BioCryst發表新實證數據顯示，青少年及重度遺傳性水腫患者在使用ORLADEYO®（berotralstat）後，HAE發作率顯著且持續下降
2025年5月16日 07:00 ET | 來源：BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
北卡羅來納州研究三角公園，2025年5月16日（GLOBE NEWSWIRE）—— BioCryst Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克：BCRX）今天宣布了一項關於口服每日一次的ORLADEYO®（berotralstat）在青少年及重度遺傳性水腫（HAE）患者中的使用的新實證數據，顯示在開始使用ORLADEYO後，這兩類患者的HAE發作率在18個月的隨訪中顯著且持續地下降。
這些實證數據在2025年國際藥物經濟學與結果研究學會（ISPOR）會議上以兩個海報的形式發表，該會議於2025年5月13日至16日在蒙特利爾舉行。
“這些海報中詳細的結果顯示，ORLADEYO如何改善HAE患者的生活，特別是那些患有重度疾病及青少年患者。在開始使用ORLADEYO後，這兩組患者每月的發作次數明顯減少。這類實證結果應該能夠給醫生及HAE患者帶來額外的信心，以改善他們對發作的控制，”加州大學洛杉磯分校醫學與兒科副臨床教授Raffi Tachdjian博士表示。
ORLADEYO啟用後發作率顯著且持續下降
在ISPOR 2025上發表的結果來自一項回顧性前後比較研究，使用的數據來自BioCryst的獨家藥房，收集時間為2020年12月15日至2024年1月8日。
海報“在C1抑制劑缺乏（類型I/II）且每月發作次數≥8的患者中，berotralstat啟用前後的實證遺傳性水腫發作率”（#PCR182）詳細介紹了56名美國HAE-C1-INH患者使用ORLADEYO的結果。
* 患者在使用ORLADEYO期間，每90天的隨訪期內，HAE發作率顯著低於基線（每月1.24-1.90次），基線為每月7.78-8.23次。
* 患者在每90天的隨訪期內，與基線相比，啟用ORLADEYO後每月的HAE發作數量顯著減少，包括：
* 12個月時每月減少6.25次發作（95%置信區間（CI）：[5.63, 6.87]；_p_<0.001）
* 18個月時每月減少6.43次發作（95% CI：[5.78, 7.09]；_p_<0.001）
海報“在青少年中，berotralstat啟用前後的實證遺傳性水腫發作率”（#PCR132）強調了99名12至17歲美國HAE患者使用ORLADEYO的結果。
* 患者在使用ORLADEYO期間，每90天的隨訪期內，HAE發作率顯著低於平均基線率（每月0.36-0.76次），基線為每月2.07-2.30次。
* 與基線相比，青少年在啟用ORLADEYO後，每90天的隨訪期內HAE發作率顯著且持續下降，包括：
* 12個月時每月減少1.56次發作（95% CI：[0.89, 2.23]；_p_<0.001）
* 18個月時每月減少1.85次發作（95% CI：[1.12, 2.58]；_p_<0.001）
“我們持續從實際使用中生成證據，支持我們的每日一次口服預防療法對於各類HAE患者的有效性。在這裡，我們展示了ORLADEYO對年輕患者及重度疾病患者的發作減少的正面影響。這些額外的發現進一步強調了ORLADEYO對於許多HAE患者的良好效果，無論他們的發作嚴重程度、年齡或其他因素，”BioCryst首席醫療官Donald S. Fong博士表示。
關於ORLADEYO®（berotralstat）
ORLADEYO®（berotralstat）是首個也是唯一專為預防12歲及以上成人及兒童患者的遺傳性水腫（HAE）發作而設計的口服療法。每日一顆ORLADEYO能通過降低血漿激肽酶的活性來預防HAE發作。
美國適應症及重要安全信息
適應症
ORLADEYO®（berotralstat）是一種血漿激肽酶抑制劑，適用於預防12歲及以上成人及兒童患者的遺傳性水腫（HAE）發作。
使用限制
尚未確立ORLADEYO對急性HAE發作的安全性和有效性。ORLADEYO不應用於急性HAE發作的治療。由於可能導致QT延長，不建議使用超過每日150毫克的額外劑量或劑量。
重要安全信息
在超過建議的每日150毫克劑量時觀察到QT延長的增加，且與濃度相關。
在接受ORLADEYO的患者中，最常見的不良反應（≥10%且高於安慰劑）包括腹痛、嘔吐、腹瀉、背痛和胃食道逆流病。
對於中度或重度肝功能不全患者（Child-Pugh B或C），建議每日口服110毫克的減少劑量。
Berotralstat是P-糖蛋白（P-gp）和乳腺癌抗性蛋白的底物。P-gp誘導劑（例如，利福平、聖約翰草）可能會降低berotralstat的血漿濃度，導致ORLADEYO的有效性降低。不建議與ORLADEYO同時使用P-gp誘導劑。
150毫克劑量的ORLADEYO為CYP2D6和CYP3A4的中度抑制劑。對於主要由CYP2D6或CYP3A4代謝的窄治療指數的合併用藥，建議進行適當的監測和劑量調整。300毫克劑量的ORLADEYO為P-gp抑制劑，對於與ORLADEYO同時使用的P-gp底物（例如，地高辛），建議進行適當的監測和劑量調整。
尚未確立ORLADEYO在12歲以下兒童患者中的安全性和有效性。
目前對於ORLADEYO在懷孕期間使用的藥物相關風險的數據不足。也沒有關於berotralstat在母乳中的存在、對哺乳嬰兒的影響或對乳汁產量的影響的數據。
如需報告懷疑的不良反應，請聯繫BioCryst Pharmaceuticals, Inc.，電話：1-833-633-2279，或聯繫FDA，電話：1-800-FDA-1088。
關於BioCryst Pharmaceuticals
BioCryst Pharmaceuticals是一家全球生物技術公司，致力於改善遺傳性水腫及其他罕見疾病患者的生活。BioCryst利用其在結構導向藥物設計方面的專業知識，開發首創或最佳的分子和蛋白質治療藥物，以針對難以治療的疾病。BioCryst已商業化ORLADEYO®（berotralstat），這是首個每日一次的口服血漿激肽酶抑制劑，並正在推進一系列小分子和蛋白質療法的開發。
這項研究的結果不僅顯示了ORLADEYO在減少HAE發作方面的潛力，也突顯了其在年輕患者中的應用價值。這對於醫療界來說是一個重要的進展，因為青少年患者的治療選擇往往較少。隨著這類藥物的出現，未來對於HAE的管理將更加有效，並且能夠顯著改善患者的生活質量。這也提醒我們，持續的臨床研究和實證數據對於藥物的推廣和應用至關重要。
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