美瑞基因療法獲FDA授予帕金森病新療法認證

MeiraGTx 獲得 FDA 再生醫學先進療法 (RMAT) 指定，用於治療帕金森病的 AAV-GAD

2025年5月9日 08:00 ET | 來源：MeiraGTx

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– 此 RMAT 指定基於三項臨床研究的數據，顯示 AAV-GAD 作為一次性治療帕金森病的潛在益處
– RMAT 指定包括快速通道和突破療法的優勢，允許與 FDA 頻繁互動，並有可能加速批准和優先審查的途徑

倫敦和紐約，2025年5月9日（GLOBE NEWSWIRE）—— MeiraGTx Holdings plc（納斯達克：MGTX），一家垂直整合的臨床階段基因醫學公司，今天宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予 AAV-GAD 用於治療未能充分控制的帕金森病的再生醫學先進療法（RMAT）指定。

該 RMAT 是在向 FDA 提交三項臨床研究的正面數據後授予的，這些數據顯示 AAV-GAD 在一次立體定向注射到大腦底丘核時的療效。一項階段1劑量遞增臨床研究（n=12）隨後進行了雙盲、假藥對照的階段2研究（n=45）和第二項隨機、雙盲、假藥對照的劑量範圍臨床橋接研究（n=14）。

MeiraGTx 的總裁兼首席執行官 Alexandria Forbes 博士表示：“我們非常高興能夠獲得 AAV-GAD 在帕金森病中的 RMAT 指定。我們的雙盲、假藥對照的階段2研究數據顯示，在帕金森病的標準運動指標 UPDRS 第3部分以及其他經過驗證的帕金森病症狀測量中，具有顯著的臨床意義益處。最令人興奮的是，通過我們合作夥伴 Hologen 的 AI 技術對這些階段2研究數據的分析，我們展示了接受 AAV-GAD 治療的患者大腦電路的疾病改變，以及在黑質和涉及認知和情緒的腦區的潛在保護性變化。這是首次在假藥對照的基因或細胞療法階段2研究中顯示出 UPDRS 的顯著益處，並且據我們所知，這是唯一在帕金森病的假藥或安慰劑對照研究中展示疾病改變的案例。”

Forbes 博士繼續說：“我們對 AAV-GAD 在帕金森病中的 RMAT 指定感到興奮，並期待與 FDA 密切合作，將這一潛在改變生命的療法帶給這一龐大的帕金森病患者群體，滿足他們對有效和疾病改變治療的需求。”

獲得 RMAT 指定的要求包括該藥物候選者是一種先進的再生醫學，這裡指的是基因療法；該療法針對一種嚴重疾病，這裡指的是帕金森病；以及申請者已提供臨床證據，證明該藥物候選者有潛力解決該嚴重疾病中的未滿足需求。支持未滿足需求的臨床數據的 RMAT 要求是一個高門檻，獲得的申請不到一半。

RMAT 指定旨在加快有前景的再生醫學治療候選者的開發和審查，包括治療、改變、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病的人類基因療法。與突破療法指定類似，RMAT 指定允許與 FDA 增加互動，並對正在進行的產品開發計劃、臨床試驗和加快製造開發策略進行即時的多學科綜合討論。RMAT 指定包括快速通道和突破療法指定的優勢，並可對產品的生物製劑許可申請（BLA）進行滾動審查和潛在的優先審查。

關於 AAV-GAD

帕金森病（PD）是僅次於阿爾茨海默病的第二常見神經退行性疾病，目前在美國有近一百萬人生活在帕金森病中，每年約有90,000名新患者在美國被診斷。全球目前有超過一千萬人生活在帕金森病中。大多數帕金森病患者最初對多巴胺替代療法有反應，但對於大量患者來說，隨著時間的推移，這種治療不再足夠有效，而藥物的副作用也可能出現，導致生活質量和有效功能的顯著降低。大多數患者的帕金森病原因尚不清楚，而少數患者有已知的遺傳原因，但在所有情況下，控制運動的關鍵電路都存在功能障礙。AAV-GAD 是一種研究中的基因療法，旨在通過局部產生 GABA（一種化學神經遞質）來重新編程這些功能失調的腦電路，幫助恢復這些關鍵細胞的更正常活動。AAV-GAD 通過一種微創程序進行一次性注射，使用 MeiraGTx 的專有設備將相當於一滴基因療法溶液的劑量注入到底丘核，這是一個負責正常運動電路的關鍵調節器。

關於 MeiraGTx

MeiraGTx（納斯達克：MGTX）是一家垂直整合的臨床階段基因醫學公司，擁有四個晚期臨床項目的廣泛管道。這些項目均採用局部給藥的小劑量，對遺傳性和更常見的疾病（如眼部疾病、帕金森病和放射引起的口乾症）產生疾病改變的效果。MeiraGTx 利用其創新技術優化包膜蛋白、啟動子和新型轉譯控制元件，開發最佳的、有效且安全的病毒載體。MeiraGTx 的廣泛管道得到端到端的內部製造支持。MeiraGTx 在行業內建立了最全面的製造能力，擁有5個全球設施，其中兩個獲得了 GMP 病毒載體生產的許可，以及一個具備臨床和商業許可的 GMP QC 設施。此外，MeiraGTx 在過去9年中基於超過20種不同的病毒載體開發了一個專有的製造平台過程，具備領先的產量和質量特徵及商業準備。獨特的是，MeiraGTx 開發了一種新技術，用於使用口服小分子進行任何生物治療的體內給藥。這種變革性的 riboswitch 基因調控技術允許通過口服小分子精確、劑量響應地控制基因表達。MeiraGTx 將 riboswitch 平台專注於調控體內給藥的代謝肽，包括 GLP-1、GIP、胰高血糖素、淀粉酶、PYY 和瘦素，以及細胞療法、CAR-T 用於液體和實體腫瘤及自身免疫疾病，並針對長期難治性疼痛的周邊神經系統目標。MeiraGTx 已經開發了將基因醫學應用於常見疾病的技術，提高療效，針對新目標，並擴大在一些未滿足需求的最大疾病領域的接觸。

對於這一消息，我認為 MeiraGTx 的 AAV-GAD 獲得 RMAT 指定是基因療法領域的一個重要里程碑，尤其是在帕金森病這種影響深遠的神經退行性疾病中。這不僅顯示出該公司在臨床研究中的努力和突破，還為未來的治療提供了希望。隨著 FDA 的支持，這一療法有可能為數以萬計的患者帶來實質性的改善，特別是在現有治療效果不佳的情況下。未來的挑戰在於如何高效地推進臨床試驗，並確保在商業化過程中保持療法的安全性和有效性。

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