ABLi治療藥物進展：FDA會議解析帕金森新療法

ABLi Therapeutics公佈與FDA的第二階段結束會議詳情，評估Risvodetinib作為帕金森病治療的潛力

2025年5月21日 08:30 ET | 來源：ABLi Therapeutics

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_機構支持為第三階段試驗提出的主要及新穎的次要和探索性終點_

_有機會利用左多巴/卡比多巴治療開始的延遲時間作為衡量試驗成功的終點，該公司認為這是疾病修飾的直接指標_

亞特蘭大和波士頓，2025年5月21日（GLOBE NEWSWIRE）—— ABLi Therapeutics（“ABLi”）是一家生物技術公司，專注於開發針對由Abelson酪氨酸激酶（c-Abl激酶）激活引起的疾病的治療方案。該公司已完成與食品藥品監督管理局（FDA）的第二階段結束會議（EOP2），討論未治療帕金森病的201試驗結果，並審查第三階段計劃。

會議的主要目的是討論在第三階段計劃中使用的終點，並確定為潛在的新藥申請（NDA）提交所需的相關臨床和前臨床實驗。該公司展示了數據，顯示201試驗在運動障礙學會修訂版統一帕金森病評分量表（MDS-UPDRS）和Schwab & England日常生活活動量表（SEADL）中達到名義上的顯著性，這與FDA對評估患者生活質量作為臨床益處主要評估的偏好一致。該公司提議將MDS-UPDRS第二部分的變化作為其計劃中的第三階段試驗的主要結果指標，這與機構對患者最具臨床意義結果的看法相符。機構鼓勵繼續使用患者和臨床嚴重程度量表，正如在第二階段試驗中所做的，以補充MDS-UPDRS和SEADL的測量。

該公司進一步提出了一個新穎的終點，以確定Risvodetinib是否能延長左多巴/卡比多巴治療開始之前的時間。在該公司看來，從第三階段試驗開始到相對於安慰劑對照組的時間延長，代表了對帕金森病進程進行修飾的直接指標。FDA同意使用這種方法，並鼓勵進行後續會議，以確定用於決定參與者何時應開始左多巴/卡比多巴治療的臨床標準。

會議簡化了第二階段試驗中對視力的徹底監測要求，並將徹底監測的頻率減少到每六個月一次，直到機構審查一年的劑量數據。到目前為止，未觀察到任何參與者在每天服用Risvodetinib的情況下，對視力的影響。

機構鼓勵該公司繼續評估皮膚活檢和其他生物液體中的測量，然後再確定該公司的皮膚活檢方法是否可以成為治療成功的預後標誌。該公司認為，α-突觸核蛋白清除的定量測量作為臨床結果評估的輔助指標，因為目前已經確立所有形式的帕金森症都是由神經元α-突觸核蛋白在各種聚集和纖維狀形式中的沉積引起的，這可能是不同類型的帕金森病的特徵。Risvodetinib是第一種在臨床益處的背景下減少病理性α-突觸核蛋白的帕金森病治療。

關於Risvodetinib（ABLi-148009）
Risvodetinib是一種強效、選擇性的非受體c-Abl激酶小分子抑制劑，設計為每日一次口服，針對驅動帕金森病發病和進展的基本生物機制。Risvodetinib被認為是一種疾病修飾療法，可以阻止疾病進展並逆轉由帕金森病引起的功能喪失。所有市場上用於治療帕金森病的療法都幫助管理疾病的症狀，但目前沒有可用的治療方法可以減緩或停止疾病的持續進展。最近，Risvodetinib成為第一種在隨機、安慰劑對照臨床試驗中改善患者生活質量的單藥療法（NCT NCT05424276），並同時減少未治療帕金森病的潛在疾病病理。Risvodetinib目前擁有超過2036年的知識產權保護。

關於ABLi Therapeutics
ABLi Therapeutics（“ABLi”）運用創新的藥物化學和對疾病生物學的深刻理解，開發針對由Abelson酪氨酸激酶（c-Abl）激活或功能失調引起的疾病的靶向小分子療法。ABLi利用其在藥物設計方面的專業知識，利用臨床驗證的激酶抑制劑數據設計和開發具有更強穿透腦部能力、更高效力和靶向選擇性以及改善安全性的創新產品候選者，以治療與Abl激酶激活或功能失調相關的神經退行性疾病。該公司的主要重點是開發用於治療神經退行性疾病，如帕金森病及與帕金森病相關的多系統萎縮和路易體癡呆等疾病的療法。欲了解更多信息，請訪問www.ablitherapeutics.com或在LinkedIn上關注我們。

在這篇報導中，ABLi Therapeutics的進展顯示了對帕金森病治療的潛在突破，尤其是Risvodetinib的開發。這不僅是對現有治療的補充，還可能成為改變遊戲規則的療法。值得注意的是，將左多巴/卡比多巴治療的延遲時間作為成功的指標，反映了對疾病進程的深刻理解，這對於未來的臨床試驗設計具有重要意義。隨著進一步的研究和數據的收集，Risvodetinib可能會為帕金森病患者帶來新的希望，這也強調了創新藥物開發在治療神經退行性疾病中的重要性。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。