EG 427於ASGCT展示其HERMES平台在神經學領域的重大進展，顯示其非複製性皰疹病毒載體的多功能性
2025年5月13日 02:00 ET | 來源：EG 427
EG 427今日宣布其在神經學領域的非複製性皰疹病毒載體（nrHSV-1）技術的重大進展，這些數據將在美國細胞與基因治療學會（ASGCT）第28屆年會上展示，會議將於5月13日至17日在新奧爾良舉行。
在兩個被接受的海報中，EG 427將描述一種包含兩個不同轉基因的載體，這些轉基因在HSV-1基因組的不同表觀遺傳區域下受到獨立調控。體外和體內研究顯示，這種獨特的載體技術使得兩個轉基因可以以不同的持續時間進行表達。插入在所謂的潛伏區域之外的轉基因表達時間較短，而插入在潛伏區域內的轉基因則在整個測試期間穩定表達。
EG 427的研究副總裁Teddy Jégu博士表示：「這種創新的nrHSV-1雙重能力載體，能在同一細胞中傳遞多個轉基因，並具有不同的表達動態，為未來的基因療法提供了全新的思路。我們能夠在一個載體中提供兩個具有獨立表達特徵的轉基因，這相較於其他載體技術是一個巨大的優勢，特別是當我們看到AAV領域需要使用多個載體來傳遞單一轉基因時。我們的目標是開發一個載體，能夠在體內通過瞬時表達基因編輯蛋白來去除基因，並用長期表達的修正基因替換它，來治療常染色體顯性遺傳病。」
第二個海報將強調一種nrHSV-1載體的開發，該載體在注射到小鼠的紋狀體後，能廣泛針對該區域的皮質神經元。這種載體源自我們的HERMES平台，能在CAG啟動子的控制下表達報告基因mGreenLantern。通過立體定向注射到小鼠的紋狀體後，該載體在V層皮質神經元中顯示出高水平的轉基因表達，這與之前的學術實驗中使用高度缺陷的HSV-1載體所顯示的低轉基因表達形成鮮明對比。此外，表達mGreenLantern的細胞被證實僅為神經元。在注射後六周，觀察到轉基因的穩定表達水平。這些結果為在大腦中針對性分佈治療性蛋白質開辟了新的途徑，以應對各種神經退行性疾病。
EG 427的創始人兼首席執行官Philippe Chambon醫生表示：「我們在新的非複製性HSV-1載體平台上取得了重大進展，這一點在ASGCT的數據中得到了證明，此外，我們在年初通報的EG110A臨床研究中，首位脊髓受傷患者的治療也標誌著一個重要里程碑。這些進展提供了初步的有力證據，表明我們的基因療法可能為患有慢性神經疾病的患者提供安全、針對性和可負擔的治療方案。」
海報詳情
展示將於5月13日當地時間18:00至19:30在I2展廳進行。
873：新型基因療法載體，能表達多個具有不同表達動態的轉基因
由高級科學家Justine Basset介紹
537：在小鼠紋狀體接種非複製性HSV-1載體後，目標皮質神經元的長期轉基因表達
由臨床前經理Julien Ratelade介紹
關於EG 427
EG 427是全球領先的非複製性HSV-1載體在神經學領域的應用公司。EG 427已在美國啟動了其首個基因療法EG110A的1/2期研究，針對因神經性膀胱過度活躍引起的尿失禁患者。這是首次在人類中使用這種載體，目標是治療感覺神經元疾病。EG110A旨在治療多種嚴重的膀胱疾病，如膀胱過度活躍症（OAB），並有潛力成為現有療法的重大改進，為患者提供更好的護理，並降低醫療系統的成本。
HERMES專有載體平台使得針對性治療的開發成為可能，以應對周邊和中樞神經系統的常見疾病。這些載體可以在特定區域進行焦點轉導，然後通過精密的調控元件在目標神經元的子集內選擇性表達轉基因。憑藉已證明的臨床安全性和重複給藥的可能性，nrHSV-1載體的基因組載荷使得治療性DNA的多功能傳遞成為可能，促進更高效的基因醫學。
在這篇文章中，EG 427展示了其在基因療法領域的創新和潛力，尤其是在神經學方面的應用，這不僅能夠應對當前的醫療需求，還可能改變未來的治療模式。隨著技術的進步，這類載體的發展不僅能提高治療的針對性和有效性，還能降低治療成本，這對於資源有限的醫療系統尤為重要。這一進展不單是科學上的突破，更是對於患者生活質量提升的希望。
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