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Fractyl Health推進Rejuva®基因療法平台，提交首個臨床試驗申請模塊於歐洲，針對RJVA-001治療2型糖尿病
2025年5月19日 07:00 ET | 來源：Fractyl Health, Inc.
麻薩諸塞州伯靈頓
* * *
首個人體試驗將評估針對控制不佳的2型糖尿病及肥胖患者的一次性、針對胰腺的智能GLP-1基因療法的安全性、耐受性和早期療效。
Fractyl Health, Inc.（納斯達克代碼：GUTS），一家專注於代謝療法的公司，今天宣布已在歐洲提交了其臨床試驗申請（CTA）的首個模塊，針對RJVA-001，這是公司Rejuva平台的基因療法候選藥物。RJVA-001旨在利用營養反應控制在胰腺β細胞中局部表達胰高血糖素樣肽-1（GLP-1），有潛力實現生理性激素分泌，而無需像系統性GLP-1藥物療法那樣導致高循環水平的副作用。根據監管機構的批准，Fractyl預計將於2026年開始首次人體給藥並報告初步數據。
RJVA-001通過一次性、微創的內窺鏡超聲引導注射直接送入胰腺。該基因療法結構旨在利用一種專有的、經過工程改造的人類胰島素啟動子和運輸信號，實現從轉導的胰腺β細胞中觸發GLP-1的營養性分泌，提供一種“智能”的生理替代方案，取代慢性藥物療法。RJVA-001旨在通過腸道和門靜脈中的本土代謝回路實現GLP-1的生理性激素信號，而不是依賴高系統藥物水平。這一與GLP-1藥物藥理學的不同之處，為療效匹配或超過藥物的潛力打開了大門，並可能因低循環藥物水平而具有更好的耐受性。該公司最近在2025年美國細胞和基因療法學會（ASGCT）會議上展示了RJVA-001在臨床前動物模型中的安全性、劑量依賴性效能和適應性營養反應分泌，並顯示低循環GLP-1水平的數據。
“完成RJVA-001的首個CTA模塊提交，標誌著我們在重新構想代謝疾病治療方面邁出了重要一步，我們相信這將成為一流的促胰島素療法，”Fractyl Health的聯合創始人兼首席執行官Harith Rajagopalan醫生表示。“我們的目標是開發一個療法平台，提供比傳統GLP-1藥物更持久、更強效、更耐受和更方便的選擇。我們相信Rejuva可以解鎖一次性、持久的基因療法，幫助正常化血糖和體重，同時減少終身注射藥物的負擔、副作用和限制。我們相信，RJVA-001的潛在優越療效以及我們推動製造可擴展性和效率的努力，為2型糖尿病和肥胖的持久疾病緩解開啟了商業可行的道路。”
關於RJVA-001的首個人體試驗
即將進行的第一階段/第二階段研究設計為開放標籤、多中心、單次劑量上升研究，評估RJVA-001在使用多種降糖藥物（包括GLP-1受體激動劑）後仍控制不佳的成人2型糖尿病患者的安全性、耐受性和初步療效。
“我們花了幾十年時間將2型糖尿病視為一種慢性進行性疾病，而即將進行的RJVA-001首個人體試驗代表了首次真正嘗試通過直接針對β細胞來逆轉疾病，”阿姆斯特丹UMC胃腸內鏡學教授Jacques J.G.H.M. Bergman教授表示。“如果成功，RJVA-001可能會改變我們對糖尿病的看法，從每天管理的疾病轉變為一次性治療的可能性。這對患者來說是一個根本不同的未來。”
參與者將在接受RJVA-001之前進行標準化的藥物預處理和GLP-1洗脫。RJVA-001將通過內窺鏡超聲引導的胰腺注射給予，分為三個劑量上升組（每組最多3名參與者），隨後可選擇擴展組，最多再治療10名參與者。參與者將在12個月內接受安全性、血糖控制、免疫反應和GLP-1表達的監測，並參加長達5年的長期隨訪研究。
主要納入標準包括：
* 年齡35-70歲的2型糖尿病患者
* HbA1c在7.0%-10.0%之間
* BMI在30-40 kg/m²之間
* 穩定背景療法中使用GLP-1RA和最多3種非胰島素口服藥物
* 之前使用GLP-1RA顯示耐受性和療效
主要終點包括安全性和耐受性。次要終點包括HbA1c變化、空腹血漿葡萄糖和時間範圍（通過CGM）。探索性終點評估β細胞功能、代謝生物標誌物、心血管風險標誌物和轉基因表達。
關於Fractyl Health
Fractyl Health是一家專注於代謝療法的公司，致力於開創針對肥胖和2型糖尿病的新型治療方案。儘管在過去50年中治療有了進展，但肥胖和2型糖尿病仍然是21世紀迅速增長的發病率和死亡率驅動因素。Fractyl Health的目標是將代謝疾病的治療從慢性症狀管理轉變為針對疾病根本原因的持久疾病修正療法。Fractyl Health總部位於麻薩諸塞州伯靈頓。欲了解更多信息，請訪問www.fractyl.com。
關於Rejuva®
Fractyl Health的Rejuva平台專注於開發基於腺病毒相關病毒（AAV）的下一代局部給藥基因療法，用於治療肥胖和2型糖尿病。Rejuva平台目前處於臨床前開發階段，尚未經過監管機構的評估以供研究或商業使用。Rejuva利用先進的給藥系統和專有篩選方法來識別和開發針對胰腺的代謝活性基因療法候選藥物。該計劃旨在通過提供新穎的疾病修正療法來改變代謝疾病的管理，解決疾病的根本原因。該公司已向監管機構提交了RJVA-001在2型糖尿病中的首個臨床試驗申請（CTA）模塊，如果CTA獲得批准，該公司預計將於2026年開始給予RJVA-001的首批患者並報告初步數據。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1995年《私營證券訴訟改革法》定義的前瞻性聲明。所有不涉及歷史事實的聲明均應視為前瞻性聲明，包括但不限於有關我們臨床前或臨床試驗數據的承諾和潛在影響、設計、啟動、時間、主要和次要終點及臨床招募和任何臨床研究或讀數的結果、用於任何研究性新藥（IND）啟用研究的內容、信息、時間或結果、與監管機構的溝通、任何產品候選或產品的潛在推出或商業化、任何產品候選或產品的潛在治療人群或益處，以及我們的戰略和產品開發目標和目標，包括在不需要長期療法負擔的情況下實現對肥胖和2型糖尿病的長期控制，重新定義代謝疾病治療的未來，將我們的公司置於全球代謝護理的前沿，以及上述任何事項的時間。這些聲明既不是承諾也不是保證，而是涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些因素可能導致公司的實際結果、表現或成就與任何未來結果、表現或成就有實質性差異，包括但不限於以下因素：公司的有限運營歷史；產生重大淨虧損的事實，以及公司預計在可預見的未來將繼續產生重大淨虧損；公司對大量額外資金的需求；公司作為持續經營的能力；公司信貸協議中的限制性和財務契約；公司產品候選的監管批准過程漫長且不可預測；對其臨床研究的不確定性；公司產品候選可能導致嚴重不良事件或不良副作用，或具有其他特性，可能導致其暫停或終止臨床研究、延遲或阻止監管開發、限制其監管批准、限制商業特徵或導致重大負面後果；開發和獲得對公司Rejuva基因療法候選藥物的監管批准或認證可能需要額外時間；公司依賴第三方進行某些臨床前研究和臨床研究的某些方面；公司依賴第三方製造其Rejuva基因療法平台的材料，用於臨床前研究和正在進行的臨床研究；FDA和其他國外監管機構的監管批准過程漫長、耗時且固有地不可預測，即使我們完成必要的臨床研究，我們也無法預測何時或是否會獲得對任何產品候選的監管批准或認證，且任何此類監管批准或認證可能會比我們尋求的範圍更狹窄；以及任何公司產品候選或產品的潛在推出或商業化及我們的戰略和產品開發目標和目標，以及在我們於2025年5月13日向美國證券交易委員會（SEC）提交的季度報告中“風險因素”標題下討論的其他因素。這些前瞻性聲明基於管理層當前的估計和期望。雖然公司可能會選擇在未來某個時候更新這些前瞻性聲明，但公司不承擔這樣做的任何義務，即使後續事件導致其觀點發生變化。
聯絡人
媒體聯絡人
Jessica Cotrone，企業傳播
jcotrone@fractyl.com，978.760.5622
投資者聯絡人
Brian Luque，投資者關係和企業發展主管
IR@fractyl.com，951.206.1200
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這篇文章展示了Fractyl Health在治療2型糖尿病和肥胖方面的前沿研究，尤其是RJVA-001基因療法的潛力。這種新型療法不僅針對疾病的根源，還有望減少傳統藥物治療的副作用，這在當前治療選擇中是一個重要的進步。隨著臨床試驗的啟動，這項技術的成功可能會改變我們對糖尿病的治療方式，從而改善患者的生活質量。這不僅是科學上的突破，還可能在未來的醫療體系中引發一場革命，讓患者不再需要終身依賴藥物。這樣的研究值得我們持續關注，因為它可能成為未來治療代謝疾病的新標準。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
