Opus Genetics推進視力改善藥物臨床試驗新進展

Opus Genetics 宣布 FDA 快速通道及 Phentolamine 眼用溶液 0.75% 的入組更新

2025年2月26日 08:00 ET | 來源：Opus Genetics, Inc.

FDA 已授予 Phentolamine 眼用溶液 0.75% 快速通道認證，作為治療角膜屈光手術患者在夜間駕駛時出現的顯著慢性視力障礙的療法。

LYNX-2 關鍵第三期臨床試驗的入組預計將於2025年上半年完成。

VEGA-3 關鍵第三期臨床試驗的入組已經完成，該試驗評估 Phentolamine 眼用溶液 0.75% 用於老花眼的效果。

北卡羅來納州杜罕，2025年2月26日（GLOBE NEWSWIRE）—— Opus Genetics, Inc.（納斯達克：IRD），一家專注於開發治療遺傳性視網膜疾病（IRDs）及其他眼科疾病的臨床階段生物技術公司，今天宣布 VEGA-3 第三期臨床試驗的入組已經完成，該試驗評估 Phentolamine 眼用溶液 0.75% 用於老花眼的療效。此外，LYNX-2 關鍵第三期臨床試驗的入組進展良好，預計將於2025年上半年完成入組。FDA 也已授予 Phentolamine 眼用溶液 0.75% 快速通道認證，作為治療角膜屈光手術患者在低光環境下視力下降的療法，這些患者在駕駛時面臨著顯著的事故風險和最佳眼鏡矯正的視力損失。快速通道認證旨在促進藥物的開發並加快對治療嚴重疾病的藥物的審查，以滿足未被滿足的醫療需求。

“我們對 VEGA-3 和 LYNX-2 研究的持續進展感到高興，”Opus Genetics 的首席醫療顧問 Jay Pepose 博士表示。“老花眼影響著數百萬人，這是一個日常挑戰，可能會降低獨立性和生活質量。Phentolamine 眼用溶液 0.75% 有潛力改變這一病症的管理方式，提供一種持久的非侵入性解決方案，改善近距離視力，而不影響夜間的遠距離視力。它還有潛力改善接受 LASIK 視力矯正的患者在低光環境下的視覺表現，這些患者現在在夜間視力方面面臨困難。我們期待分享這些重要研究的結果，並與我們的合作夥伴共同完成這兩個適應症的開發。”

VEGA-3 第三期老花眼計劃

VEGA-3 是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心第三期臨床試驗，評估 545 名老花眼參與者使用 Phentolamine 眼用溶液 0.75% 的效果。主要終點是參與者在首次就診後第八天的光照雙眼矯正近視視力（“DCNVA”）改善 15 字母的百分比。參與者將被隨訪總共 48 週，以收集慢性安全性數據。該研究在美國的 39 個研究中心進行招募。

有關 VEGA-3 試驗設計和終點的更多信息，請參考 www.ClinicalTrials.gov (NCT06542497)。

LYNX-2 第三期低光擾動計劃

LYNX-2 是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的第三期臨床試驗，旨在評估 Phentolamine 眼用溶液 0.75% 與安慰劑在接受過角膜屈光手術的受試者中對低光環境下視力下降的效果。目標入組人數為 200 名受試者，目前試驗已入組超過 95%。主要終點是在低光環境下，經過 15 天用藥後，距離視力改善 3 行（或 15 字母）或更多。

LYNX-2 試驗在美國 FDA 的特別協議評估（SPA）下進行。有關 LYNX-2 的更多信息，請參考 www.clinicaltrials.gov (NCT06349759)。

美國 FDA 最近已授予 Phentolamine 眼用溶液 0.75% 快速通道認證，作為治療角膜屈光手術患者在低光環境下出現的顯著慢性夜間駕駛障礙。快速通道認證是一個重要的監管里程碑，能加速新藥的開發和審查，旨在治療未被滿足的嚴重疾病。該認證為 Opus Genetics 提供了多項關鍵好處，包括與 FDA 更頻繁的互動、優先審查的資格以及滾動審查，允許 NDA 的部分內容在持續基礎上提交和評估。

關於老花眼

老花眼是最常見的與年齡有關的眼部疾病。據估計，約有 1.28 億美國人和全球超過 20 億人患有老花眼，這一數字隨著人口老齡化而不斷增長。老花眼使眼睛在近距離物體上的聚焦能力下降，這是由於晶狀體彈性及其變形能力的喪失。這一進展性病症通常影響 40 歲以上的人群，並可能顯著影響生活質量和日常任務的執行能力，如閱讀、使用數位設備和其他近距離活動。老花眼導致廣泛使用閱讀眼鏡或雙光眼鏡。Phentolamine 眼用溶液 0.75% 正在開發中，旨在提供一種非侵入性、方便的替代傳統矯正措施。

關於角膜屈光手術後低光環境下視力下降

在低光環境下，當瞳孔擴大時，周邊的未聚焦光線會進入眼睛，導致圖像質量下降，這種低對比視力的下降是無法用眼鏡矯正的，並且通常伴隨著夜間的眩光、光暈和星狀光。這種情況在經歷過屈光手術（包括 LASIK、PRK、SMILE 和 RK）的患者中很常見，因為他們的周邊眼部像差和光散射增加。目前尚無 FDA 批准的治療方法。Phentolamine 眼用溶液 0.75% 的作用機制是適度減少瞳孔大小，從而阻擋未聚焦的周邊光線，而不會增加與副交感神經興奮劑有關的視網膜撕裂或脫落的風險。它有潛力成為改善患者在低光環境下視力、駕駛和日常功能的治療選擇。

關於 Phentolamine 眼用溶液 0.75%

Phentolamine 眼用溶液 0.75% 是 Opus Genetics 的晚期產品候選者，屬於非選擇性 alpha-1 和 alpha-2 腺苷能拮抗劑，旨在減少瞳孔大小。它通過獨特地阻斷位於放射狀虹膜擴張肌上的 alpha-1 受體來發揮作用，這些受體由 alpha-1 腺苷能受體激活，而不影響睫狀肌。Phentolamine 眼用溶液 0.75% 正在開發中，用於老花眼和角膜屈光手術後的低光環境下低對比和夜間視覺擾動。

關於 Opus Genetics

Opus Genetics 是一家臨床階段的眼科生物技術公司，專注於開發基因療法以治療遺傳性視網膜疾病（IRDs）及其他眼科疾病。該公司的產品線包括基於腺病毒相關病毒（AAV）的基因療法，旨在解決導致不同形式的最佳蛋白病、勒伯先天性黑盲（LCA）和視網膜色素變性等疾病的基因突變。該公司的最先進基因療法計劃旨在解決 LCA5 基因中的突變，該基因編碼勒伯西林蛋白，並目前正在進行一項開放標籤、劑量遞增的第一/第二期臨床試驗，早期數據顯示出良好的前景。BEST1 基因療法旨在解決與視網膜退化相關的 BEST1 基因中的突變；第一/第二期研究將於2025年啟動。該產品線還包括 Phentolamine 眼用溶液 0.75%，這是一種非選擇性 alpha-1 和 alpha-2 腺苷能拮抗劑，用於減少瞳孔大小，以及 APX3330，一種新型小分子 Ref-1 抑制劑，用於減緩非增殖性糖尿病視網膜病變的進展。Phentolamine 眼用溶液 0.75% 目前正在進行第三期臨床試驗，針對老花眼和角膜屈光手術後的低光環境下視覺擾動進行評估。欲了解更多信息，請訪問 www.opusgtx.com。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》所定義的前瞻性聲明。這些聲明包括但不限於有關我們現金流、臨床試驗的數據和未來入組的預期、我們的其他適應症管道、潛在增長的預期以及我們對於收購 Opus Genetics 後整合的預期，包括有關將其臨床資產組合與我們現有組合結合的預期及我們對基因治療的共同關注。

這些前瞻性聲明與我們的業務前景和業績結果有關，並受到多種因素和事件的風險和不確定性影響，這些因素和事件可能導致我們的實際業務、前景和業績結果與這些前瞻性聲明的預期有實質性差異。可能導致或促成此類差異的因素包括但不限於在 Ocuphire 的 10-K 年度報告中所述的“風險因素”。讀者應謹慎對待這些前瞻性聲明，因為這些聲明僅反映本報告的日期。在某些情況下，您可以通過以下詞語識別前瞻性聲明：“預期”、“相信”、“持續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“目標”、“或許”、“正在進行”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“預計”、“應該”、“將”、“會”或這些術語的否定形式或其他可比術語，儘管並非所有前瞻性聲明都包含這些詞語。我們不承擔修訂任何前瞻性聲明的義務，以反映可能隨後出現的事件或情況。

這些前瞻性聲明基於我們當前的預期並涉及可能永遠不會實現或可能被證明不正確的假設。由於各種風險和不確定性，實際結果和事件的時間可能與我們預期的有實質性差異，包括但不限於：

– 監管提交和臨床前及臨床試驗的成功和時間，包括入組和數據讀取；
– 監管要求或發展；
– 與臨床試驗設計和監管途徑相關的變更或意外事件；
– 臨床試驗中患者入組的延遲或困難；
– 競爭激烈和技術快速變化；
– 我們的銷售和市場基礎設施的開發；
– 未來的收入損失和盈利能力；
– 我們相對較短的運營歷史；
– 資本資源需求的變更；
– 與我們無法獲得足夠的額外資本以繼續推進我們的產品候選者和臨床前計劃相關的風險；
– 國內和全球的立法、監管、政治和經濟發展；
– 員工不當行為；
– 依賴第三方；
– 未來潛在的產品責任和證券訴訟；
– 系統故障、意外事件或網絡事件；
– 與我們的股權信貸安排相關的潛在發行的股份數量；
– 我們的合作夥伴或其他許可安排可能無法促進我們產品候選者的商業化或市場接受度的風險；
– 未來我們普通股市場價格的波動；
– 我們實現收購 Opus Genetics 預期利益的能力；
– 我們成功執行基因療法臨床計劃的能力以及我們預測的基因療法開發的商業價值的變化；
– 任何我們產品候選者的商業化的成功和時間；
– 獲得和維護我們的知識產權的能力。

以上對可能導致實際事件與預期不同的重要因素的回顧不應被解釋為全面的。讀者應仔細審閱和考慮我們在本報告和其他向證券交易委員會提交的報告中所做的各種披露，這些披露告知相關方有關可能影響我們業務的風險和因素。本新聞稿中包含的所有前瞻性聲明僅在發表之日有效。我們不承擔更新此類聲明的義務，以反映發生的事件或存在的情況。

聯絡方式

企業 投資者關係
Nirav Jhaveri
首席財務官
ir@opusgtx.com

Corey Davis, Ph.D.
LifeSci Advisors
cdavis@lifesciadvisors.com

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在這篇文章中，Opus Genetics 的進展顯示了其在眼科治療領域的潛力，尤其是針對老花眼和夜間視力障礙的創新療法。FDA 的快速通道認證不僅是對其產品的肯定，也反映了市場對於改善視力問題的需求。隨著人口老齡化，老花眼的患者數量將持續增加，這使得相關療法的開發顯得尤為重要。

然而，值得注意的是，儘管臨床試驗的初步數據顯示出良好的前景，實際的市場接受度和療效仍需進一步驗證。特別是在與傳統矯正措施相比時，Phentolamine 眼用溶液 0.75% 是否能夠被廣泛接受，將取決於其安全性、有效性以及患者的使用體驗。此外，Opus Genetics 的其他基因療法計劃也值得關注，這些新技術有潛力改變遺傳性視網膜疾病的治療格局。

總的來說，Opus Genetics 的研究進展不僅為患者帶來了新的希望，也為眼科醫療領域的創新提供了新的思路。隨著臨床試驗的深入，未來的發展值得我們持續關注。

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