CNM-Au8®治療顯著延長ALS患者生存期

Clene展示CNM-Au8®治療對ALS的生存益處

HEALEY ALS平台試驗的新交叉方案分析顯示顯著的生存優勢

2025年3月12日，鹽湖城 — Clene, Inc.（納斯達克：CLNN）及其子公司Clene Nanomedicine, Inc.，這是一家專注於革命性治療神經退行性疾病（包括肌萎縮側索硬化症（ALS）和多發性硬化症（MS））的臨床階段生物製藥公司，今天宣布了來自HEALEY ALS平台試驗參與者的長期生存的交叉方案後期分析的新證據。這些分析進一步證實，CNM-Au8® 30 mg的治療為ALS患者提供了顯著的生存益處。

新的生存分析

這些分析比較了接受CNM-Au8 30 mg（方案C）的參與者與HEALEY ALS平台試驗中的方案A參與者的生存情況。方案A提供了一個與CNM-Au8治療相對照的大型同時控制組，使用HEALEY主協議中建立的相同隨機化標準。通過公共記錄和現場報告確定的長期生存狀態，在最多48個月的隨訪期間進行評估。兩組中有78%的參與者在基線時接受了標準的ALS背景療法（利魯唑、依達拉奉或兩者）。

全體分析集的整體生存改善（所有原因死亡率）：
– 中位生存期：CNM-Au8 30 mg組（方案C，n=59）達到951天，而方案A對照組（n=162）為753天，增益198天（6.5個月）。
– 限制平均生存時間（RMST）益處：調整協變量後，RMST改善124天（4.1個月）（95% CI：3至245天，p=0.045）。RMST是一種估算一組相對於對照組的平均生存時間的指標。該估計納入了HEALEY ALS平台試驗的生存分析的預先指定協變量（即從症狀出現到治療的月份、治療前的ALSFRS-R斜率、年齡、背景利魯唑治療、背景依達拉奉治療）。
– 敏感性分析，包括基線血清神經絲輕鏈（NfL）水平、使用ALS背景療法和TRICALS風險評分的額外協變量模型，確認了結果的穩健性和統計顯著性。

中至重度ALS患者的增強益處：
在基線血清NfL > 33 pg/mL且TRICALS風險評分範圍在-6.5至-2.5的參與者中（即過濾慢進展者，兩組之間存在不平衡），中位生存期從589天（方案A，n=120）改善至951天（CNM-Au8 30 mg，n=51），代表著11.9個月的增益。
在這組中，死亡風險減少了44%（Cox HR：0.556，95% CI：0.367–0.842，p=0.006），RMST改善197天（6.5個月增益；95% CI：65至329天，p=0.004），使用HEALEY ALS平台試驗的預先指定協變量進行生存分析。

在符合計劃的第三期RESTORE-ALS試驗入組標準的子集中的最佳生存益處：
在符合RESTORE-ALS試驗核心標準的參與者中（例如，基線血清NfL > 33 pg/mL，TRICALS風險評分範圍在-6.5至-2.5，基線慢性肺活量 > 60%，症狀出現 < 36個月），中位生存期從628天（方案A，n=94）改善至1079天（CNM-Au8 30 mg，n=40），增加451天（14.8個月）。
這一子集的死亡風險減少了49%（Cox HR：0.514，95% CI：0.319–0.830，p=0.006），RMST改善215天（7.1個月；95% CI：70至360天，p=0.004），使用RESTORE-ALS試驗的計劃協變量。

這些結果與HEALEY ALS平台試驗的24周雙盲期、第二期RESCUE-ALS試驗的開放標籤延長期以及擴展接入計劃的分析中觀察到的生存益處一致。

“我們對這些結果感到非常鼓舞，因為CNM-Au8所顯示的顯著生存優勢不僅強化了其延長ALS患者生命的潛力，還驗證了我們的戰略方向，為2025年中期啟動的確認性第三期RESTORE-ALS研究做準備，”Clene總裁兼首席執行官Rob Etherington表示。“我們期待與FDA討論這些發現，並推進商業化進程。”

HEALEY ALS平台試驗的主要研究者及贊助者，Sean M. Healey & AMG ALS中心主任、麻省總醫院布萊根神經科學研究所執行主任Merit Cudkowicz醫生表示：“HEALEY ALS平台試驗的創新設計使我們能夠提取出明確且有意義的生存數據，幫助我們做出關於CNM-Au8藥物開發的決策。”

關於方案A
方案A是HEALEY ALS平台試驗中最早調查的三個方案之一。符合條件的參與者以3:1的比例隨機分配接受主動治療或匹配安慰劑，計劃持續24周。分配到方案A的參與者必須在首次給藥前至少14天接種四價和B型腦膜炎球菌疫苗，且如果有腦膜炎病史或之前接受過補體抑制劑治療則被排除在方案A之外。方案A在所有參與者隨機分配後因無效而提前停止，約70%完成了第24周的訪問。參與者被指示停止研究用藥，並進行了最後的提前終止研究訪問。方案A參與者的長期生存狀態通過公共記錄和現場報告獨立追蹤，與提前終止無關。隨機分配到方案A的主動與安慰劑參與者在長期生存上沒有差異，支持了整個方案A人群的綜合分析，以便與CNM-Au8 30 mg（方案C）參與者進行長期生存比較。

關於Clene
Clene Inc.（納斯達克：CLNN）（及其子公司“Clene”及其全資子公司Clene Nanomedicine, Inc.）是一家臨床後期生物製藥公司，專注於改善線粒體健康和保護神經功能，以治療神經退行性疾病，包括肌萎縮側索硬化症、帕金森病和多發性硬化症。CNM-Au8®是一種研究中的首創療法，通過針對線粒體功能和NAD途徑，同時減少氧化壓力，改善中樞神經系統細胞的生存和功能。CNM-Au8®是Clene Nanomedicine, Inc.的聯邦註冊商標。該公司總部位於猶他州鹽湖城，並在馬里蘭州擁有研發和製造業務。

關於CNM-Au8®
CNM-Au8是一種金納米晶體的口服懸浮液，旨在通過增加能量產生和利用來恢復神經元健康和功能。CNM-Au8的催化活性納米晶體推動關鍵的細胞能量產生反應，通過提高神經元和膠質細胞對疾病相關壓力源的抵抗力來實現神經保護和再髓鞘化。CNM-Au8®是Clene Nanomedicine, Inc.的聯邦註冊商標。

關於RESTORE-ALS
RESTORE-ALS是一項第三期確認性全球多中心隨機雙盲平行組安慰劑對照研究，旨在評估CNM-Au8在接受穩定背景療法的ALS參與者中的療效、安全性、藥效學和藥代動力學。該研究旨在調查CNM-Au8對改善生存（主要終點）和延遲ALS臨床惡化事件的影響（次要療效終點）。參與者將以2:1的比例隨機分配接受CNM-Au8 30 mg的主動治療或匹配安慰劑，持續108周的雙盲治療期。

計劃於2025年中期啟動的第三期RESTORE-ALS臨床試驗，將作為提交加速批准的新藥申請所需的確認性臨床試驗。

前瞻性聲明
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這篇文章強調了CNM-Au8®在ALS治療中的潛力，特別是在生存期延長方面的顯著效果。這不僅是對ALS患者的一個好消息，也可能為未來的治療方法提供新的思路。值得注意的是，這些結果來自於一項大型臨床試驗，這顯示出研究的嚴謹性和可靠性。然而，隨著進一步的研究和FDA的審核，CNM-Au8的實際應用仍然需要時間來驗證。這也提醒我們在期待新療法的同時，應保持謹慎的態度，因為每一個新藥物的上市都伴隨著不確定性和挑戰。這對於ALS患者及其家庭來說，無疑是一個充滿希望的時刻，但同時也需要對未來的治療進展保持耐心和關注。

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