Yaqrit推進氨清除劑進入第三期臨床試驗

Yaqrit為氨清除劑的肝性腦病進入第三階段準備

2025年2月11日 05:00 ET | 來源：Yaqrit

Yaqrit於2024年9月收購了來自Mallinckrodt Pharmaceuticals的急性和慢性肝性腦病治療方案，並為其氨清除劑L-ornithine phenylacetate（OPA）進入第三階段做準備。這項發展將通過Yaqrit新成立的子公司Amalive Limited進行，該公司名稱反映了氨水平對晚期肝病患者生活的深遠影響。

Amalive正在為第三階段準備靜脈注射（IV）配方，並根據臨床經驗調整試驗設計，利用人工智能模型指導患者選擇。同時，Amalive將推進口服配方進入第二階段b試驗，以防止肝性腦病的復發。此外，Amalive還正在開發口服液體配方，用於治療和預防與尿素循環酶缺陷相關的高氨血症，這是一種影響兒童的罕見遺傳疾病。

Yaqrit首席執行官Troels Jordansen表示：“OPA是Yaqrit的一項關鍵資產，無論在臨床還是商業上都有潛力，專門致力於其開發的子公司將確保其潛力得到充分發揮。這也為Yaqrit提供了進一步的治療和商業合作的機會。在合適的合作夥伴下，我們準備將這一重要治療推進到第三階段，並基於已證明的急劇降低血氨水平的結果進行推進。”

Yaqrit在2024年下半年收購了OPA的全球開發和商業權利，Mallinckrodt Pharmaceuticals將在達成某些晚期里程碑後獲得付款，並從銷售中獲得版稅。

Yaqrit創始人及首席醫療官Rajiv Jalan教授表示：“OPA鞏固了Yaqrit在開發新型肝病療法方面的領先地位。OPA針對氨毒性，這在脆弱的晚期肝病患者中是一個常見且高死亡率的事件。OPA不僅能直接影響數百萬晚期肝病患者的前景，還為這一嚴重被忽視的人群提供了更多干預的機會。”

OPA由Yaqrit創始人Rajiv Jalan教授在倫敦大學學院的肝衰竭小組發現。OPA的早期開發，包括IV和口服形式的第二階段a和b研究，是在Mallinckrodt Pharmaceuticals的子公司Ocera Therapeutics進行的。現有的臨床數據顯示，OPA能比標準護理更快地降低有毒氨的水平，促進肝性腦病的解決，這是晚期肝病中最常見的併發症之一。通過去除血液中的神經毒性氨，OPA有潛力迅速降低死亡率和多脏器衰竭的風險。

評論

Yaqrit的進展無疑是肝病治療領域的一個重要里程碑。隨著氨清除劑OPA進入第三階段臨床試驗，這不僅展示了公司在創新療法開發方面的潛力，也反映了對於肝性腦病這一嚴重健康問題的重視。肝性腦病的高復發率和與之相關的死亡風險，突顯了新療法的迫切需求。

值得注意的是，Yaqrit的策略不僅限於藥物開發，還包括利用人工智能技術來優化患者選擇，這可能會提高臨床試驗的效率和成功率。此外，與Mallinckrodt的合作關係也為Yaqrit提供了穩固的財務支持，這對於推進其研發計劃至關重要。

然而，隨著臨床試驗的推進，Yaqrit需要面對的挑戰也不容忽視，包括如何有效地進行市場推廣以及與其他競爭者的競爭。這些因素都將影響OPA的最終商業化進程。因此，Yaqrit在未來的發展中，必須保持靈活性和創新性，以應對不斷變化的市場需求。

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