Agios將於第30屆歐洲血液學會大會上展示稀有血液疾病的丙酮酸激酶激活組合的新數據
2025年5月14日 10:00 ET | 來源：Agios製藥公司
麻省劍橋，2025年5月14日（GLOBE NEWSWIRE）—— Agios製藥公司（納斯達克：AGIO），一家在細胞代謝和丙酮酸激酶（PK）激活方面的領導者，專注於為稀有疾病開發創新療法，今天宣布將在2025年6月12日至15日於意大利米蘭舉行的第30屆歐洲血液學會（EHA）大會上，進行有關公司PK激活劑mitapivat和tebapivat的新數據的口頭和海報報告。
“在EHA上展示的臨床結果和科學見解，進一步增強了我們在治療成人和兒童稀有血液疾病方面的PK激活的有效性和安全性數據，”Agios首席醫療官兼研發負責人Sarah Gheuens醫生表示。“這些報告涵蓋了治療選擇有限或沒有的嚴重疾病，包括鐮狀細胞病、地中海貧血、PK缺乏症和骨髓增生異常綜合症，提供了有意義的結果，突顯了mitapivat和tebapivat的治療潛力。我們期待著這個重要的機會來分享這些新數據，並加強我們與全球血液學界的合作。”
在EHA 2025上，選定的報告和出版物包括：
* 一項針對1至<18歲的PK缺乏症兒童的ACTIVATE-KidsT III期研究的口頭報告。該研究顯示，使用mitapivat可顯著減少輸血負擔，且達到輸血減少反應的患者比例高於安慰劑，儘管預先規定的統計標準未達到。安全性結果與先前在定期輸血的成人PK缺乏症患者中觀察到的mitapivat安全性資料一致。ACTIVATE-KidsT研究連同正面的ACTIVATE-Kids III期試驗，代表了Agios首次兒科臨床計劃的成功執行。
* 一項由研究者主導的ESTIMATE II期試驗的長期數據口頭報告，這是一項開放標籤研究，調查mitapivat在鐮狀細胞病患者中的應用。研究顯示，mitapivat在三年內持續有效且耐受性良好，包括改善貧血、溶血、疼痛性血管阻塞危機和腎損傷標記。
* 一項海報展示，展示了前臨床數據，顯示tebapivat在鐮狀細胞病患者的血液樣本中減少紅血球變形和粘附，突顯其在該患者群體中的治療潛力。
* 一項前臨床出版物，檢查PKM2的表達模式，這是PK酶的一種變異型。研究發現，與健康對照組相比，骨髓增生異常綜合症（MDS）患者在CD34+造血幹細胞中的PKM2表達顯著降低，這可能與MDS的發展有關。這些發現進一步支持tebapivat在低風險MDS中的持續研究，因為它除了激活PKR（紅血球中的PK變異型）外，還激活PKM2。
總共將有14個由Agios及外部合作夥伴主導的報告和出版物在EHA 2025上分享。
EHA 2025接受的摘要
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| **標題** | **編號** | **日期/時間** | **報告者** | **接受情況** |
| **地中海貧血** | | | | |
| 英國成人地中海貧血患者的整體生存率和病痛：使用2008至2020年常規收集的醫療數據的回顧性分析 | PS2183 | 2025年6月14日星期六，18:30 – 19:30 CEST | Khaled M. Musallam醫生，阿布扎比Burjeel醫療城 | 海報 |
| 非輸血依賴性地中海貧血對成人患者健康相關生活質量和工作生產力的影響：多地區現實世界調查 | PF1192 | 2025年6月13日星期五，18:30 – 19:30 CEST | Khaled M. Musallam醫生，阿布扎比Burjeel醫療城 | 海報 |
| ENERGIZE-T/ENERGIZE：Roxyscan評估丙酮酸激酶激活劑對β-地中海貧血患者氧化壓力敏感性的影響 | PS2192 | 2025年6月14日星期六，18:30 – 19:30 CEST | Eduard J. van Beers醫生，烏特勒支大學醫療中心，荷蘭 | 海報 |
| 了解地中海貧血患者的健康素養：地中海貧血倡導諮詢委員會全球患者調查的初步關鍵學習 | PB3545 | N/A | Maria Domenica Cappellini醫生，米蘭大學，意大利 | 出版物 |
| **鐮狀細胞病** | | | | |
| mitapivat在鐮狀細胞病患者中的三年安全性、有效性和腎臟結果：來自II期開放標籤研究的結果 | S299 | 2025年6月12日星期四，17:00 – 18:15 CEST | Geoffrey Kuppens，烏特勒支大學醫療中心，荷蘭 | 口頭 |
| 患者報告的血管阻塞事件、相關的疼痛嚴重程度，以及鐮狀細胞病對疲勞和生活質量的影響：美國的一項現實世界調查 | PS2179 | 2025年6月14日星期六，18:30 – 19:30 CEST | Oladipo Cole醫生，康涅狄格大學醫療中心 | 海報 |
| 優化鐮狀細胞病的羥基脲療法：來自代謝物檢測、治療反應和臨床結果的見解* | PF1176 | 2025年6月13日星期五，18:30 – 19:30 CEST | Sigrid van der Veen，烏特勒支大學醫療中心，荷蘭 | 海報 |
| tebapivat的外部激活減少鐮狀細胞病中的變形和紅血球粘附 | PS2170 | 2025年6月14日星期六，18:30 – 19:30 CEST | Minke Rab醫生，烏特勒支大學醫療中心，荷蘭 | 海報 |
| **丙酮酸激酶缺乏症** | | | | |
| mitapivat在定期輸血的兒童丙酮酸激酶缺乏症患者中的有效性和安全性：來自III期隨機全球安慰劑對照ACTIVATE-KidsT試驗的結果 | S296 | 2025年6月12日星期四，17:00 – 18:15 CEST | Rachael F. Grace醫生，哈佛醫學院Dana-Farber/波士頓兒童癌症和血液疾病中心 | 口頭 |
| 在接受mitapivat治療的丙酮酸激酶缺乏症和β-地中海貧血特徵患者中進行的心臟磁共振觀察——病例報告 | PB3570 | N/A | Paolo Ricchi醫生，意大利那不勒斯AORN A. Cardarelli稀有紅血球疾病中心 | 出版物 |
| **骨髓增生異常綜合症** | | | | |
| 來自骨髓增生異常綜合症患者的CD34+細胞中PKM和PKLR mRNA表達 | PB2748 | N/A | Erin Tsai，Agios製藥公司 | 出版物 |
| **其他** | | | | |
| SATISFY：mitapivat在成人紅血球膜病和先天性異常紅血球生成性貧血II型患者中的應用：一項EuroBloodNet多中心單臂II期研究 | S297 | 2025年6月12日星期四，17:00 – 18:15 CEST | Thomas Doeven醫生，烏特勒支大學醫療中心，荷蘭 | 口頭 |
| 遺傳性球狀細胞病、遺傳性乾燥細胞病和先天性異常紅血球生成性貧血的紅血球年齡分佈和代謝特徵——SATISFY研究的基線結果探索性分析 | PS2199 | 2025年6月14日星期六，18:30 – 19:30 CEST | Richard van Wijk博士，烏特勒支大學醫療中心，荷蘭 | 海報 |
| PIEZO1功能增強在晚期紅血球生成中的糖酵解失衡：mitapivat療法在脫水性遺傳性口腔細胞病中的潛力 | PS2201 | 2025年6月14日星期六，18:30 – 19:30 CEST | Barbara Eleni Rosato博士，意大利那不勒斯大學 | 海報 |
*這項由研究者主導的試驗是Agios資助的更大項目的一部分。
關於PYRUKYND®（mitapivat）
美國適應症
PYRUKYND是一種丙酮酸激酶激活劑，適用於治療成人丙酮酸激酶（PK）缺乏症引起的溶血性貧血。
美國重要安全信息
急性溶血：在劑量範圍研究中，觀察到在突然中斷或停止PYRUKYND後出現急性溶血及隨後的貧血。避免突然停止PYRUKYND。如果可能，逐漸減少PYRUKYND的劑量以停止治療。在停止治療時，監測患者是否出現急性溶血和貧血的徵兆，包括黃疸、巩膜黃染、深色尿、頭暈、困惑、疲勞或呼吸急促。
另一種情況下的肝細胞損傷：在以高於PK缺乏症患者建議劑量治療的其他患者中，觀察到肝損傷。這些事件的特徵是在治療的前六個月內發生，丙氨酸氨基轉移酶的峰值升高超過正常上限的5倍（ULN），伴隨或不伴隨黃疸。所有患者在PYRUKYND治療後停止治療，這些事件在停止治療後改善。
在開始PYRUKYND之前進行肝功能檢查，並在前六個月內每月檢查一次，並根據臨床需要進行檢查。如果觀察到肝功能檢查的臨床顯著升高或丙氨酸氨基轉移酶超過正常上限的5倍，則中斷PYRUKYND。如果懷疑因PYRUKYND引起的肝損傷，則停止PYRUKYND。
不良反應：在PK缺乏症患者中，最常見的不良反應（包括實驗室異常，≥10%）為雌酮降低（男性）、尿酸增高、背痛、雌二醇降低（男性）和關節痛。
藥物相互作用：
* 強CYP3A抑制劑和誘導劑：避免同時使用。
* 中等CYP3A抑制劑：不要將PYRUKYND的劑量調整超過每日20毫克兩次。
* 中等CYP3A誘導劑：考慮使用不屬於中等誘導劑的替代品。如果沒有替代品，則調整PYRUKYND劑量。
* 敏感的CYP3A、CYP2B6、CYP2C底物（包括荷爾蒙避孕藥）：避免與具有窄治療指數的底物同時使用。
* UGT1A1底物：避免與具有窄治療指數的底物同時使用。
* P-gp底物：避免與具有窄治療指數的底物同時使用。
肝功能損害：避免在中度和重度肝功能損害患者中使用PYRUKYND。
請參閱PYRUKYND的完整處方信息。
關於Agios
Agios是PK激活的開創性領導者，致力於為生活在稀有疾病中的患者開發和提供變革性療法。在美國，Agios市場上銷售一種首創的丙酮酸激酶（PK）激活劑，專為PK缺乏症的成人設計，這是針對這種稀有、終身、致殘性溶血性貧血的首個疾病修飾療法。Agios在經典血液學方面擁有深厚的科學專業知識，並在細胞代謝和稀有血液疾病領域保持領導地位，正在推進一個強大的臨床藥物開發管道，涵蓋α-和β-地中海貧血、鐮狀細胞病、兒童PK缺乏症、與骨髓增生異常綜合症（MDS）相關的貧血和苯丙酮尿症（PKU）等項目。除了臨床管道外，Agios還在推進一個前臨床TMPRSS6 siRNA作為潛在治療紅細胞增多症的項目。欲了解更多信息，請訪問公司的網站。
關於前瞻性聲明的注意事項
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性聲明。這些前瞻性聲明包括有關PYRUKYND®（mitapivat）和tebapivat潛在益處的聲明；Agios對未來數據報告的計劃；以及Agios戰略計劃和重點的潛在益處。使用“預期”、“期望”、“目標”、“希望”、“里程碑”、“計劃”、“潛在”、“可能”、“戰略”、“將會”、“願景”等類似表達的詞語旨在識別前瞻性聲明，儘管並非所有前瞻性聲明都包含這些識別詞。這些聲明受到許多重要因素、風險和不確定性的影響，可能導致實際事件或結果與Agios當前的期望和信念有實質性差異。例如，無法保證Agios正在開發的任何產品候選者能夠成功開始或完成必要的前臨床和臨床開發階段，或Agios的任何產品候選者的開發將成功繼續。無法保證Agios業務的任何積極發展將導致股價上漲。管理層的預期，因此，本新聞稿中的任何前瞻性聲明也可能受到與許多其他重要因素相關的風險和不確定性的影響，包括但不限於：與疫情或其他公共衛生緊急情況對Agios業務、運營、戰略、目標和預期里程碑的影響相關的風險和不確定性，包括其正在進行和計劃的研究活動、進行正在進行和計劃的臨床試驗的能力、當前或未來藥物候選者的臨床供應、當前或未來批准產品的商業供應，以及推出、營銷和銷售當前或未來批准的產品；Agios的臨床試驗和前臨床研究的結果，包括對現有數據的後續分析和來自正在進行和未來研究的新數據；美國FDA、EMA或其他監管機構、臨床試驗現場的研究審查委員會和出版審查機構所作決定的內容和時間；Agios獲得和維持所需的監管批准的能力，以及在計劃的臨床試驗中招募患者的能力；意外的現金需求和支出；競爭因素；Agios獲得、維持和執行其正在開發的任何產品候選者的專利和其他知識產權保護的能力；Agios建立和維持關鍵合作關係的能力；與其癌症業務的銷售相關的任何特許權使用費支付或與其TMPRSS6 siRNA的授權相關的任何里程碑或特許權使用費支付的不確定性，以及任何此類支付的時間不確定性；Agios現金及現金等價物的使用結果和有效性的不確定性；以及一般經濟和市場條件。這些和其他風險在Agios向證券交易委員會提交的公共檔案中詳細說明。本文中包含的任何前瞻性聲明僅代表本日期的觀點，Agios明確否認任何更新前瞻性聲明的義務，無論是因為新信息、未來事件還是其他原因，除非法律要求。
聯絡方式：
投資者聯絡
Morgan Sanford，投資者關係副總裁
Agios製藥公司
IR@agios.com
媒體聯絡
Eamonn Nolan，企業傳播高級總監
Agios製藥公司
Media@agios.com
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這篇文章不僅展示了Agios在稀有血液疾病治療方面的最新進展，還突顯了丙酮酸激酶激活在改善患者生活質量中的潛力。隨著新數據的發布，Agios的研究不僅為醫學界提供了新的治療選擇，也可能改變這些患者的治療格局。值得注意的是，這些研究的成功與否將直接影響到未來的臨床應用及其在市場上的競爭力。隨著對稀有疾病的關注不斷增加，Agios的努力可能會引領更多創新療法的出現，進一步推動醫療行業的發展。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
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