編輯醫藥新突破：CRISPR技術助力肝病治療！

Editas Medicine報告新型肝臟靶點的體內概念證據數據
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2025年5月13日 07:01 ET | 來源: Editas Medicine, Inc.

在美國基因和細胞治療學會年會上，Editas Medicine, Inc.（納斯達克代碼：EDIT）分享了針對一個尚未公開的肝臟靶點的體內概念證據數據。這些數據將在2025年5月14日的海報展示會上進行介紹，會議地點位於新奧爾良。

研究團隊使用脂質納米顆粒（LNPs）結合CRISPR/Cas RNA載荷的體內編輯策略，針對該肝臟靶基因進行編輯。這一策略模仿自然發生的保護性變異，導致靶基因的上調，並在小鼠中顯著降低與疾病相關的生物標誌物。

主要發現包括：

* 在一個特定疾病的小鼠模型中進行的體內劑量反應研究，利用LNPs傳遞CRISPR/Cas載荷，顯示出靶基因的最大肝臟編輯率約為70%，並導致靶蛋白的顯著上調，疾病生物標誌物減少超過80%。
* 在接受CRISPR/Cas編輯載荷處理的猕猴肝細胞中，靶基因編輯率超過50%，並且蛋白質上調達到15倍以上。

“這些針對尚未公開的肝臟疾病靶點的體內概念證據數據確認了我們在肝細胞中實現最大靶基因編輯的能力，以及在臨床上有意義的疾病生物標誌物減少。我們相信這一治療方法將在未來改變這種疾病的治療方式，”Editas Medicine的執行副總裁兼首席科學官Linda C. Burkly博士表示。“我們正在向臨床試驗邁進，期待在今年晚些時候分享疾病靶點和開發候選藥物的相關信息。”

有關該未公開肝臟靶點的更多數據，將於5月21日在TIDES USA 2025：寡核苷酸及肽類治療會議上進行口頭報告。

海報展示詳情：
標題：體內CRISPR編輯基因調控區域導致靶蛋白功能性上調及疾病相關生物標誌物的顯著減少
會議日期和時間：2025年5月14日，下午5:30 – 7:00 CT
會議標題：星期三海報接待
展示房間：海報廳，12號廳
最終摘要編號：AMA351

關於Editas Medicine
作為一家先驅的基因編輯公司，Editas Medicine專注於將CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因編輯系統的力量和潛力轉化為針對全球重症患者的體內藥物。Editas Medicine的目標是發現、開發、製造和商業化變革性、持久且精確的體內基因編輯藥物，涵蓋廣泛的疾病類別。

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這項研究的進展無疑為基因編輯技術的應用開闢了新的方向，特別是在肝臟疾病的治療方面。隨著對CRISPR技術的深入研究，未來有可能開發出更具針對性和有效性的治療方案，這不僅能改善患者的生活質量，還可能顯著降低治療成本。然而，值得注意的是，這些技術的臨床應用仍需經過嚴格的測試和監管，以確保其安全性和有效性。隨著更多數據的公布，業界對這一領域的期待也在不斷上升。

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