Thermosome獲美國孤兒藥認證，專利大增！

Thermosome 獲得美國孤兒藥物認證，擴展專利資產
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2025年5月12日 04:00 ET  | 來源: AKAMPION

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* **_**獲得孤兒藥物認證，用於治療軟組織肉瘤 (STS)**_**
* **_**Thermosome 增加4項專利，擴充其專利資產**_**

德國慕尼黑 – 2025年5月12日 – Thermosome，一家專注於靶向腫瘤療法的藥物開發公司，今天宣布其主要化合物 THE001 已獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 的孤兒藥物認證 (ODD)，用於治療軟組織肉瘤 (STS)。這項認證補充了歐洲藥品管理局 (EMA) 已經授予的孤兒藥物認證，並驗證了 THE001 的臨床潛力。

FDA 的孤兒藥物計劃支持針對罕見疾病的藥物開發，並提供如合格臨床試驗的稅收抵免、免除使用費用及批准後七年的市場獨占權等好處。在其決定中，FDA 認可了 Thermosome 創新的多柔比星包裹熱敏性脂質體可能在臨床上優於目前已批准的非脂質體形式的多柔比星，因其具有提高療效的潛力。

Thermosome 的聯合創始人及首席執行官/首席財務官 Pascal Schweizer 博士表示：「我們認為美國孤兒藥物認證是對我們在軟組織肉瘤領域創新方法潛力的強有力的監管驗證。這一認可基於我們第一階段研究的前臨床和早期臨床數據，標誌著一個重要的里程碑，並且是進入美國市場的又一步 – 這是全球最重要的專利保護藥物市場。同時，我們也在評估戰略夥伴關係，以推進 THE001，充分實現其治療潛力。」

此外，Thermosome 最近發表了四項新的 PCT 專利申請，顯著擴展了其知識產權組合。這些專利加強了對 THE001 及公司技術平台的保護：

* **PCT/EP2024/076239**：涵蓋合成磷脂助劑 DPPG2，該助劑被納入 Thermosome 的主要候選藥物 THE001，可能通過聲明單一立體異構體形式提供物質組成的保護。
* **PCT/EP2024/076242**：描述了一種新型脂質助劑工具箱，用於獨立調整脂質體表面電荷，提供對蛋白質冠和脂質體命運的增強控制。
* **PCT/EP2024/076287**：保護設計用於 RNA/DNA 交付的新型脂質助劑。
* **PCT/EP2024/076319**：涵蓋一種新的 LNP 形態，具有改進的分散穩定性，用於小分子和遺傳物質的交付。

這些專利申請使 Thermosome 的專利家族總數達到七個。主要家族包括 DPPG2 的物質組成專利，該專利在所有33個國家中均已完全授予，還包括 THE001 的特定脂質體配方及其與超熱療法聯合使用的劑量方案。外部專利律師定期評估專利環境，至今未發現對 Thermosome 的自由運營問題。

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關於 Thermosome

Thermosome 是一家臨床階段的藥物開發公司，專注於靶向腫瘤療法結合免疫刺激，以改善癌症療法。其核心是一種新穎的專有腫瘤靶向方法，能顯著提高局部藥物濃度和改善腫瘤滲透，以實現更好的臨床治療效果。

其主要藥物候選 THE001 的首個臨床適應症是軟組織肉瘤，該公司旨在改善目前的標準護理（自由多柔比星）。Thermosome 的方法使靶向腫瘤治療不依賴於特定的分子靶點，涵蓋所有化療敏感腫瘤亞型的患者群體。更多信息請訪問： www.thermosome.com

關於 THE001

Thermosome 的臨床階段主要藥物候選 THE001 是一種熱敏脂質體配方的化療藥物多柔比星 (DPPG2-TSL-DOX)。其作用機制與傳統脂質體不同。Thermosome 的技術使得通過使用臨床上已建立的超熱療法設備來啟動的血管內藥物釋放，這導致腫瘤內局部藥物濃度提高至15倍，並旨在通過在所需作用部位創造局部增強來改善臨床治療效果。這些高局部濃度也能達到血流不良的區域，旨在克服藥物耐受性。這一效果無法通過常規多柔比星的系統性毒性來實現。Thermosome 計劃通過區域性超熱療法誘導的附加免疫反應進一步提高治療效果。THE001 也有潛力在其他敏感於蒽環類藥物的實體腫瘤中進一步開發，如乳腺癌、膀胱癌和卵巢癌。THE001 已在歐洲和美國獲得軟組織肉瘤的孤兒藥物認證。

關於第一階段研究

這項第一階段的開放標籤、介入性劑量遞增試驗正在招募患有局部晚期不可切除或轉移性 STS 的患者 ([NCT05858710])，在兩個德國臨床中心進行，測試不同劑量水平的 THE001，初步最多進行6個周期，每3周一次，並可選擇延長至最多12個周期，對於至少控制病情的參與者。已完成的劑量水平（20 mg/m² 和 40 mg/m²）均被獨立數據安全監測委員會 (DSMB) 認可為安全。該研究的主要終點是 THE001 的安全性和耐受性以及確定最大耐受劑量。次要目標是評估抗腫瘤活性。初步臨床數據已在 CTOS 2024 年年會上發表。

關於軟組織肉瘤 (STS)

STS 是一種不典型腫瘤，患者群體中包括許多年輕患者。局部晚期 STS 是大型侵襲性腫瘤，難以或無法切除。新輔助療法用於在手術前縮小這些腫瘤，以便進行治癒性手術。自由多柔比星與依托泊苷或達卡巴嗪的聯合使用已經是所有化療敏感的 LA-STS 的新輔助療法金標準數十年。然而，反應率低於30%，顯示出對改善治療選擇的重大未滿足需求。

軟組織肉瘤有超過50種不同的亞型，這些亞型並不共享共同的驅動突變，這使得生物學靶向比用最活躍的藥物進行物理控制的靶向更為困難。

**公司聯絡**
Thermosome GmbH
Am Klopferspitz 19
82152 Planegg/Martinsried (德國)
電話: +49 89 7167760 31
media@thermosome.com

**媒體查詢**
akampion
Dr. Ludger Wess / Ines-Regina Buth
管理合夥人
info@akampion.com
電話: +49 40 88 16 59 64 / +49 30 23 63 27 68

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在這篇報導中，Thermosome 獲得美國的孤兒藥物認證，顯示出其在癌症治療領域的潛力，特別是在針對難治性軟組織肉瘤的治療上。這不僅是對其技術的認可，也可能為未來的癌症治療帶來新的希望。隨著專利的擴展，Thermosome 的技術平台將獲得更強的市場保護，這對於其未來的商業化進程至關重要。

然而，值得注意的是，儘管獲得了這些認證和專利，Thermosome 仍需在臨床試驗中證明其療效和安全性。未來的挑戰在於如何將這些技術轉化為實際的臨床應用，並在激烈的市場競爭中保持領先地位。隨著全球對癌症治療需求的增加，Thermosome 的成功將不僅影響其自身的發展，也可能改變整個癌症治療的格局。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。