巴林成功首例基因編輯治療鎌形細胞貧血

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生物科技

巴林創歷史：首個成功的CRISPR基因編輯治療鐮刀型細胞貧血病例

2025年2月16日，巴林（GLOBE NEWSWIRE）——巴林腫瘤中心（BOC）成功使用基於CRISPR的基因編輯療法Casgevy（exagamglogene autotemcel）治療一名鐮刀型細胞貧血（SCD）患者，創下醫療歷史，成為美國以外首個成功進行此類治療的國家，將巴林定位為全球精準醫療和創新醫療解決方案的領導者。

Casgevy由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics開發，是首個獲得許可的療法，利用了CRISPR/Cas9基因編輯技術，其發明者於2020年獲得諾貝爾化學獎。這項療法為SCD和依賴輸血的β地中海貧血（TDT）提供了潛在的功能性治療，這些遺傳性血液疾病對健康和壽命有重大影響。

這一成就緊隨巴林於2023年12月2日的里程碑決定，成為全球第二個、也是中東首個批准Casgevy用於治療SCD和TDT的國家。該批准是在對療法的安全性、質量和有效性進行嚴格評估後授予的。

這一多階段的移植過程包括使用專門的注射劑刺激患者的骨髓產生大量幹細胞，然後編輯這些幹細胞以產生攜帶功能性血紅蛋白的紅血球。第三階段是將經過嚴格質量和安全測試的編輯細胞移植回患者的血液中。這一過程也可以用於治療地中海貧血（Mediterranean anaemia）。

巴林衛生部長HE. Dr. Jaleela bint AlSayed Jawad Hasan表示：“這一里程碑展示了巴林將全球醫療創新融入我們國家醫療戰略的承諾。通過促進各機構之間的合作，我們正在履行為所有受益者提供改變生命療法的使命，並將巴林定位為創新醫療的樞紐，這與哈馬德國王及哈馬德王儲兼首相的遠見指導相一致。”

“巴林自豪地站在該地區尖端醫療進步的最前沿。成功實施基因編輯自體幹細胞移植展示了我們提供最先進治療的決心，並鞏固了我們作為精準醫療區域樞紐的地位，”皇家醫療服務指揮官Shaikh Fahad bin Khalifa bin Salman Al Khalifa准將表示。“這為面臨複雜血液疾病的患者提供了新的希望，並強化了王國對醫療創新的日益重視。”

“作為負責提供這一突破性治療的臨床團隊，我們很榮幸能將基於CRISPR的療法帶給巴林及其他地區的患者。我們的成功反映了巴林腫瘤中心在將先進技術與世界級專業知識相結合方面的承諾。這一成就得到了我們在骨髓移植方面的國際認證的驗證，強調了我們通過精準醫療和與全球先驅合作改變患者結果的使命，”巴林腫瘤中心首席執行官Dr. Edward Rowland表示。

基因編輯自體幹細胞移植的引入與巴林的國家醫療戰略相符，該戰略專注於促進全球合作、推動醫療創新，並確保獲得最先進的技術。這一戰略反映了哈馬德國王及哈馬德王儲兼首相的願景，旨在提供世界級的創新醫療服務。

該計劃的成功是巴林衛生部、皇家醫療服務、政府醫院和國家健康監管局之間合作的結果，進一步鞏固了巴林在先進醫療解決方案方面的區域領導地位。

關於巴林腫瘤中心

巴林腫瘤中心（BOC）是王國內提供全面腫瘤服務的領先機構，包括骨髓移植。BOC致力於提供世界級的醫療服務，將尖端醫療技術與多學科方法相結合，以改善患者結果。2024年，BOC獲得了Vertex的骨髓移植和細胞療法服務的認證，使其能夠作為一個卓越的認證中心，為全球的鐮刀型細胞貧血和β地中海貧血患者提供基於CRISPR的基因編輯療法Casgevy（exagamglogene autotemcel）。

在這個突破性的醫療進展中，巴林不僅展示了其在基因編輯領域的技術能力，更重要的是，這一成就為全球醫療界樹立了新標杆。隨著巴林在精準醫療方面的領導地位日益增強，這不僅能夠吸引更多國際合作，還能促進本地醫療產業的發展。這項技術的成功應用，無疑會激勵其他國家探索和實施類似的創新療法，從而改善全球患者的生活質量。

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