春華療法獲批用於NF1-PN患者的新藥mirdamétinib

SpringWorks Therapeutics獲得CMUH對mirdamétinib的正面評價，適用於NF1-PN患者
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2025年5月24日 19:17 ET | 來源：SpringWorks Therapeutics, Inc.

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_– 若獲批准，mirdamétinib將成為歐盟首個獲得市場許可的NF1-PN成人和兒童治療藥物 –_

_– 歐洲委員會的決定預計將於2025年第三季度公布 –_

康乃狄克州斯坦福，2025年5月25日（GLOBE NEWSWIRE）—— SpringWorks Therapeutics, Inc.（納斯達克：SWTX），一家專注於罕見疾病和癌症的商業生物製藥公司，今日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥物委員會（CMUH）對mirdamétinib給予正面評價，建議對該MEK抑制劑授予有條件的市場許可，適用於年齡在2歲及以上的神經纖維瘤型1型（NF1）患者，治療其症狀性且無法手術的纖維瘤（PN）。歐洲委員會將審查CMUH的建議，並預計在2025年第三季度作出最終決定。如果獲批准，mirdamétinib將以1毫克和2毫克的膠囊以及1毫克的可溶性片劑形式提供，後者可輕易溶解於水中。

「CMUH的正面評價使我們更接近將我們的藥物提供給歐洲的NF1-PN患者，這些患者迫切需要新的治療進展，」SpringWorks的首席執行官Saqib Islam表示。「一旦mirdamétinib獲得批准，我們將迅速將其提供給需要的患者。」

NF1是一種遺傳疾病，影響歐盟約每10,000人中有3人，約135,000人。NF1患者終身發展纖維瘤的風險為30%至50%，這些腫瘤沿著周邊神經的鞘體擴散，可能導致畸形、疼痛和嚴重的功能障礙。纖維瘤可能會退化為周邊神經鞘的惡性腫瘤，這是一種侵襲性且潛在致命的疾病。由於腫瘤沿著神經的浸潤性生長，手術切除可能非常困難，約85%的纖維瘤被認為無法完全切除。

「NF1-PN是一種可能極其致病且不可預測的遺傳疾病，對患者及其照顧者造成了沉重的身心負擔，而可用的治療選擇仍然有限，」西班牙德國特里亞斯醫院的NF患者國家參考中心主任Ignacio Blanco醫生表示。「纖維瘤的手術切除可能非常困難，往往無法考慮。因此，如果獲得批准，mirdamétinib可能成為歐洲成人和兒童患者的一個重要治療選擇。」

CMUH的意見基於mirdamétinib的市場許可申請（MAA），該申請於2024年8月獲得EMA的驗證。該MAA基於2b期ReNeu試驗的主要結果，該試驗招募了114名年齡在2歲及以上的NF1-PN患者（58名成人和56名兒童）。該研究達到了主要評估標準，即經獨立盲法中央評估的確認客觀反應率（ORR），顯示成人的ORR為41%（N=24/58），兒童為52%（N=29/56）。成人的PN目標體積中位數變化百分比為-41%（範圍：-90至13%），兒童為-42%（範圍：-91至48%）。在確認反應的患者中，88%的成人和90%的兒童的反應持續至少12個月，分別有50%和48%的患者的反應持續至少24個月。此外，成人和兒童在入組後的疼痛和生活質量方面均顯示出顯著且持久的改善。

mirdamétinib的安全性和耐受性良好。成人患者中最常見的副作用（>25%）包括皮疹、腹瀉、噁心、肌肉骨骼疼痛、嘔吐和疲勞。兒童中最常見的副作用（>25%）包括皮疹、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、腹痛、嘔吐、頭痛、指甲周圍炎、左心室功能障礙和噁心。

mirdamétinib已在美國獲得批准，用於治療年齡在2歲及以上的NF1患者，並且有症狀性纖維瘤無法完全切除。

關於ReNeu試驗
ReNeu試驗（NCT03962543）是一項正在進行的2b期多中心、開放標籤的單臂試驗，評估mirdamétinib在年齡≥2歲的NF1相關無法手術的PN患者中的有效性、安全性和耐受性。該研究招募了114名患者，接受2mg/m2的mirdamétinib，每日兩次（最大劑量為每日兩次4mg），不考慮進食。mirdamétinib以膠囊或可溶性片劑的形式口服，治療方案為3週治療後1週中斷。主要評估標準為確認的客觀反應率（ORR），定義為在24個周期的治療階段中，患者在隨後的影像學檢查中腫瘤體積減少≥20%的比例，通過MRI測量並由獨立盲法中央評估。次要評估標準包括安全性和耐受性、反應持續時間以及在入組和第13周期之間患者報告的結果變化。試驗的治療階段已結束，結果已於2024年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上發表。完成治療階段的患者有資格參加研究的長期隨訪階段，目前正在進行中。

關於NF1-PN
神經纖維瘤型1型（NF1）是一種由NF1基因突變引起的罕見遺傳疾病，該基因編碼神經纖維蛋白，這是一種MAPK信號通路的關鍵抑制因子。NF1是最常見的神經纖維瘤病，出生時的發病率約為每2,500人中有1人。在歐盟，NF1影響約每10,000人中有3人，約135,000人。NF1的臨床表現異質，表現為多種症狀，涉及多個器官系統，包括異常色素沉著、骨骼畸形、腫瘤生長和神經系統併發症，如認知障礙。NF1患者的預期壽命比一般人群平均縮短8至15年。

NF1患者終身發展纖維瘤的風險為30%至50%，這些腫瘤沿著周邊神經的鞘體擴散，可能導致畸形、疼痛和嚴重的功能障礙；在少數情況下，NF1-PN可能是致命的。NF1-PN通常在生命的前20年內被診斷出。這些腫瘤可能非常侵襲，並與臨床上嚴重的併發症相關；它們通常在兒童時期生長得更快。

由於腫瘤沿著神經的浸潤性生長，手術切除可能非常困難，並可能導致永久性神經損傷和畸形。約85%的纖維瘤被認為無法完全切除。

關於mirdamétinib
mirdamétinib是一種小分子MEK抑制劑，口服給藥，已在美國獲得批准，用於治療年齡在2歲及以上的NF1患者，並且有症狀性纖維瘤無法完全切除。美國FDA和歐洲委員會已對mirdamétinib授予孤兒藥物資格，用於治療NF1。

關於SpringWorks Therapeutics
SpringWorks是一家商業生物製藥公司，致力於改善罕見重病和癌症患者的生活。我們開發並商業化了FDA批准的第一個也是唯一一個用於成人的惡性腫瘤藥物，以及第一個也是唯一一個用於NF1-PN相關的成人和兒童的藥物。我們還在開發針對實體腫瘤和血液腫瘤患者的多樣化新候選產品組合。

這一消息的出現，無疑為NF1-PN患者帶來了希望。隨著mirdamétinib的潛在批准，患者將有機會獲得新的治療選擇，這對於改善他們的生活質量至關重要。值得注意的是，NF1-PN的治療選擇一直以來都是有限的，這使得新藥的上市顯得尤為重要。然而，我們也應該警惕，這些新療法的實際效果和安全性仍需進一步的臨床數據來證實。希望未來能有更多的研究和臨床試驗，為這些患者提供更多的治療選擇和支持。

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