「2020至2034年：基本血小板增多症市場成長前景」

基本血小板增多症市場預期將在研究期間（2020–2034年）迎來增長

基本血小板增多症市場預計將穩步增長，這主要得益於疾病的日益普遍、靶向療法的進步以及人們對此病的認識提高。JAK抑制劑及其他新型療法的開發正在推動市場擴張。此外，診斷技術的改進和支持性的監管框架也在促進市場的增長。然而，高昂的治療成本和有限的患者群體等挑戰可能會影響市場的發展趨勢。

基本血小板增多症市場報告的主要要點

根據DelveInsight的分析，2024年美國的基本血小板增多症市場規模達到2.5億美元，預計到2034年將進一步增長。
到2034年，預計在新興療法中，BESREMi將產生最高的收入。
2024年，美國的基本血小板增多症診斷病例約為16.7萬例。
在基本血小板增多症領域活躍的知名公司包括AOP Orphan Pharmaceuticals AG、PharmaEssentia、Merck Sharp and Dohme、MorphoSys、Step Pharma、Incyte Corporation、Janssen Research & Development等，這些公司正在積極開發創新的基本血小板增多症藥物，這些新療法預計將在預測期內進入市場，並改變市場格局。
一些主要的基本血小板增多症治療包括BESREMi（ropeginterferon alfa-2b/P1101）、Bomedemstat（MK-3543/IMG-7289）、Pelabresib（CPI-0610）、Dencatistat（STP 938）、INCA033989、VAC85135等。
2024年8月，pharmaand GmbH（pharma&）宣布，歐洲委員會已授予PEGASYS（peginterferon alfa-2a）作為成人ET的單藥治療的市場授權。

基本血小板增多症概述

基本血小板增多症是一種慢性骨髓增生性腫瘤（MPN），特徵是血液中血小板的過度產生。這種病症最常見於50歲以上的女性。該病由於JAK2、CALR或MPL基因的突變引起，這些突變促進了造血細胞的過度生產，並促進了MPN的發展。這些突變在約90%的受影響成年人中存在，但一些兒童可能顯示出三重野生型狀態，意味著他們缺乏這些基因變異。

許多基本血小板增多症患者並不會出現症狀，該病通常在例行血液檢查中偶然發現，顯示出血小板計數升高。當症狀出現時，可能包括疲勞或與異常血管功能相關的併發症，如血栓或出血。基本血小板增多症患者的中位壽命約為20年，儘管這根據診斷時的年齡而異。60歲之前診斷的患者中位生存期約為33年。與基本血小板增多症相關的主要健康風險是血栓，影響約20%的患者，而出血併發症約發生在10%的病例中。

基本血小板增多症流行病學分段

基本血小板增多症流行病學部分提供了對歷史和當前基本血小板增多症患者群體的洞察，以及對7MM的預測趨勢。這有助於通過探索多項研究和關鍵意見領袖的觀點來識別當前和預測患者趨勢的原因。

該市場報告提供了2020–2034年研究期間的流行病學分析，涵蓋7MM的以下分段：

– 總診斷病例
– 特定症狀病例
– 性別特定病例
– 突變特定病例
– 風險特定病例
– 年齡特定病例
– 總治療病例

基本血小板增多症治療市場

在當前市場環境下，基本血小板增多症的治療主要旨在降低血栓風險並通過一系列基於個人風險水平的治療選擇來管理症狀。由於阿司匹林在預防血栓形成中的作用，廣泛建議低、中、高風險患者使用阿司匹林。首選療法通常包括阿司匹林與細胞減少治療（如羥基脲、阿那格雷和干擾素-alpha）的組合，以幫助降低血小板計數並最小化併發症。

此外，對於血小板計數超過100萬/µL的患者，還使用細胞減少療法以降低出血風險。在某些情況下，根據患者對治療的反應，可能會開處方如布斯法、氯吡格雷和抗凝劑等藥物。持續監測對於調整療法和減少風險至關重要。

目前，僅有一種藥物專門獲批用於治療基本血小板增多症，並且僅在歐洲獲得授權。相比之下，美國尚未有FDA批准的基本血小板增多症治療藥物。

PEGASYS是一種I型干擾素，通過聚乙二醇化過程從干擾素alpha-2a衍生而來，該過程涉及將一個或多個聚乙二醇（PEG）鏈附加到分子上。PEGASYS之前已獲得歐洲委員會（EC）批准，用於治療成人和三歲以上兒童的慢性乙型肝炎（CHB）以及五歲以上兒童的慢性丙型肝炎（CHC）——無論是與其他藥物聯合使用還是與利巴韋林聯合使用。

2024年8月，pharma&宣布，EC已授予PEGASYS（peginterferon alfa-2a）作為成人基本血小板增多症的單藥治療的市場授權。

基本血小板增多症新興藥物和公司

除了PEGASYS，基本血小板增多症的治療格局正在演變，許多有前景的資產正在開發中，包括BESREMi（ropeginterferon alfa-2b）、Bomedemstat（MK-3543/IMG-7289）、Pelabresib（CPI-0610）、Dencatistat（STP 938）、INCA033989和VAC85135等。

Ropeginterferon alfa-2b是一種創新的、位點特異性的、單聚乙二醇化的穩定IFN-a類似物。與早期世代的多聚乙二醇化干擾素不同，這些干擾素經歷了隨機聚乙二醇化，導致多個異構體具有不同的活性和穩定性，ropeginterferon alfa-2b以其獨特的單一異構體而著稱。

PharmaEssentia正在進行臨床試驗，以評估ropeginterferon alfa-2b的療效和安全性，而AOP Orphan則經常在歐洲市場進行監管批准和分銷方面的合作。目前，ropeginterferon alfa-2b已獲得FDA批准用於治療紅細胞增多症。該公司打算與FDA接洽，擴大其標籤以包括基本血小板增多症，並計劃在2025年底前提交監管申請。

Bomedemstat（MK-3543）是一種實驗性的、不可逆的小分子LSD1抑制劑，目前由默克公司開發。LSD1在調節造血幹細胞的增殖、分化和成熟中起著關鍵作用。該藥物正在研究多種骨髓增生性腫瘤（MPNs），包括基本血小板增多症、骨髓纖維化和紅細胞增多症。

Bomedemstat已獲得多項監管認證，包括基本血小板增多症和骨髓纖維化的孤兒藥物認證（ODD）和快速通道認證（FTD），以及急性髓性白血病的ODD。此外，它還在歐洲藥品管理局的優先藥物（PRIME）計劃下獲得認可。2023年12月，默克在美國血液學會（ASH）年會上展示了來自第二期臨床試驗Shorespan-003的最新結果，包括首個基因組數據。

這些新興療法的預期推出將在未來幾年內改變基本血小板增多症市場的格局。隨著這些尖端療法的持續成熟和獲得監管批准，預計將重塑基本血小板增多症市場的格局，提供新的護理標準並開啟醫療創新和經濟增長的機會。

基本血小板增多症市場動態

基本血小板增多症市場的動態預計在未來幾年將發生變化。該市場受到幾個關鍵因素的推動，包括骨髓增生性疾病的日益普遍、診斷技術的進步以及靶向療法的日益普及。醫療專業人員和患者對早期診斷和治療選擇的認識提高進一步促進了市場的增長。

此外，新型JAK抑制劑和其他靶向療法的開發，以及正在進行的臨床試驗探索創新治療方法，正在擴大治療格局。支持性的監管政策、改善的醫療基礎設施以及新興市場的醫療支出增加也促進了市場的擴張。此外，製藥公司在研發方面的戰略合作和投資正在加速藥物開發，提高治療效果，推動市場增長。

然而，許多潛在療法正在被調查用於治療基本血小板增多症，可以安全地預測，治療領域將在預測期內顯著影響基本血小板增多症市場。此外，預計新興療法的引入將提高療效，進一步改善診斷率，從而推動7MM中基本血小板增多症市場的增長。

然而，有幾個因素可能會阻礙基本血小板增多症市場的增長。一個主要挑戰是患者群體有限，因為基本血小板增多症是一種罕見的骨髓增生性腫瘤，這使得大型製藥投資的吸引力降低。由於疾病的慢性特性，基本血小板增多症的安全性和有效性評估也進一步複雜化了藥物批准。

此外，市場上以非標籤使用現有治療（如羥基脲和干擾素）為主，降低了對新療法的迫切需求。高開發成本、報銷挑戰以及醫療提供者和患者間缺乏廣泛認識也導致創新藥物的市場滲透緩慢。

此外，基本血小板增多症的治療對患者的整體福祉和生活質量造成了重大經濟負擔。未診斷、未報告的病例以及對該疾病的無知也可能影響基本血小板增多症市場的增長。

我的觀點

這篇報告清晰地展示了基本血小板增多症市場的未來潛力，尤其是在新療法不斷出現的背景下。隨著對該病的認識提高以及治療選擇的多樣化，市場的增長是可以預見的。然而，報告中提到的高治療成本和有限的患者群體確實是市場發展的瓶頸。製藥公司需要在研發和市場推廣方面採取更具創新性和靈活性的策略，以克服這些挑戰。同時，政府和醫療機構也應加強對該疾病的認識和資源的分配，以促進早期診斷和有效治療。這不僅有助於患者的健康，也能推動整個市場的可持續發展。

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