Gain Therapeutics 首位帕金森病參與者接受GT-02287治療

Gain Therapeutics為帕金森病第一位參與者進行GT-02287的1b期臨床試驗

預期在2025年第二季度末進行中期分析

2025年3月14日，馬里蘭州貝塞斯達——Gain Therapeutics, Inc.（納斯達克代碼：GANX）是一家臨床階段的生物技術公司，專注於發現和開發下一代變構小分子療法。今日宣布，其1b期臨床試驗的首位帕金森病（PD）參與者已開始接受GT-02287的劑量，這是公司正在開發的針對PD的主要變構小分子，適用於有或沒有GBA1突變的患者。

Gain Therapeutics總裁兼首席執行官Gene Mack表示：「在我們的1b期臨床試驗中開始劑量的施用，標誌著GT-02287臨床開發的重要一步，也體現了Gain致力於為帕金森病患者提供疾病改變療法的使命。我們期待持續招募參與者，並預計在2025年第二季度末進行中期分析。」

這項1b期開放標籤多中心試驗旨在評估GT-02287在GBA1-PD和特發性PD患者中的安全性和耐受性。次要終點包括藥物動力學、GCase調節、GCase底物水平及其他生物標記物在血漿和腦脊液中的變化。該試驗將招募最多20名參與者，這些參與者將每日接受GT-02287治療三個月。預計1b期試驗的中期數據將在2025年第二季度末公布。

1b期試驗是在Gain於2024年第三季度完成的成功1期健康志願者研究後展開的，該研究顯示GT-02287具有良好的安全性和耐受性，並且在預期的治療範圍內達到血漿和中樞神經系統的有效濃度。重要的是，1期研究還顯示GT-02287在統計上顯著提高了葡萄糖腺苷酸酶（GCase）活性，增幅超過50%。

關於GT-02287

Gain Therapeutics的主要藥物候選者GT-02287正處於臨床開發階段，旨在治療有或沒有GBA1突變的帕金森病。這是一種口服給藥、能穿透大腦的小分子，作為變構酶調節劑，能恢復因GBA1基因突變或其他與年齡相關的壓力因素引起的溶酶體酶GCase功能的失常。在帕金森病的前臨床模型中，GT-02287恢復了GCase的酶活性，減少了聚集的α-突觸核蛋白、神經炎症和神經元死亡，並改善了運動功能和認知表現。此外，GT-02287顯著降低了血漿神經絲輕鏈（NfL）水平，這是一種新興的神經退行性變化生物標記。

在GBA1-PD和特發性PD模型中的有力前臨床數據顯示，GT-02287的給藥具有疾病改變效應，這表明GT-02287可能具有減緩或停止帕金森病進展的潛力。

Gain在帕金森病的主要計劃在開發早期獲得了來自Michael J. Fox帕金森病研究基金會（MJFF）和Silverstein基金會的資助支持，以及來自歐洲聯盟Horizon 2020研究和瑞士創新機構Innosuisse的Eurostars-2聯合計劃的共同資助。

關於Gain Therapeutics, Inc.

Gain Therapeutics, Inc.是一家臨床階段的生物技術公司，專注於發現和開發下一代變構療法。Gain的主要藥物候選者GT-02287目前正在評估治療有或沒有GBA1突變的帕金森病。GT-02287在健康志願者的1期研究結果顯示出良好的安全性和耐受性，血漿濃度在預期的治療範圍內，並且能夠有效地調節GCase酶的活性。

Gain獨特的方法使其能夠發現新型的變構小分子調節劑，這些調節劑可以恢復或干擾蛋白質功能。通過其高度先進的Magellan™平台，Gain正在加速藥物發現，並為難以治療的疾病（包括神經退行性疾病、罕見遺傳疾病和腫瘤學）解鎖新的疾病改變療法。

前瞻性聲明

本公告包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》安全港條款所作的「前瞻性聲明」。這些聲明通常以「相信」、「預期」、「預測」、「打算」、「將」、「可能」、「應該」或類似表達開頭。這些前瞻性聲明反映了管理層對未來表現或事件的當前知識、假設、判斷和期望。儘管管理層認為這些聲明所反映的期望是合理的，但他們並不保證這些期望將證明正確，或這些目標將得以實現，實際結果可能與這些前瞻性聲明中所包含的結果有重大差異。前瞻性聲明受多種風險和不確定性的影響，包括但不限於有關公司當前或未來產品候選者（包括GT-02287）開發的聲明；對GT-02287的1b期臨床研究結果時間預期的聲明；對GT-02287的1b期臨床研究中患者招募時間預期的聲明；以及對公司產品候選者潛在療效和臨床益處的預期。欲了解可能導致實際結果與這些前瞻性聲明表達的結果不同的風險和不確定性的進一步描述，請參閱公司截至2023年12月31日的10-K表格和截至2024年9月30日的10-Q表格。所有前瞻性聲明均由本警告聲明的內容完全限定。請注意，不應過度依賴任何前瞻性聲明，這些聲明僅在本公告日期有效。我們沒有義務，並明確拒絕更新、修訂或更正任何前瞻性聲明，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。

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這篇報導展示了Gain Therapeutics在帕金森病治療領域的重要進展，特別是GT-02287的臨床試驗開始。這不僅是對公司研發能力的證明，也可能為帕金森病患者帶來新的希望。值得注意的是，這類新療法的開發過程中，安全性和有效性始終是重中之重。未來的中期分析將成為評估這一新藥潛力的關鍵時刻，醫療界和患者都將密切關注其進展。透過這些創新療法的探索，我們也許能夠看到更多針對神經退行性疾病的突破，這對於改善患者的生活質量至關重要。

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