新研究揭示Paltusotine於巨人症治療的潛力

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生物科技

Crinetics將於2025年美國臨床內分泌學會年會上發表有關Paltusotine、Atumelnant及巨人症治療未滿足需求的新研究

2025年5月15日，16:05 ET — Crinetics Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克代碼：CRNX）今天宣布，將於2025年5月15日至17日在佛羅里達州奧蘭多舉行的美國臨床內分泌學會（AACE）年會上發表兩篇摘要。其中一篇是後期分析，顯示實驗性候選藥物Paltusotine在未接受手術的巨人症患者中提供了快速和持久的治療效果，且耐受性良好。第二篇則探討巨人症患者在接受長效注射型生長抑素類似物治療時的症狀變異性，顯示患者所承受的重大疾病負擔。

此外，還有一篇關於巨人症的摘要——一項實證分析顯示現行標準治療的高中止率，以及一篇關於實驗性候選藥物Atumelnant的摘要，將在會後的AACE補充期刊中發表。Atumelnant的摘要包含了一項1b/2a期研究的新數據，提供了有關腎上腺皮質促素（ACTH）依賴性庫欣症患者的氫可的松給藥及皮質醇監測的見解。

Crinetics的首席醫療和發展官Dana Pizzuti醫生表示：「我們相信我們的主要開發候選藥物Paltusotine有潛力為巨人症患者帶來重要改善，並對美國和歐洲的最新進展感到鼓舞，該藥物的監管審查仍在按計劃進行。隨著我們為美國9月25日的PDUFA行動日期做準備，我們在AACE上展示和發表的研究強調了這種新型每日一次口服藥物的潛力，如果獲批，將能提升巨人症患者的標準治療。」

除了科學報告和出版物外，Crinetics還贊助了一場名為「導航巨人症管理的複雜性與挑戰」的產品劇場，邀請了多位專家分享見解，包括：內分泌協會首席執行官Elena Christofides醫生、杜克大學醫學院醫療主任Leena Shahla醫生，以及Crinetics首席內分泌醫生Alan Krasner醫生。

Crinetics於AACE 2025的電子海報展示及在線出版物

標題： Paltusotine在未接受手術的巨人症患者中的治療：三項臨床試驗的後期分析
作者： Manoel Martins, MD, PhD等
電子海報日期/時間： 5月17日，12:50-1:05 PM ET
地點： 海報站15 – 學習區
來自三項臨床試驗（PATHFNDR-1、PATHFNDR-2和ACROBAT Advance）的後期分析顯示，Paltusotine在未接受手術的患者中提供了快速且持久的胰島素樣生長因子1（IGF-1）控制。PF1中四分之三的患者和PF2中的所有患者均達到IGF-1正常化。在3期試驗中，患者達到IGF-1 ≤1.0x ULN，並且在ACROBAT Advance中，IGF-1的中位數在24個月內保持穩定。結果顯示，Paltusotine可能成為不適合或不願意接受手術患者的首選藥物療法。

標題： 醫療治療巨人症患者的症狀加重的定量負擔及生活影響
作者： Eliza B. Geer, MD等
電子海報日期/時間： 5月17日，12:50-1:05 PM ET
地點： 海報站9 – 學習區
在一項為期三個月的每日症狀日記研究中，接受長效注射型生長抑素受體配體（奧曲肽和蘭瑞肽）治療的患者報告在32%的日子裡出現症狀加重。較高的症狀負擔與生活質量降低、急診就診增加及治療滿意度降低相關。這些發現強調了需要提供更一致的巨人症症狀控制的治療。

標題： 巨人症的真實世界治療模式
作者： Tiffany Quock, PhD, MS等
在線出版於年會後的內分泌實踐補充刊物
使用IQVIA PharMetrics® Plus數據的回顧性分析發現，54%的巨人症患者在隨訪期間中止治療，而僅有20%的患者持續使用初始治療。轉換療法的患者住院、急診就診和醫療費用的比率顯著較高。這些數據突顯了對現行注射療法的不滿意，並為進一步研究療法對患者結果的影響提供了機會。

標題： 需要暫停氫可的松嗎？生理替代不影響庫欣症患者的晨間血清皮質醇、就寢時唾液皮質醇或尿中游離皮質醇
作者： Henrik Elenius, MD等
在線出版於年會後的內分泌實踐補充刊物
來自一項2a期研究的數據顯示，在接受「阻斷與替代」治療的ACTH依賴性庫欣症患者中，下午5點前給予的生理氫可的松劑量不影響晨間或就寢時的尿中游離皮質醇水平。這些發現支持在監測期間繼續使用氫可的松，簡化患者的疾病管理。

Crinetics贊助的產品劇場
標題： 導航巨人症管理的複雜性與挑戰
日期/時間： 5月15日（星期四）| 7:00-7:45 AM ET

海報展示將根據AACE的禁令政策在展示時在Crinetics網站上提供。

關於Paltusotine
Crinetics的主要開發候選藥物Paltusotine是首個已完成巨人症3期臨床開發的每日一次口服、選擇性靶向生長抑素受體2型（SST2）非肽類激動劑，並正在進行與神經內分泌腫瘤相關的類癌綜合症的3期臨床開發。它旨在作為控制巨人症和類癌綜合症的每日一次口服選擇。在3期研究中，每日一次的口服Paltusotine在從每月注射藥物轉換的巨人症患者中維持IGF-1水平和症狀控制，並在未接受醫療治療的巨人症患者中迅速降低IGF-1水平和症狀負擔。IGF-1是內分泌學家用來管理巨人症患者的主要生物標誌物。來自類癌綜合症的2期研究結果顯示，Paltusotine能迅速且持久地減少潮紅發作和排便頻率，這是類癌綜合症中最常見的症狀，促使其進入針對神經內分泌腫瘤患者的3期臨床試驗。

關於Atumelnant
Atumelnant是Crinetics的第二個實驗性化合物，是首個每日一次口服的ACTH受體拮抗劑，選擇性作用於腎上腺的黑色素皮質素2型受體（MC2R）。與ACTH過量相關的疾病可能對身體和心理健康產生重大影響。Atumelnant在臨床前模型中顯示出對MC2R的強結合親和力，並已證明能抑制腎上腺產生的皮質類固醇和雄激素，這些激素受到ACTH的控制。來自一項為期12週的2期研究的數據顯示，Atumelnant的治療效益顯著，表現為關鍵CAH疾病相關生物標誌物（包括雄烯二酮和17-羥基孕酮）的快速、顯著且持久的統計學上顯著的減少，涵蓋多樣化的人群。Atumelnant目前正在針對先天性腎上腺增生和ACTH依賴性庫欣症進行開發。

關於Crinetics Pharmaceuticals
Crinetics Pharmaceuticals是一家臨床階段的製藥公司，專注於發現、開發和商業化針對內分泌疾病和內分泌相關腫瘤的新型治療。Crinetics的主要開發候選藥物Paltusotine是首個正在進行巨人症和與神經內分泌腫瘤相關的類癌綜合症臨床開發的每日一次口服、選擇性生長抑素受體2型（SST2）非肽類激動劑。Atumelnant目前正在針對先天性腎上腺增生和ACTH依賴性庫欣症進行開發。該公司的所有藥物候選者均為口服給藥的小分子新化學實體，源自內部藥物發現工作，包括針對各種內分泌疾病（如高甲狀旁腺功能亢進、囊腎病、格雷夫斯病（包括甲狀腺眼病）、糖尿病、肥胖及GPCR靶向腫瘤學指標）的其他發現計劃。

前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1933年證券法第27A條和1934年證券交易法第21E條的定義的前瞻性聲明。所有除歷史事實以外的聲明均為前瞻性聲明，包括有關Atumelnant和Paltusotine臨床開發計劃和時間表的聲明，包括其治療潛力和臨床效益或安全性；我們對FDA的NDA提交的PDUFA目標行動日期的預期時間，以及對Paltusotine在美國及其他適用司法管轄區治療或維持治療巨人症的MAA的潛在EMA決定的預期時間，以及如果獲批的Paltusotine商業上市的計劃和時間表；以及我們開發候選者的治療潛力。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預測”、“意圖”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛力”、“即將到來”或這些術語的否定形式或其他類似表達來識別前瞻性聲明。這些前瞻性聲明僅在本新聞稿的日期有效，並受到多種風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於，我們報告的初步或頂線數據可能在完成或更全面的數據審查後發生變化，且該數據可能無法準確反映臨床研究的完整結果，FDA及其他監管機構可能不同意我們對這些結果的解釋；地緣政治事件可能會干擾Crinetics及其依賴的第三方的業務，包括延遲或以其他方式干擾其臨床研究和臨床前研究、製造和供應鏈，或影響員工生產力；Crinetics的臨床研究和非臨床研究的成功；美國及外國的監管發展；臨床研究和臨床前研究可能無法按預期的時間或方式進行，或根本無法進行；研究、開發和監管審查的時間和結果不確定，Crinetics的藥物候選者可能無法推進開發或獲得市場批准；以及公司定期向證券交易委員會（SEC）提交的文件中描述的其他風險和不確定性。公司前瞻性聲明中反映的事件和情況可能無法實現，實際結果可能與前瞻性聲明中預測的結果有重大差異。關於Crinetics面臨的風險的更多信息，請參見Crinetics定期向SEC提交的文件中的“風險因素”部分，包括截至2024年12月31日的年度報告（Form 10-K）和截至2025年3月31日的季度報告（Form 10-Q）。您被警告不要過度依賴這些前瞻性聲明，因為它們僅在本日期有效。除非法律要求，Crinetics不計劃公開更新或修訂此處包含的任何前瞻性聲明，無論是因為新信息、未來事件、情況變化或其他原因。

聯繫方式：
媒體：
Natalie Badillo
企業傳訊主管
nbadillo@crinetics.com
(858) 345-6075

投資者：
Gayathri Diwakar
投資者關係主管
gdiwakar@crinetics.com
(858) 345-6340

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這篇文章展示了Crinetics在巨人症治療領域的最新研究成果，特別是Paltusotine的潛力。這項研究不僅提供了新療法的希望，還揭示了當前治療的不足之處，尤其是對於未接受手術的患者而言。隨著Paltusotine的進一步開發及其在臨床試驗中的成功，未來可能會改變巨人症患者的治療標準。

然而，值得注意的是，儘管這些研究結果令人鼓舞，但仍需謹慎對待前瞻性聲明，因為實際的臨床結果可能受到多種因素的影響。這提醒我們在追求創新治療的同時，也要保持對現有療法的批判性思考，確保患者的最佳利益始終放在首位。

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