Soleno Therapeutics 宣布提交及歐洲藥品管理局對治療普拉德-威利綜合症的氟噻噻啶膽鹼緩釋片的市場授權申請進行驗證
2025年5月22日 17:32 ET | 來源：Soleno Therapeutics
加州紅木城，2025年5月22日（GLOBE NEWSWIRE）—— Soleno Therapeutics, Inc.（Soleno）（NASDAQ: SLNO），一家專注於開發針對罕見疾病的新型療法的生物製藥公司，今天宣布其針對氟噻噻啶膽鹼緩釋片（之前稱為DCCR）的市場授權申請（MAA）已獲得歐洲藥品管理局（EMA）的驗證，該藥物旨在治療年齡在四歲及以上的普拉德-威利綜合症（PWS）患者的過度進食症。
Soleno的董事長兼首席執行官Anish Bhatnagar醫生表示：「我們的MAA獲得驗證，標誌著我們向普拉德-威利綜合症社區提供這一重要療法的下一個重大里程碑，包括歐盟的患者。根據所生成的數據，DCCR有潛力幫助治療過度進食症，這是PWS最具生命威脅的方面。我們期待在審查過程中與歐洲監管機構緊密合作，並打算在獲得批准後儘快向歐盟患者提供DCCR。」
Soleno估計，英國、法國、德國、意大利和西班牙合計約有9,500名PWS患者。該公司已獲得氟噻噻啶膽鹼在歐盟的孤兒藥認證，若獲批，將可在歐盟獲得長達10年的市場獨占權，並享有其他某些監管和財務激勵。
DCCR於2025年3月26日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，品牌名為VYKAT™ XR。
關於PWS
普拉德-威利綜合症（PWS）是一種罕見的遺傳性神經發育障礙，由15號染色體基因表達異常引起。
美國普拉德-威利綜合症協會估計，PWS的發生率為每15,000名活產中就有1名。PWS的主要症狀是過度進食症，這是一種慢性且危及生命的狀況，特徵是持續強烈的飢餓感，伴隨著對食物的過度關注、極強的進食驅動、與食物相關的行為問題以及缺乏正常的飽腹感，這可能會嚴重降低PWS患者及其家庭的生活質量。過度進食症可能導致重大死亡（例如，胃破裂、窒息、因尋找食物而導致的意外死亡）以及長期的共病，如糖尿病、肥胖和心血管疾病。
美國適應症
VYKAT XR在美國被指示用於治療年齡在四歲及以上的普拉德-威利綜合症（PWS）成人和兒童的過度進食症。
重要安全信息
禁忌症
對氟噻噻啶、VYKAT XR的其他成分或噻嗪類藥物有已知過敏反應的患者禁用VYKAT XR。
警告和注意事項
高血糖
已報告高血糖，包括糖尿病酮症酸中毒。在開始使用VYKAT XR之前，需檢測空腹血糖（FPG）和糖化血紅蛋白（HbA1c）；對高血糖患者優化血糖。在治療期間，定期監測空腹血糖（FPG或空腹血糖）和HbA1c。在治療的最初幾周內，對有高血糖風險因素的患者需更頻繁地監測空腹血糖。
液體過載風險
已報告水腫，包括與液體過載相關的嚴重反應。需監測水腫或液體過載的徵兆或症狀。VYKAT XR未在心臟儲備受損的患者中進行研究，應謹慎使用。
不良反應
最常見的不良反應（發生率≥10%且比安慰劑高出至少2%）包括多毛症、水腫、高血糖和皮疹。
關於Soleno Therapeutics, Inc.
Soleno專注於開發和商業化針對罕見疾病的新型療法。該公司的首個商業產品VYKAT XR（氟噻噻啶膽鹼）緩釋片，之前稱為DCCR，是一種每日一次的口服治療，旨在治療年齡在四歲及以上的普拉德-威利綜合症患者的過度進食症，並於2025年3月26日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准。
這一消息不僅對PWS患者及其家庭來說是個好消息，還反映出生物製藥公司在研發罕見病藥物方面的努力和進展。隨著DCCR的推出，將有助於改善PWS患者的生活質量，並為他們提供一個更健康的未來。這也突顯了全球對罕見疾病的關注，尤其是在歐洲市場的潛在機會。希望Soleno能夠在與監管機構的合作中順利推進，並為患者帶來及時的治療選擇。
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