VCN-01臨床試驗顯示對胰腺癌患者有顯著療效

Theriva™ Biologics宣布在VIRAGE第二期臨床試驗中達成VCN-01與吉西他濱/nab-紫杉醇的療效和安全性主要終點

2025年5月7日 07:00 ET | 來源：Theriva Biologics, Inc.

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– 接受VCN-01（zabilugene almadenorepvec）加吉西他濱/nab-紫杉醇標準療法（SoC）化療的患者，其整體生存率、無進展生存期和反應持續時間均較接受吉西他濱/nab-紫杉醇SoC的患者有所增加。
– VCN-01的耐受性良好，出現的副作用（AEs）為短暫且可逆，符合主要安全性終點。
– 在接受2劑VCN-01的患者中，治療組之間的差異更為明顯。
– 數據將在2025年5月7日美國東部時間上午8:00舉行的關鍵意見領袖網絡研討會上進行審查，參與者包括Dr. Manuel Hidalgo Medina和Dr. Mike Pishvaian。

馬里蘭州洛克維爾，2025年5月7日（GLOBE NEWSWIRE）——Theriva™ Biologics（NYSE American: TOVX）是一家多元化的臨床階段公司，專注於開發旨在治療癌症及相關疾病的療法，今天宣布了來自VIRAGE第二期臨床試驗的正面初步結果。該試驗評估了公司的主要產品候選藥物VCN-01（zabilugene almadenorepvec）與標準療法吉西他濱/nab-紫杉醇作為新診斷的轉移性胰腺導管腺癌（PDAC）患者的首選治療。VCN-01是一種系統性給藥的腫瘤選擇性、基質降解的腫瘤溶解性腺病毒，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）對胰腺癌的孤兒藥物和快速通道認證。

VIRAGE試驗的分析（詳情見“關於VIRAGE”部分）包括96名新診斷的轉移性PDAC患者的數據：

– 在主要終點分析中，接受至少一劑吉西他濱/nab-紫杉醇SoC的48名患者的中位整體生存期（OS）為8.6個月，而接受VCN-01後再接受至少一劑吉西他濱/nab-紫杉醇SoC的48名患者的中位OS為10.8個月[危險比（HR）= 0.57，95% CI 0.34-0.96，p=0.0546]。
– VCN-01+SoC治療組的OS改善反映在無進展生存期（PFS）的增加上[中位PFS 7.0 vs 4.6個月；HR = 0.55，95% CI 0.34-0.88，p= 0.0105]。
– SoC對照組的中位反應持續時間（DoR）為5.4個月（n=15），而VCN-01+SoC治療組的中位DoR則增至11.2個月（n=19，HR = 0.22，95% CI 0.08-0.62，p=0.0035）。

接受2劑VCN-01和4個或更多周期的吉西他濱/nab-紫杉醇SoC的患者（n=34）的OS增加更為顯著，與接受4個或更多周期的吉西他濱/nab-紫杉醇SoC的患者（n=29）相比[中位OS分別為14.8和11.6個月；HR=0.44，95% CI: 0.21-0.92，p=0.046]，這表明第二劑VCN-01（在第一次給藥3個月後給予）為該治療亞組提供了顯著的額外益處。

Theriva Biologics的首席執行官Steven A. Shallcross表示：“來自VIRAGE第二期臨床試驗的令人振奮的初步數據顯示VCN-01有潛力使接受吉西他濱/nab-紫杉醇SoC化療的轉移性PDAC患者受益。”他補充道：“在VCN-01治療組中，生存參數的危險比顯著降低，提供了有力的證據，顯示VCN-01與吉西他濱/nab-紫杉醇聯合使用可能延長轉移性PDAC患者的生命。這些數據，加上最近來自美國FDA和歐洲醫藥管理局的建議，預計將促進與行業合作夥伴的接觸，並使設計第三期確認試驗成為可能，如果成功，將為這種迅速致命疾病的患者提供一個重要的新治療選擇。”

根據先前報導，VCN-01的不良事件（AE）特徵與之前的臨床試驗一致。最常見的VCN-01相關AE（發熱、類流感症狀、嘔吐、噁心和轉氨酶升高）均為短暫和可逆。在第二劑VCN-01（約在第92天給予）後，這些AE的發生頻率較第一次（第1天給予）有所減少，且CTCAE等級降低。獨立數據監測委員會的審查指出，VCN-01治療組的AE類型和數量與胰腺癌患者的預期相符，考慮到治療時間和腫瘤溶解病毒的給藥。

Theriva將於2025年5月7日美國東部時間上午8:00舉行一場線上活動，回顧和討論VCN-01的VIRAGE試驗數據。此次線上活動將邀請著名的胰腺癌臨床醫生/研究者Dr. Manuel Hidalgo Medina MD PhD（威爾康奈爾醫學院血液學和醫學腫瘤學部主任及紐約-長老會醫院主治醫生）和Dr. Mike Pishvaian MD PhD（約翰霍普金斯基梅爾癌症中心胃腸道、發展療法和臨床研究計劃主任及醫學院副教授）參加。

關於胰腺導管腺癌

胰腺癌主要由兩種組織學類型組成：源自胰腺導管（外分泌）細胞的癌症，或較少見的源自胰腺內分泌部分的癌症。胰腺導管腺癌（“PDAC”）佔所有胰腺腫瘤的90%以上。它可以位於胰腺的頭部或身體/尾部。胰腺癌通常會轉移到肝臟和腹膜。其他較少見的轉移部位包括肺、腦、腎臟和骨骼。在早期階段，胰腺癌通常不會出現特徵性症狀，因此大多數情況下是在晚期（局部晚期非轉移性或轉移性疾病）診斷，當時手術切除和可能的治療無法進行。一般認為，只有10%的病例在首次診斷時可切除，而30-40%的患者在局部晚期/不可切除階段被診斷，50-60%的患者則呈現遠端轉移。

關於VIRAGE

VIRAGE是一項兩臂的第二期b期開放標籤、隨機對照多中心臨床試驗，針對組織學確認的新診斷轉移性PDAC患者。患者在美國的5個地點和西班牙的9個地點入組。在對照組和VCN-01（zabilugene almadenorepvec）治療組中，患者接受吉西他濱/nab-紫杉醇標準療法化療，並在疾病進展前重複28天的周期。在VCN-01治療組中，患者在開始第一和第四周期的吉西他濱/nab-紫杉醇治療前七天還接受靜脈注射VCN-01（研究日1和約92天）。試驗的主要終點包括整體生存率和VCN-01的安全性/耐受性。其他終點包括無進展生存期、反應持續時間，以及VCN-01的生物分佈、複製和免疫反應的測量。該研究設計具有80%的檢測能力，以檢測整體生存率的HR為0.65，單側α為0.05（雙側α為0.1）。報告的p值為使用對數秩檢驗的雙側統計分析。關於該試驗的更多信息，請訪問Clinicaltrials.gov（NCT05673811）、西班牙臨床試驗註冊處和歐盟藥物監管機構臨床試驗數據庫（EudraCT編號：2022-000897-24）。

關於VCN-01

VCN-01（zabilugene almadenorepvec）是一種系統性給藥的腫瘤溶解性腺病毒，旨在選擇性和積極地在腫瘤細胞內複製並降解作為癌症治療重要物理和免疫抑制屏障的腫瘤基質。這種獨特的作用模式使VCN-01能夠通過（i）選擇性感染和裂解腫瘤細胞；（ii）增強聯合給藥化療產品的進入和灌注；以及（iii）提高腫瘤免疫原性，並將腫瘤暴露於患者的免疫系統和聯合給藥的免疫療法產品來發揮多重抗腫瘤效果。系統性給藥使VCN-01能夠對原發腫瘤和轉移腫瘤發揮作用。迄今為止，VCN-01已在不同癌症的臨床試驗中給予超過140名患者，包括與化療聯合的PDAC、與免疫檢查點抑制劑聯合的頭頸部鱗狀細胞癌、與CAR-T細胞療法聯合的卵巢癌、結直腸癌和視網膜母細胞瘤（通過玻璃體內注射）。有關這些臨床試驗的更多信息，請訪問Clinicaltrials.gov。

關於Theriva™ Biologics, Inc.

Theriva™ Biologics（NYSE American: TOVX）是一家多元化的臨床階段公司，專注於開發旨在治療癌症及相關疾病的療法，以滿足高未滿足需求的領域。公司的子公司Theriva Biologics, S.L.正在開發一種新的腫瘤溶解性腺病毒平台，旨在通過靜脈注射（IV）、玻璃體內和抗腫瘤給藥來觸發腫瘤細胞死亡，改善聯合給藥癌症療法對腫瘤的進入，並促進患者免疫系統的強大和持久的抗腫瘤反應。公司的主要臨床階段產品候選藥物是VCN-01（zabilugene almadenorepvec），這是一種設計為在腫瘤細胞內選擇性和積極複製的腫瘤溶解性腺病毒，並降解作為癌症治療重要物理和免疫抑制屏障的腫瘤基質。其他臨床階段資產包括（1）SYN-004（ribaxamase），旨在降解某些常用的IVβ-內酰胺抗生素，以防止腸道微生物群損傷，從而限制病原體（如耐萬古霉素腸球菌）的過度增長，並減少急性移植物對抗宿主病（aGVHD）在異體造血幹細胞移植（HCT）接受者中的發生率和嚴重性；（2）SYN-020，一種在cGMP條件下生產的重組口服腸道鹼性磷酸酶（IAP）酶製劑，旨在治療局部腸道和全身性疾病。欲了解更多信息，請訪問Theriva Biologics的網站。

前瞻性聲明

本公告包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》意義的前瞻性聲明。在某些情況下，前瞻性聲明可以通過術語如“可能”、“應該”、“潛在”、“持續”、“期望”、“預計”、“打算”、“計劃”、“相信”、“估計”和類似表達來識別，並包括關於VIRAGE第二期臨床試驗的令人振奮的初步數據顯示VCN-01有潛力使接受吉西他濱/nab-紫杉醇SoC化療的轉移性PDAC患者受益的聲明；在VCN-01治療組中生存參數的危險比顯著降低，提供了有力的證據，顯示VCN-01與吉西他濱/nab-紫杉醇聯合使用可能延長轉移性PDAC患者的生命；以及數據結合最近來自美國FDA和歐洲醫藥管理局的建議，預計將促進與行業合作夥伴的接觸，並使設計第三期確認試驗成為可能，如果成功，將為這種迅速致命疾病的患者提供一個重要的新治療選擇。這些前瞻性聲明基於管理層截至本公告日期的預期和假設，並受到許多風險和不確定性的影響，其中許多是難以預測的，可能導致實際結果與當前預期和假設存在重大差異。可能導致實際結果與當前預期顯著不同的重要因素包括但不限於VCN-01使接受吉西他濱/nab-紫杉醇治療的轉移性PDAC患者受益的能力；VCN-01與吉西他濱/nab-紫杉醇聯合使用延長轉移性PDAC患者生命的能力；數據促進與行業合作夥伴的接觸的能力；在第三期臨床試驗中確認VCN-01潛在治療益處的能力並為轉移性PDAC患者提供重要的新治療選擇；公司在預期時間內達成臨床里程碑的能力，包括在每項試驗中招募預期數量的患者；公司產品候選藥物，包括VCN-01，顯示出安全性和有效性，以及結果與之前結果一致的能力；按時完成臨床試驗並達到所需結果和益處的能力，持續按預期進行臨床試驗招募的能力；獲得產品候選藥物的商業化監管批准的能力或遵守持續的監管要求、與公司產品候選藥物的具體適應症相關的監管限制、產品候選藥物在市場上的接受度以及公司產品的成功開發、市場營銷或銷售、競爭對手的發展使這些產品過時或失去競爭力的能力、公司維持許可協議的能力、持續維護和增長公司及VCN的專利資產的能力、持續保持良好資金狀況的能力，以及在公司2024年12月31日結束的年度報告和向美國證券交易委員會的其他文件中描述的其他因素，包括隨後的定期報告。此公告中的信息僅在發布當日有效，Theriva Biologics不承擔因新信息、未來事件或其他原因而更新本公告中包含的任何前瞻性聲明的義務，除非法律要求。

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