Voyager 下一代 CNS Capsids 在 ASGCT 第28屆年會上亮相
2025年4月28日 16:30 ET | 來源：Voyager Therapeutics, Inc.
– 口頭報告將介紹 tau 沉默基因療法 VY1706，此療法在非人類靈長類動物的中樞神經系統中，經單次靜脈注射 1.3e13 vg/kg 後，已顯示可達 73% 的 tau mRNA 降低 –
– 其他數據還包括針對阿茲海默症的抗淀粉樣蛋白基因療法，以及多個關於 Voyager 持續增強其高血腦屏障穿透性新型 capsids 的報告 –
美國麻薩諸塞州列克星敦，2025年4月28日（GLOBE NEWSWIRE）—— 生物技術公司 Voyager Therapeutics, Inc.（納斯達克：VYGR）今天宣布，將於2025年5月13日至17日在新奧爾良舉行的美國基因與細胞療法學會（ASGCT）第28屆年會上進行八場口頭和海報報告。
“Voyager 持續提升我們的 TRACER capsids 的標準。在多項研究中，利用各種載荷，我們的 capsids 在非人類靈長類動物中經單次靜脈注射 3e13 vg/kg 後，已能有效轉導 43%-98% 的神經元和 87%-99% 的星狀膠質細胞，”Voyager Therapeutics 的首席科學官 Todd Carter 博士表示。“我們在 ASGCT 的新數據建立在我們開發阿茲海默症基因療法的堅實基礎上：我們的 tau 沉默基因療法 VY1706 將在口頭報告中介紹，之前已顯示在非人類靈長類動物中經單次靜脈注射 1.3e13 vg/kg 後可達 73% 的 tau mRNA 降低，我們還將介紹抗淀粉樣蛋白基因療法計劃的數據。我們的數據還展示了持續的增強措施，例如免疫逃逸，可能會增加有潛力受益於這些療法的人群比例。今年預計將有兩項 IND 申請，明年還將有一項，我們期待評估並希望驗證我們的 capsids 在人體中的表現。”
針對阿茲海默症的抗 tau 和抗淀粉樣蛋白基因療法
口頭報告：靜脈注射 VY1706，這是一種能穿透 CNS 的 AAV 基因療法，能在非人類靈長類動物中提供廣泛的 tau 降低。Rajeev Sivasankaran 博士，神經科學副總裁。2025年5月15日，上午8:50 – 9:15 CT
跨物種的 BBB 穿透靜脈注射 AAV 基因療法在 tau 病模型和非人類靈長類動物中提供廣泛且穩定的 CNS tau 降低 (#559)。Hechen Bao 博士，神經科學 II 級科學家。2025年5月13日，晚上6:00 – 7:30 CT
一次性給藥的抗淀粉樣蛋白抗體以增加和持續的 CNS 表達和目標結合 (#541)。Cassandra Retzlaff 博士，神經科學 II 級科學家。2025年5月13日，晚上6:00 – 7:30 CT
減少免疫原性並增強 capsids 的可開發性和製造能力
口頭報告：發現 AAV9 衍生的 CNS capsids 能夠逃避已有的中和抗體。Damien Maura 博士，高級科學家 II。2025年5月14日，下午2:15 – 2:30 CT
利用機器學習進行 AAV9 突變 capsid 篩選，以提高生產和 ALPL 媒介的轉導效率 (#1911)。Daniel Cox 博士，高級科學家，數據科學。2025年5月15日，下午5:30 – 7:00 CT
評估兩種 HEK293 細胞系克隆策略以提高 AAV 產量 (#1954)。Hung-Lun Hsu 博士，II 級科學家，過程開發。2025年5月15日，下午5:30 – 7:00 CT
促進新型腺病毒相關病毒載體的全 capsid 富集的大規模陰離子交換色譜的實施 (#1455)。Tom Elich, B.S., II 級高級工程師，過程開發。2025年5月14日，下午5:30 – 7:00 CT
一種替代的去污劑裂解方法：通過優化滲透壓、pH 和收穫時間促進 rAAV 釋放到培養基中 (#1477)。Christian Gagnon, M.S., 高級助理工程師，過程開發。2025年5月14日，下午5:30 – 7:00 CT
報告將在 Voyager 的網站上提供。
關於 TRACER™ Capsid 發現平台
Voyager 的 TRACER™（通過細胞類型特異性 RNA 表達重定向 AAV 的嗜性）capsid 發現平台是一個廣泛適用的基於 RNA 的篩選平台，能夠快速發現新型 AAV capsids，以促進基因療法的發展。Voyager 利用 TRACER 創建了多個新型 capsid 家族，這些 capsids 在臨床前研究中經靜脈注射後，能夠利用中樞神經系統的廣泛血管網絡穿越血腦屏障，並轉導多種 CNS 區域和細胞類型。在跨物種的臨床前研究（包括啮齒動物和多種非人類靈長類物種）中，靜脈注射 TRACER 生成的 capsids 在相對較低的劑量下實現了廣泛的載荷表達，從而使 Voyager 能夠選擇多個發展候選者，用於其全資擁有和合作的神經疾病基因療法計劃。
關於 Voyager Therapeutics
Voyager Therapeutics, Inc.（納斯達克：VYGR）是一家生物技術公司，致力於利用人類基因的力量來改變和最終治愈神經疾病。我們的產品管道包括阿茲海默症、弗里德里希共濟失調、帕金森病、肌萎縮側索硬化症（ALS）以及多種其他中樞神經系統疾病的計劃。我們的許多計劃源自我們的 TRACER™ AAV capsid 發現平台，我們已用其生成新型 capsids 並識別相關受體，以潛在地實現靜脈注射後基因藥物的高腦穿透率。我們的一些計劃是全資擁有的，另一些則與合作夥伴共同推進，包括 Alexion、AstraZeneca Rare Disease、Novartis Pharma AG 和 Neurocrine Biosciences, Inc。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》及其他聯邦證券法的安全港條款的前瞻性聲明。使用“將”、“期望”、“潛在”、“相信”、“可能”或“繼續”等詞語及其他類似表達旨在識別前瞻性聲明。
例如，Voyager 就其推進 AAV 基因療法計劃的能力所作的所有聲明，包括 VY1706 的 tau mRNA 降低計劃及其抗淀粉樣蛋白基因療法計劃，均屬於前瞻性聲明。這些聲明基於 Voyager 管理層的估計和假設，儘管 Voyager 認為這些前瞻性聲明是合理的，但本質上存在不確定性，並可能受到風險和不確定性的影響，導致實際結果與 Voyager 預期的結果有重大差異。
這些聲明還可能受到多種重大風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性在 Voyager 最近提交給證券交易委員會的 10-K 表格年報中有描述。所有新聞稿中的信息均為發布之日的信息，任何前瞻性聲明僅在作出之日有效。除法律要求外，Voyager 無義務公開更新或修訂此信息或任何前瞻性聲明。
我的評論
這篇報導展示了 Voyager Therapeutics 在基因療法領域的最新進展，特別是在針對阿茲海默症的研究上。VY1706 的成果顯示出其在降低 tau 蛋白方面的潛力，這對於治療阿茲海默症具有重要意義。值得注意的是，Voyager 的 TRACER 平台不僅能提高基因療法的有效性，還能通過免疫逃逸的策略，擴大潛在受益者的範圍，這在臨床應用中是至關重要的。隨著未來的 IND 申請，這些研究成果可能會為神經疾病的治療帶來新的希望，值得持續關注其後續進展。
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