首個ZEVASKYN基因療法中心開幕 造福皮膚病患者

更新 — Abeona Therapeutics® 和 Lurie 兒童醫院開設首個 ZEVASKYN™ 基因療法中心，治療痛苦的皮膚疾病所致的傷口
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2025年5月14日 08:07 ET | 來源：Abeona Therapeutics Inc.

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– ZEVASKYN，首個也是唯一針對隱性萎縮性表皮水疱症（RDEB）患者的細胞基因療法，現在在美國商業化可用 –
– 安娜與羅伯特·H·盧里兒童醫院，作為頂尖醫院，已準備好評估 ZEVASKYN 治療的患者 –
– Abeona Assist™ 綜合患者服務計劃已就緒，為合資格患者及其家庭提供個性化支持，陪伴他們走過 ZEVASKYN 治療之旅 –

克里夫蘭和芝加哥，2025年5月14日（GLOBE NEWSWIRE）– Abeona Therapeutics Inc.（納斯達克：ABEO）和安娜與羅伯特·H·盧里兒童醫院今天宣布，盧里醫院已成為首個合資格治療中心（QTC），為 ZEVASKYN（prademagene zamikeracel）基因修飾細胞片提供治療。這項突破性療法將用於治療與隱性萎縮性表皮水疱症（RDEB）相關的傷口，這是一種罕見的皮膚疾病，特徵是嚴重且痛苦的傷口，可能導致系統性併發症，影響生命的長度和質量。盧里醫院已完成 QTC 啟動活動，能夠開始識別患者並安排 ZEVASKYN 治療。預計治療將在2025年第三季度開始。

2025年4月29日，Abeona 宣布獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）對 ZEVASKYN 的批准，成為首個也是唯一針對成人和兒童 RDEB 患者的自體細胞基因療法。RDEB 目前尚無治癒方法，而 ZEVASKYN 是唯一經 FDA 批准的產品，能夠通過單次應用來治療 RDEB 傷口。

“盧里醫院是一家頂尖醫院，以其在治療表皮水疱症患者方面的專業知識而聞名，我們很高興地宣布，隨著盧里醫院成為我們首個 QTC，ZEVASKYN 現已商業化可用，”Abeona 的首席商業官 Madhav Vasanthavada 博士表示。“這一中心啟動僅在 ZEVASKYN 獲得 FDA 批准幾周後進行，強調了盧里醫院和 Abeona 之間的合作關係，以及我們共同認為 ZEVASKYN 是 RDEB 患者重要治療選擇的信念。”

盧里醫院的表皮水疱症研究和護理計劃負責人、北西大學范伯格醫學院皮膚科主任 Amy Paller 醫生表示：“盧里醫院自豪地成為美國首個合資格治療中心，提供這項突破性治療給 RDEB 患者。將基因修正的細胞片移植到 RDEB 患者的慢性開放性傷口上，承諾能夠提供長期的傷口癒合、減少疼痛和降低感染風險。”

盧里醫院在遺傳性皮膚疾病方面已經有超過30年的卓越經驗。作為北美最大的表皮水疱症（EB）中心之一，照顧超過150名受影響的兒童和成人，盧里醫院自成立以來一直是 EB 臨床研究聯盟的成員，並持續進行前沿的基礎和臨床研究，以更好地了解該疾病並尋找新的治療選擇。想了解如何在盧里醫院接受 ZEVASKYN 治療，請發送電子郵件至基因和細胞醫學計劃 [genetherapy@luriechildrens.org](mailto:genetherapy@luriechildrens.org)。

自2019年以來，盧里醫院一直提供 FDA 批准的基因療法，該計劃正在積極增長。目前，針對神經肌肉疾病、眼科疾病以及癌症和血液疾病的基因療法均已可用。ZEVASKYN 將成為盧里醫院提供的第十種基因療法，首位患者預計在2025年7月進行活檢，並於2025年8月接受治療。

Abeona 致力於使符合條件的美國患者能夠獲得 ZEVASKYN，並已部署服務提供信息和資源，幫助患者做出有關 RDEB 傷口治療的明智決策。Abeona 的綜合患者支持計劃 Abeona Assist™ 提供個性化支持，包括幫助患者了解其保險福利和財務援助選項，並提供旅行和後勤協助。想了解如何獲得 ZEVASKYN 及通過 Abeona Assist 提供的患者支持服務，請訪問 [www.abeonaassist.com](http://www.abeonaassist.com)，致電 1-855-ABEONA-1 (1-855-223-6621) 或發送電子郵件至 [MyNavigator@AbeonaAssist.com](mailto:MyNavigator@AbeonaAssist.com)。

關於隱性萎縮性表皮水疱症

隱性萎縮性表皮水疱症（RDEB）是一種罕見的水泡性疾病，尚無治療方法，其特徵是嚴重的皮膚傷口，會引起疼痛，並可能導致系統性併發症，影響生命的長度和質量。RDEB 患者的 COL7A1 基因的兩個副本均存在缺陷，使其無法產生功能性第七型膠原蛋白，而這是固定真皮和表皮層所必需的。

關於 ZEVASKYN™（prademagene zamikeracel）基因修飾細胞片或 pz-cel

ZEVASKYN 是首個也是唯一針對隱性萎縮性表皮水疱症（RDEB）成人和兒童患者的自體細胞片基因療法。RDEB 是一種由 COL7A1 基因的兩個副本缺陷引起的嚴重皮膚疾病，導致無法產生功能性第七型膠原蛋白。缺乏功能性第七型膠原蛋白和固定纖維，皮膚變得脆弱，容易出現水泡，導致傷口不斷開合或根本無法癒合。患者經常有大型開放性傷口，可能導致嚴重的生命威脅性併發症。ZEVASKYN 將功能性第七型膠原蛋白生成的 COL7A1 基因納入患者自己的皮膚細胞中，通過無增殖能力的逆轉錄病毒載體在體外生產功能性第七型膠原蛋白。ZEVASKYN 在臨床上顯示出顯著的傷口癒合和疼痛減輕，僅需一次手術應用。想了解更多信息，請訪問 [www.ZEVASKYN.com](http://www.ZEVASKYN.com) 和 [www.AbeonaAssist.com](http://www.AbeonaAssist.com)。

適應症

ZEVASKYNTM（prademagene zamikeracel）是針對隱性萎縮性表皮水疱症（RDEB）成人和兒童患者的自體細胞片基因療法，適用於傷口治療。

重要安全信息

– 可能會出現對 ZEVASKYN 的嚴重過敏反應。如果患者出現如癢、腫脹、蕁麻疹、呼吸困難、流鼻涕、流淚或噁心等症狀，應立即尋求醫療幫助。在少數情況下，可能會發生稱為過敏性休克的嚴重反應。
– ZEVASKYN 的治療可能會增加癌症發展的風險，因為該療法的工作方式。患者應終生監測以檢查任何癌症的跡象。
– ZEVASKYN 是使用人類和動物材料製成的。儘管這些材料在使用前會進行測試，但無法消除傳播感染的風險。
– 最常見的副作用是手術引起的疼痛和癢感。

這不是副作用的完整列表。患者應致電其護理團隊以獲取有關副作用的醫療建議。副作用可以報告給 Abeona，電話 1-844-888-2236 或 FDA，電話 1-800-FDA-1088 或訪問 [www.fda.gov/medwatch](http://www.fda.gov/medwatch)。

查看完整的處方信息。

關於盧里醫院的基因和細胞醫學計劃

盧里醫院的基因和細胞醫學計劃致力於推進適合基因和細胞療法的疾病的治療。我們的計劃旨在為生活在各種血液疾病、神經退行性疾病和其他遺傳疾病的患者帶來希望。我們的臨床研究人員、輸注中心專家和其他醫療專業人員組成的綜合團隊合作，為我們的兒科患者及其家庭提供無縫的護理連續性。

關於盧里醫院

安娜與羅伯特·H·盧里兒童醫院是一家非營利組織，致力於為每個孩子提供卓越的護理。它是伊利諾伊州唯一一家獨立的、以研究為驅動的兒童醫院，也是全國少於35家之一。這裡是頂尖醫生接受培訓、從事兒科醫學、教學、倡導、研究和保持最新治療的地方。盧里醫院的所有資源均專注於滿足兒童的需求。盧里醫院的研究通過斯坦利·曼恩兒童研究所進行，專注於改善兒童健康、改變兒科醫學並確保更健康的未來，通過不懈的知識追求來實現。盧里醫院是北西大學范伯格醫學院的兒科培訓基地，並被《美國新聞與世界報導》評為全國頂尖兒童醫院之一。

關於 Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics Inc. 是一家商業階段的生物製藥公司，專注於開發針對嚴重疾病的細胞和基因療法。Abeona 的 ZEVASKYN™（prademagene zamikeracel）是首個也是唯一針對隱性萎縮性表皮水疱症（RDEB）成人和兒童患者的自體細胞基因療法。該公司的全自動細胞和基因療法 cGMP 生產設施位於俄亥俄州克里夫蘭，作為 ZEVASKYN 商業生產的製造基地。該公司的開發組合包括針對眼科疾病的腺病毒相關病毒（AAV）基因療法，這些疾病有著高度未滿足的醫療需求。Abeona 的新型下一代 AAV 膜衣正在評估，以改善多種嚴重疾病的趨向特徵。想了解更多信息，請訪問 [www.abeonatherapeutics.com](http://www.abeonatherapeutics.com)。

ZEVASKYNTM、Abeona AssistTM、Abeona Therapeutics® 及其相關標誌均為 Abeona Therapeutics Inc. 的商標。

前瞻性聲明
本新聞稿包含某些前瞻性聲明，根據1933年證券法第27A條及1934年證券交易法第21E條的定義，涉及風險和不確定性。我們已試圖通過“可能”、“將”、“相信”、“預期”、“期望”、“打算”、“潛在”等術語來識別前瞻性聲明（以及其他參考未來事件、條件或情況的詞語或表達），這些構成並旨在識別前瞻性聲明。實際結果可能因各種重要因素、眾多風險和不確定性而與這些前瞻性聲明所指示的結果有重大差異，包括但不限於我們商業化 ZEVASKYN 的能力、ZEVASKYN 的治療潛力、未滿足的需求和 ZEVASKYN 的市場機會是否符合公司的預期、對我們罕見疾病組合的持續興趣；我們在臨床試驗中招募患者的能力；與 FDA 或其他監管機構的未來會議和檢查的結果，包括與前臨床計劃相關的會議；獲得必要的監管批准的能力；金融市場和全球經濟狀況的任何變化的影響；數據分析和報告的風險；以及公司最近的10-K表格年報和隨後定期報告中披露的其他風險。除非聯邦證券法要求，否則公司不承擔修訂前瞻性聲明或更新它們以反映本新聞稿日期後發生的事件或情況的義務。

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在這篇報導中，Abeona Therapeutics 和 Lurie 兒童醫院的合作標誌著基因療法在治療罕見皮膚疾病方面的一個重要進展。ZEVASKYN 作為首個針對 RDEB 的自體基因療法，無疑將為患者帶來新的希望。這不僅是醫學技術的突破，更是對患者生活質量的重視和改善。隨著這項技術的商業化，未來在基因療法領域的發展值得期待，尤其是在其他罕見病的治療上。這也提醒我們，醫療行業的進步不僅依賴於技術的創新，還需要醫療機構和生物製藥公司之間的緊密合作，以確保這些創新能夠真正落實到患者的治療中。

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