春工作業獲得歐洲藥監局正面建議，治療NF1患者新希望

SpringWorks Therapeutics 獲得 CHMP 對 Mirdametinib 的正面建議，用於治療患有 NF1-PN 的成人和兒童

2025年5月24日 19:17 ET — SpringWorks Therapeutics, Inc.（納斯達克：SWTX）是一家專注於嚴重罕見疾病和癌症的商業生物製藥公司，今日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）的人類用藥委員會（CHMP）對其 MEK 抑制劑 Mirdametinib 給予了正面建議，並建議對其進行有條件的市場許可，該藥物用於治療年齡在2歲及以上的兒童和成人的症狀性、不可手術的纖維瘤（PN），這些患者均患有神經纖維瘤病1型（NF1）。歐洲委員會（EC）預計將在2025年第三季度對 CHMP 的建議作出最終決定。如果 Mirdametinib 獲得批准，將以1毫克和2毫克的膠囊形式以及易於溶解於水的1毫克可分散片形式提供。

CHMP 的正面建議讓我們更接近將藥物提供給歐洲的 NF1-PN 患者

SpringWorks 的首席執行官 Saqib Islam 表示：“CHMP 的正面建議使我們更接近將我們的藥物提供給在歐洲的 NF1-PN 患者，他們將會受益於新的治療發展。獲得批准後，我們希望能夠盡快將 Mirdametinib 提供給合適的患者。”

NF1 是一種遺傳性疾病，影響約每10,000人中有3人，估計在歐盟有135,000人受到影響。NF1 患者終生發展纖維瘤的風險約為30%至50%。這些腫瘤沿著周邊神經鞘以滲透性模式生長，可能導致嚴重的畸形、疼痛和功能障礙。纖維瘤有可能轉變為惡性周邊神經鞘腫瘤，這是一種侵襲性且可能致命的疾病。由於纖維瘤沿神經的滲透性生長模式，手術切除可能會遇到困難，約85%的纖維瘤被認為不適合完全切除。

NF1-PN 的治療選擇有限，Mirdametinib 或成為重要療法

西班牙 Hospital Universitari Germans Trias i Pujol 的神經纖維瘤病成人患者國家參考中心主任 Ignacio Blanco 醫生表示：“NF1-PN 是一種具有高度致命性和不可預測性的遺傳疾病，對患者及其護理者造成了相當大的身心負擔，且可用的治療選擇非常有限。手術切除纖維瘤可能存在問題，往往也無法實施。如果 Mirdametinib 獲得批准，將可能成為歐洲兒童和成人患者的重要治療選擇。”

CHMP 的建議是基於2024年8月 EMA 批准的 Mirdametinib 銷售許可申請。該申請基於 ReNeu IIb 階段研究的主要結果，該研究共招募114名年齡在2歲及以上的 NF1-PN 患者（58名成人和56名兒童）。該研究達到了確認的客觀反應率（ORR）的主要終點，並顯示成人的 ORR 為41%（N=24/58），兒童的 ORR 為52%（N=29/56）。在確認有反應的患者中，88%的成人和90%的兒童的反應持續至少12個月，分別有50%和48%的患者的反應持續至少24個月。成人和兒童患者在疼痛和生活質量方面也出現了明顯的改善。

Mirdametinib 顯示出可控的安全性和耐受性。成人患者中最常見的副作用（>25%）包括皮疹、腹瀉、噁心、肌肉骨骼疼痛、嘔吐和疲勞。兒童患者中最常見的副作用（>25%）包括皮疹、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、腹痛、嘔吐、頭痛、甲溝炎、左心室功能不全和噁心。

關於 Mirdametinib

Mirdametinib 是一種口服小分子 MEK 抑制劑，在美國已獲得批准，用於治療年齡在2歲及以上的成人和兒童 NF1 患者，這些患者的纖維瘤症狀不適合完全切除。FDA 和歐洲委員會已將 Mirdametinib 認定為孤兒藥，用於 NF1 的治療。

關於 SpringWorks Therapeutics

SpringWorks 是一家商業生物製藥公司，致力於改善嚴重罕見疾病和癌症患者的生活。我們已經開發並上市了 FDA 首個也是唯一的成人 desmoid 腫瘤藥物，並且開發了首個也是唯一的 FDA 批准的 NF1 相關纖維瘤藥物。我們還在開發一系列新的靶向治療藥物，以應對實體腫瘤和血液癌症患者的需求。

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這一消息不僅對 NF1 患者來說是個好消息，也顯示了生物製藥行業在針對罕見病的持續努力。Mirdametinib 的潛在批准將為許多患者提供新的治療希望，特別是在目前治療選擇有限的情況下。這也反映出醫藥行業在開發新療法方面的進步，值得關注的是，這類藥物的安全性和有效性仍需在更大範圍內進行驗證。隨著更多臨床數據的出現，未來可能會有更多針對 NF1 和其他罕見疾病的創新療法面世。

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