊形式以及1mg的可溶性片劑提供。
“CHMP的正面意見使我們距離將我們的藥物提供給歐洲的NF1-PN患者又近了一步，我們相信這些患者需要新的治療進展，”SpringWorks的首席執行官Saqib Islam表示。“一旦獲得批准，我們希望能在最短的時間內將mirdametinib帶給歐洲患者。”
NF1是一種遺傳疾病，在歐盟每10,000人中約有3人受影響（約135,000人）。NF1患者有30%至50%的風險發展為神經纖維瘤，這些腫瘤沿著周邊神經的鞘體生長，可能導致嚴重的畸形、疼痛和功能障礙。這些神經纖維瘤可能轉變為周邊神經鞘的惡性腫瘤，這是一種侵襲性且潛在致命的疾病。由於神經纖維瘤沿著神經的侵襲性生長模式，手術切除可能會非常困難，約85%的神經纖維瘤無法完全切除。
“NF1-PN是一種可能高度致病且不可預測的遺傳疾病。這種疾病對患者及其照顧者造成了顯著的身體和情感負擔，而可用的治療選擇非常有限，”西班牙赫爾曼斯·特里亞斯醫院的NF患者國家參考中心主任Ignacio Blanco醫生表示。“由於神經纖維瘤的手術切除往往困難且不可行，因此如果獲批，mirdametinib可能成為歐洲兒童和成人患者的重要治療選擇。”
CHMP的意見基於2024年8月EMA驗證的mirdametinib市場授權申請（MAA）。該MAA集中於ReNeu II期臨床試驗的主要結果，該試驗涉及114名年齡在2歲及以上的NF1-PN患者（58名成人和56名兒童）。該研究達到了主要終點，即經中央獨立盲評審的確認客觀反應率（ORR），成人的ORR為41%（N=24/58），兒童為52%（N=29/56）。在確認反應的受試者中，88%的成人和90%的兒童的反應持續至少12個月，而50%和48%分別持續至少24個月。此外，無論是成人還是兒童患者，在疼痛和生活質量方面均有顯著且持久的改善，這些指標通過多種患者報告的結果工具進行評估。
Mirdametinib顯示出可管理的安全性和耐受性。成人患者中最常見的不良事件（>25%）包括皮疹、腹瀉、噁心、肌肉骨骼疼痛、嘔吐和疲勞。兒童中最常見的不良事件（>25%）包括皮疹、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、腹痛、嘔吐、頭痛、指甲周圍炎、左心室功能障礙和噁心。
Mirdametinib已在美國獲得批准，用於治療年齡在2歲及以上的NF1患者，這些患者有症狀性且無法完全切除的神經纖維瘤。
關於ReNeu研究
ReNeu是一項正在進行的多中心、開放標籤、單臂的IIb期研究，評估mirdametinib在年齡≥2歲的NF1患者中對不可手術的PN的療效、安全性和耐受性。該研究共涉及114名患者，給予mirdametinib的劑量為2mg/m2，每日兩次（最大劑量為每日四次）。mirdametinib以膠囊或可溶性片劑的形式口服，按照每3週給藥1週休息的方案進行。主要終點是確認的客觀反應率（ORR），定義為在24個治療周期中連續掃描中腫瘤體積減少≥20%的患者比例，通過磁共振成像測量並由中央獨立盲評審評估。次要終點包括安全性和耐受性、反應持續時間以及從基線到第13周期的患者報告結果的變化。研究的治療階段已完成，結果已在2024年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上報告。完成治療階段的患者可以在研究的長期隨訪部分繼續接受治療，目前仍在進行中。
關於NF1-PN
神經纖維瘤病1型（NF1）是一種罕見的遺傳疾病，源於NF1基因的突變，該基因編碼神經纖維蛋白，一種MAPK的關鍵抑制因子。NF1是最常見的神經纖維瘤病，全球出生率約為每2,500人中1人。在歐盟，NF1影響約每10,000人中有3人（約135,000人）。NF1的臨床過程是異質的，表現出多種症狀，涉及多個器官系統，包括異常色素沉著、骨骼畸形、腫瘤生長和神經學併發症，如認知退化。NF1患者的平均壽命比一般人群縮短8至15年。
NF患者一生中發展為神經纖維瘤的風險約為30%至50%。這些腫瘤沿著周邊神經的鞘體生長，可能導致嚴重的畸形、疼痛和功能障礙；在少數情況下，NF1-PN可能是致命的。NF1-PN通常在生命的前兩個十年被診斷出。這些腫瘤可能具有侵襲性，並與臨床上顯著的疾病負擔相關；通常在兒童時期生長得更快。
由於腫瘤沿著神經的侵襲性生長模式，手術切除這些腫瘤可能具有挑戰性，並可能導致神經的永久性損傷和畸形。約85%的神經纖維瘤被認為無法完全切除。
關於Mirdametinib
Mirdametinib是一種口服小分子MEK抑制劑，已在美國獲得批准，用於治療年齡在2歲及以上的NF1患者，這些患者有症狀性且無法完全切除的神經纖維瘤。
美國FDA和歐洲委員會已將mirdametinib指定為NF1的孤兒藥。
關於SpringWorks Therapeutics
SpringWorks是一家專注於改善罕見疾病和癌症患者生活的生物製藥公司。我們開發並正在商業化FDA批准的首個和唯一的成人惡性腫瘤藥物，以及首個和唯一的用於NF1-PN的成人和兒童藥物。此外，我們還在推進一個多樣化的產品候選者組合，針對實體腫瘤和血液腫瘤的靶向療法。
在閱讀這篇報導後，我們可以看到，mirdametinib的潛在批准不僅是對NF1-PN患者的一次重大醫療進步，也可能成為未來治療其他類似疾病的參考。這一進展顯示了生物製藥領域在罕見疾病治療方面的努力和潛力，值得業界和患者共同關注。隨著臨床研究的進展和新療法的出現，未來或許能夠改善更多患者的生活質量，這是醫療界共同的期望。
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