基因治療在鎌狀細胞病管理中的動力增強，儘管仍面臨進入障礙，根據Spherix Global Insights的報告
美國的血液科醫生對於治癒性基因治療（如Casgevy和Lyfgenia）的信心不斷增強，同時對於新一代疾病修飾劑的熱情也在上升。
2025年5月1日，賓夕法尼亞州埃克斯頓（GLOBE NEWSWIRE）——儘管治療進展幫助減輕了一些風險，鎌狀細胞病（SCD）患者仍面臨嚴重的併發症。血栓、中風及其他併發症的發病率上升，顯著降低了患者的預期壽命並影響生活質量。SCD是一種影響血紅蛋白的遺傳性疾病，導致紅血球呈現鎌狀，限制了氧氣在全身的流動。在過去十年中，隨著Endari（Emmaus Life Sciences）和Adakveo（諾華）的引入，治療結果有所改善。然而，進展並非沒有挫折，仍存在大量未滿足的需求。如今，隨著基因治療Casgevy（Vertex/CRISPR Therapeutics）和Lyfgenia（bluebird bio）上市超過一年，進入障礙仍然是一大挑戰，但令人鼓舞的是，對這些潛在治癒選項的轉診正在穩步增加。
Spherix Global Insights最近發布了其最新的研究結果，來自《患者圖表動態：2025年鎌狀細胞病（美國）》的獨立圖表審核，分析了來自109位美國血液科醫生的187份SCD患者圖表。這項全面的審核顯示，儘管血液科醫生對新選擇的使用有所增加，但仍存在持續的未滿足需求，約一半的患者在過去一年經歷過兩次或更多的血管阻塞危機，大多數患者報告有相關的疲勞、疼痛或焦慮。
考慮到SCD對患者造成的重大負擔，血液科醫生對未來更多疾病修飾療法持樂觀態度。一位主要的意見領袖確認，對於許多這些患者來說，「從長遠來看，基因治療是解決方案」。調查中略多於一半的醫生已經為患者轉診基因治療，或在某些情況下自行施用。然而，仍存在重大的後勤障礙，大多數醫生認為成本將繼續成為廣泛採用的主要障礙。儘管面臨這些挑戰，醫生們仍在推進，堅信大多數患者至少適合討論基因治療，無論是現在還是將來。
展望未來，包括基因治療以外的療法正在開發中，承諾進一步改變治療模式並改善SCD患者的結果。超過三分之一的血液科醫生報告對正在開發的產品有所了解，尤其對於如mitapivat（Agios）、inclacumab（輝瑞）和BEAM-101（Beam Therapeutics）等藥物表現出特別的熱情。醫生們預期，這些療法一旦商業化，符合條件的患者將相對迅速地開始接受治療。然而，這種樂觀情緒仍受到持續的成本和進入挑戰的影響，這些挑戰使得目前可用療法的開處方和轉診模式變得複雜。
這項全面的審核是Spherix在血液學領域日益增長的深入數據驅動洞察庫中的最新成果。隨著市場的持續變化和潛在治癒療法的出現，捕捉合適的開處方者和患者群體至關重要。通過嚴謹的獨立研究，Spherix提供這些戰略性洞察，幫助製藥和生技公司在日益複雜的鎌狀細胞病市場中導航，觸及合適的患者，最終改善生存率和生活質量。
對於未來的展望
這項研究強調了基因治療在鎌狀細胞病管理中的潛力，儘管面臨著進入障礙，醫生們的信心和對新療法的期待顯示出一種積極的趨勢。隨著新療法的開發，未來可能會有更多的選擇能夠改善患者的生活質量和預期壽命。這不僅是對患者的希望，也是對醫療體系的一次挑戰，如何克服成本和進入障礙，讓更多患者受益於這些創新療法，將是未來一段時間內需要解決的關鍵問題。
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