西班牙批准Libmeldy治療罕見病童

Orchard Therapeutics 宣布在西班牙達成報銷協議

2025年2月28日 03:00 ET | 來源：Orchard Therapeutics (Europe) Limited

倫敦、馬德里和波士頓，2025年2月28日（GLOBE NEWSWIRE）—— Orchard Therapeutics，一家Kyowa Kirin的公司，宣布已與西班牙國家健康系統（SNS）共同服務組合的藥品定價部門的跨部門委員會達成協議，這將使所有符合條件的患有前症狀晚期嬰兒型（PSLI）、前症狀早期青少年型（PSEJ）或早期症狀早期青少年型（ESEJ）——統稱為早發型——的白質變性（MLD）兒童獲得Libmeldy®（atidarsagene autotemcel）的報銷。

MLD是一種極為罕見的、迅速進展的、不可逆轉且最終致命的神經代謝疾病，因為負責編碼酶arylsulfatase A（ARSA）的基因出現錯誤，導致神經損傷和發展倒退。在最嚴重的MLD形式中，嬰兒的發展正常，但在晚期嬰兒期開始迅速喪失行走、說話和與周圍世界互動的能力。這些孩子最終會惡化到植物人狀態，可能需要24小時的重症監護，大多數在症狀出現後五年內去世，給家庭帶來巨大的情感和經濟負擔。

“Libmeldy為西班牙的早發型MLD兒童開啟了巨大的新可能性，這些孩子在此之前除了支持性和臨終關懷外，沒有其他治療選擇，” Orchard Therapeutics意大利及伊比利亞區經理Cristiana Giani表示。“我們感謝SNS的合作，達成了一項協議，讓符合條件的患者及其家庭能夠獲得適當廣泛和可持續的治療。”

與SNS的協議是繼與英國、愛爾蘭、德國、意大利、瑞典、冰島、芬蘭、挪威、比利時和荷蘭的報銷機構達成的類似安排之後。隨著報銷通道的確保，該公司正致力於在西班牙認證第七個歐洲治療中心。

根據現有文獻，MLD的發生率約為每100,000名活產中有1例。在西班牙，估計每年可能有兩到三名出生時患有MLD的兒童符合治療資格。與許多罕見的、危及生命的兒科疾病一樣，早期檢測和診斷對於確保患者獲得最佳結果至關重要，因此Orchard Therapeutics支持擴大對MLD等符合廣泛接受的群體篩查標準的疾病的新生兒篩查工作。

關於Libmeldy

Libmeldy®（atidarsagene autotemcel）旨在通過將一個或多個功能性人類ARSA基因的拷貝以外源性方式（ex vivo）插入患者自身的造血幹細胞（HSC）基因組中，來糾正MLD的根本遺傳原因。經過基因修復的細胞會重新注入患者體內，並在植入後分化成多種細胞類型，其中一些會穿過血腦屏障進入中樞神經系統並表達功能性酶。

在治療之前，患者必須接受高劑量化療，這一過程會去除骨髓中的細胞，以便用Libmeldy中的改造細胞進行替換。這種方法有潛力通過一次治療恢復酶功能，以停止或減緩疾病進展。

Libmeldy已獲得歐洲委員會（EC）和英國藥品及健康產品監管局（MHRA）的批准。更多信息，請參閱EMA網站上的產品特性摘要（SmPC）。

該計劃由米蘭的聖拉斐爾-泰萊頓基因治療研究所（SR-Tiget）發起並開發。

關於Orchard Therapeutics

Orchard Therapeutics，一家Kyowa Kirin的公司，是全球基因療法的領導者，專注於通過發現、開發和商業化新療法，結束由遺傳及其他嚴重疾病造成的破壞。在這種方法中，患者自身的血液幹細胞在體外進行基因修改，然後重新注入，目標是通過一次治療糾正疾病的根本原因。

Orchard成立於2015年，其根源可追溯到一些最早的HSC基因療法研究和臨床開發。我們的團隊在這項技術的演變中發揮了核心作用，將其從一個有前景的科學想法轉變為一個潛在的生活改變現實。如今，Orchard正在推進一系列旨在解決患者、家庭和社會負擔巨大且目前治療選擇有限或不存在的嚴重疾病的HSC基因療法。

欲了解更多信息，請訪問https://orchard-tx.eu。

關於Kyowa Kirin

Kyowa Kirin旨在發現並提供具有改變生命價值的新藥和治療。作為一家日本的全球專科製藥公司，我們在藥物發現和生物技術創新方面已投入超過70年，並目前致力於開發下一代抗體及細胞和基因療法，幫助滿足高未滿足醫療需求的患者，如骨骼與礦物質、難治性血液疾病/血液腫瘤和罕見疾病。我們在全球的共同承諾是追求我們的價值、可持續增長和讓人們微笑。您可以在www.kyowakirin.com了解更多有關Kyowa Kirin的業務信息。

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這項報導的意義在於，Orchard Therapeutics的這一協議不僅為西班牙的患兒帶來了希望，也為其他國家提供了範本，顯示如何通過政府與企業的合作來改善罕見病患者的治療可及性。MLD這類罕見病的治療往往因為成本高昂而受到限制，而這次的報銷協議無疑會減輕家庭的經濟負擔，並提升患者的生活質量。希望未來能有更多類似的合作模式出現，讓更多罕見病患者能夠受益。

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