Pasithea啟動PAS-004臨床試驗 針對NF1患者

Pasithea Therapeutics 宣布啟動成人 NF1 患者的 PAS-004 第 1/1B 階段研究及首個臨床試驗中心啟用
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2025年5月14日 07:02 ET | 來源: Pasithea

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_– 預計首位患者將於2025年第二季度接受治療 _–
_– 試驗將評估在 plexiform 神經纖維瘤和皮膚神經纖維瘤中的安全性、耐受性、藥物動力學、藥效學及初步療效 –_
_– 起始劑量為每日 4 毫克的藥片（QD） –_
_– 首個試驗中心位於澳洲，還計劃在澳洲、南韓及美國開設四個額外中心 –_
_– 預計可獲得高達 48.5% 的澳洲研發稅務激勵退款 _–_

邁阿密，2025年5月14日（GLOBE NEWSWIRE） — Pasithea Therapeutics Corp.（納斯達克：KTTA）（以下簡稱“Pasithea”或“公司”），這家臨床階段的生物科技公司正在開發 PAS-004，一種新一代的環狀 MEK 抑制劑，今天宣布啟動其第 1/1b 階段的開放標籤研究，旨在評估 PAS-004 在成人神經纖維瘤病（NF1）患者中，對於有症狀且無法手術、未完全切除或復發的 plexiform 神經纖維瘤的安全性、耐受性、藥物動力學（PK）和藥效學（PD）。該研究還將評估初步抗腫瘤活性，並幫助確定後續第 2 階段試驗的推薦劑量。探索性目標包括評估 PAS-004 對皮膚神經纖維瘤的影響。

首個活躍的臨床試驗中心是位於澳洲悉尼的皇家北岸醫院，預計將於2025年第二季度開始招募患者。未來幾個月內，還將在澳洲、南韓和美國開設其他臨床試驗中心。

Pasithea 已選擇 Novotech (Australia) Pty Limited 作為本次試驗的臨床研究組織（CRO）。該公司通過其全資子公司 Pasithea MacroMEK Pty Ltd 在澳洲進行研究，並預計符合澳洲研發稅務激勵的資格，獲得高達 48.5% 的現金退款，該退款基於每年在澳洲的合格研發活動（試驗成本）支出。

Pasithea 科學顧問委員會成員、阿拉巴馬大學伯明翰分校神經腫瘤學副教授 Rebecca Brown 醫生表示：“我很高興能與 Pasithea 團隊合作設計一項全面的劑量探索和擴展研究，以評估 PAS-004 在成人 NF1 患者中的安全性和耐受性。除了測試 PAS-004 對 plexiform 神經纖維瘤的影響外，探索性終點還將檢查 PAS-004 對皮膚神經纖維瘤的影響。迄今為止，在晚期癌症患者中觀察到的安全性概況令人鼓舞，我期待看到該概況能轉化到 NF1 患者中。” Brown 醫生補充道：“治療與 NF1 相關的 plexiform 神經纖維瘤的一大挑戰是確保患者能長期接受 MEK 抑制劑治療。實際數據顯示，許多 NF1 患者因耐受性差而中止治療，包括高比例的皮疹和腸胃道副作用。PAS-004 也以每日一次的劑量給藥，這比當前 FDA 批准的需要每日兩次給藥的療法提供了更方便的方案，可能會改善患者的依從性。”

Pasithea 的首席執行官 Tiago Reis Marques 醫生表示：“在我們最近的融資後，包括某些權證的行使，Pasithea 現在有資金來產生 NF1 的初步中期患者數據。啟動這項針對 NF1 的臨床試驗，這是我們尋求 FDA 市場批准的初步指標，對於 Pasithea 及生活在 NF1 相關 plexiform 神經纖維瘤的患者來說，這是一個重要的里程碑。啟用我們的首個臨床試驗中心突顯了我們推進 PAS-004 作為潛在最佳下一代 MEK 抑制劑的承諾。我們對迄今在腫瘤學患者中觀察到的安全性和臨床數據感到鼓舞，並對 PAS-004 的耐受性概況能延伸到 NF1 患者群體持樂觀態度。重要的是，我們現有的癌症數據使我們能夠以比最初考慮的更高劑量開始 NF1 試驗。此外，我們預計通過澳洲研發稅務激勵獲得有意義的現金回扣，進一步提高該計劃的效率。”

關於成人 NF1 患者的第 1/1b 階段臨床試驗

第 1/1b 階段研究的主要目標是評估 PAS-004 在成人 NF1 參與者中，對於至少一個且最多兩個有症狀且無法手術、未完全切除或復發的目標 plexiform 神經纖維瘤（PN）進行 28 天治療周期的安全性和耐受性。次要目標包括（i）確定 PAS-004 的推薦 B 部分劑量（“RPBD”）或最大耐受劑量（MTD），（ii）描述 PAS-004 的 PK 和 PD 概況，（iii）評估 PAS-004 對目標 PN 體積的初步療效，（iv）評估 PAS-004 對皮膚神經纖維瘤（CN）的大小、外觀及相關症狀的初步療效，以及（v）評估 PAS-004 對生活質量（“QOL”）和任何與目標 PN 相關的身體症狀的影響。實驗性目標包括（i）評估 PAS-004 對 CN 相關的 QOL 和身體症狀的影響，（ii）評估 PAS-004 對 PN 相關的疼痛和功能的影響，以及（iii）研究 PAS-004 對 CN 腫瘤細胞和分子生物學的影響。

該試驗將分為兩個部分進行。在 A 部分，經過最多 28 天的篩選期後，將按順序招募最多 24 名符合條件的參與者，接受四個計劃劑量水平之一的 PAS-004 藥片（4 毫克、8 毫克、12 毫克、18 毫克），採用修改的 3+3 設計。A 部分將確定推薦的 RPBD。在 B 部分，將平行招募最多 24 名符合條件的參與者，接受兩個計劃劑量水平之一的 PAS-004 藥片。參與者將在 RPBD 水平及低於 RPBD 的劑量水平接受最多六個連續的 28 天治療周期。B 部分將確定推薦的第二階段劑量（RP2D）。

該研究計劃在澳洲、南韓和美國的五個臨床試驗中心進行。

如需了解有關成人 NF1 相關 plexiform 神經纖維瘤的 PAS-004 臨床試驗的更多信息，請訪問 www.clinicaltrials.gov。

關於 Pasithea Therapeutics Corp.

Pasithea 是一家臨床階段的生物科技公司，專注於發現、研究和開發創新療法，用於中樞神經系統（CNS）疾病、RAS 病和 MAPK 通路驅動的腫瘤。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據1995年私人證券訴訟改革法的安全港條款所作的“前瞻性聲明”。這些前瞻性聲明包括有關公司正在進行的 PAS-004 第 1 階段臨床試驗的聲明，針對晚期癌症患者的 PAS-004 第 1/1b 階段臨床試驗的聲明，以及 PAS-004 的安全性、耐受性、藥物動力學（PK）、藥效學（PD）和初步療效的聲明，還有其他所有非歷史事實的聲明，涉及公司對未來事件的當前觀點和假設，以及其他有關公司計劃、假設、期望、信念和目標的聲明，公司的當前和未來商業策略的成功、產品開發、臨床前研究、臨床研究、臨床和監管時間表、市場機會、競爭地位、商業策略、潛在增長機會以及其他預測性質的聲明。前瞻性聲明受到許多條件的限制，其中許多超出公司的控制範圍。儘管公司相信這些前瞻性聲明是合理的，但不應過度依賴任何此類前瞻性聲明，因為這些聲明是基於公司在本發布日期可獲得的信息。這些前瞻性聲明是基於當前的估計和假設，並受到各種風險和不確定性的影響，包括未來臨床試驗結果可能與迄今觀察到的結果不符，可能是負面的或模糊的，或可能未達到監管批准所需的統計顯著性水平，以及公司最近的年度報告（10-K 表格）、季度報告（10-Q 表格）和其他向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中列出的其他因素。因此，實際結果可能會有實質性不同。除法律要求外，公司無義務在本發布日期之後更新這些聲明，無論是因為新信息、未來事件還是其他原因。

Pasithea Therapeutics 聯絡人

Patrick Gaynes
企業傳訊
pgaynes@pasithea.com

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在這項新研究中，Pasithea Therapeutics 將面臨多重挑戰，尤其是在患者招募和治療耐受性方面。NF1 患者的治療選擇有限，這使得這項研究的成功顯得尤為重要。特別是，研究中提到的 PAS-004 的每日一次劑量可能會提高患者的依從性，這對於長期治療至關重要。隨著臨床試驗的展開，如何有效地管理患者的期望和反饋，將是公司未來發展的關鍵。此外，澳洲的研發稅務激勵政策也為公司提供了財務上的支持，這可能會促進其研發進程，值得業界密切關注。

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