Ryoncil®即將上市，拯救兒童生命！

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Ryoncil® 商業推出更新及產品管道

2025年1月30日 19:11 ET | 來源：Mesoblast Limited

紐約，2025年1月30日（GLOBE NEWSWIRE）– Mesoblast Limited（納斯達克：MESO；澳大利亞證券交易所：MSB），作為全球在炎症疾病的同種異體細胞醫藥領域的領導者，今天提供了有關Ryoncil®（remestemcel-L）在美國商業推出的進展更新，該產品用於治療2個月及以上的兒童患者中類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD），以及其晚期產品管道的主要即將到來的里程碑。

“我們致力於盡快將我們獲得FDA批准的產品Ryoncil®提供給需要生命拯救療法的眾多SR-aGvHD兒童患者，”Mesoblast首席執行官Silviu Itescu博士表示。“團隊一直在不懈努力，最終確保產品的可用性，包括物流、監管文件和合同安排，以確保Ryoncil®在本季度成功推出。”

“本月成功融資1.6億美元（2.6億澳元），使公司手頭的現金約為2億美元（3.22億澳元），這使我們在執行Ryoncil®的美國商業推出活動、擴大產品的臨床適應症以及確保商業生產能夠滿足預期的產品需求方面處於強勢地位。”

“我期待在2月27日的中期業績更新中提供進一步的消息，時間為澳大利亞東部夏令時間上午9:00（美東時間2月26日下午5:00）。”

投資亮點

使命

Mesoblast致力於將創新的即用型同種異體細胞醫藥推向市場，以治療嚴重和危及生命的炎症疾病。

市場機會

– 類固醇難治性急性GvHD的年市場潛力超過10億美元。
– 心臟衰竭（HFrEF）的可接觸市場潛力超過100億美元。
– 慢性下背痛（CLBP）的可接觸市場潛力超過100億美元。
– 基於現有技術平台的現有和未來產品管道，還有額外的數十億美元潛在機會。

產品組合

– Ryoncil®是唯一獲得FDA批准的MSC療法；對於兒童SR-aGvHD具有救命效果。
– Revascor®有潛力獲得FDA加速批准，用於末期HFrEF。
– Rexlemestrocel-L正在進行第三期試驗，尋求在CLBP中的潛在批准。
– 針對未滿足醫療需求的其他管道療法。

競爭優勢

– 經過驗證的科學方法，對作用機制有深刻理解。
– 強大而廣泛的知識產權。
– 在多個適應症中有大量正面臨床試驗結果。
– 展示了滿足FDA監管要求的能力。
– 生產過程的可擴展性及專有的下一代技術。

財務狀況及預測

– 強勁的資產負債表支持Ryoncil®的推出及產品組合。
– 基於Ryoncil®表現的當前收入流預期將擴大。
– 持續謹慎的現金管理策略。
– 現有及未來管道的長期收入潛力。

即將到來的里程碑

– Ryoncil®計劃在本季度商業推出。
– Revascor®的FDA會議及隨後的BLA提交。
– Rexlemestrocel-L CLBP第三期完成及BLA提交。
– 擴展至新適應症和市場。

產品組合更新

Ryoncil®（remestemcel-L）在美國用於類固醇難治性急性移植物抗宿主病的推出

2024年12月18日，Ryoncil®（remestemcel-L）成為美國FDA批准的首個任何適應症的間充質基質細胞（MSC）療法。FDA批准Ryoncil®成為唯一針對2個月及以上的兒童患者（包括青少年）治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）的療法，這是一種高死亡率的危及生命的病症。Ryoncil®計劃在本季度推出，一旦公司收到FDA的國家藥品代碼（NDC），即可隨後在美國價格彙編中發布產品定價。

Ryoncil®的美國推出將由Mesoblast的商業領導團隊負責，包括擁有超過三十年經驗的首席商業官Marcelo Santoro，他曾在Pfizer、Otsuka和AstraZeneca成功領導高效團隊，並在推出創新療法方面有著良好的記錄，包括創建數十億美元品牌和執行全球產品推出。醫療事務負責人Peter McSweeney，MB ChB FRACP，是一位擁有超過30年經驗的血液學家和骨髓移植專家，曾在Fred Hutchinson癌症研究中心工作，並在科羅拉多大學的血液和骨髓移植計劃擔任臨床主任，最近則是科羅拉多血液癌症研究所的細胞療法主任。他在同種異體及自體移植、CAR-T細胞療法的臨床應用及研究方面擁有豐富的經驗，並在這些領域發表了多篇論文。

商業和醫療事務功能將由關鍵賬戶經理（KAMs）和醫學科學聯絡人（MSLs）團隊支持，為商業功能及治療中心的參與和服務提供關鍵基礎設施。商業推出策略將首先針對那些使用Ryoncil®產品經驗最豐富和量最大的中心，然後再進行更廣泛的分階段推出。全美約50%的兒童移植是在僅15個中心進行，我們的商業團隊將與這些卓越中心及另外30個地點密切合作，這些地點合計占兒童移植的近80%。

商業庫存已經製造，並通過Cencora建立了分銷網絡，Cencora是專業醫藥服務和分銷的領導者。Cencora將利用其低溫物流能力和最先進的低溫存儲基礎設施，實現冷凍產品的高效安全交付到美國治療中心。我們的病人接入中心MyMesoblast™已經建立，並將由Cencora管理，以促進病人登記、運輸及物流，並為住院及門診病人提供支持。

Mesoblast將在2025年美國移植及細胞療法會議（Tandem Meetings）上有顯著的參與，包括科學發表和展位，該會議由美國移植及細胞療法學會（ASTCT）及血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）主辦，將於2月12日至15日在夏威夷檀香山舉行。

Ryoncil®在兒童及成人炎症疾病中的標籤擴展

Mesoblast正在開發一個全面的臨床、監管和商業策略，以利用Ryoncil®建立一個針對高未滿足需求的兒童炎症疾病的產品系列，考慮到該產品在兒童中的廣泛安全性、Ryoncil®獨特的作用機制，以及這些炎症疾病的有限治療選擇。對於成人患者，Mesoblast正在與美國的血液和骨髓移植臨床試驗網絡（BMT CTN）合作，該機構由國立衛生研究院（NIH）資助，負責約80%的美國同種異體骨髓移植，進行一項針對SR-aGVHD成人患者的關鍵試驗。

在至少失敗一種其他藥物（如ruxolitinib）的SR-aGVHD成人患者中，100天的生存率僅為20-30%。相對而言，在25名對至少一種其他藥物（如ruxolitinib）無反應的SR-aGVHD成人中，使用Ryoncil®治療後的100天生存率為73%。

Revascor®（rexlemestrocel-L）用於慢性心力衰竭（HFrEF）及持續炎症

2024年，FDA告知Mesoblast支持Revascor的加速批准途徑，該療法是Mesoblast的第二代同種異體、STRO3免疫選擇和工業化製造的基質細胞療法，適用於依賴左心室輔助裝置（LVAD）存活的末期缺血性HFrEF患者。如果獲得市場的加速批准，Mesoblast將需要承諾在NYHA II/III級HFrEF患者中進行一項後批准確認研究，這可能導致在更廣泛的HFrEF人群中獲得全面批准。

2024年11月，權威的同行評審期刊《歐洲心力衰竭雜誌》（EJHF）報導，對於高風險NYHA II/III級缺血性心衰竭和炎症患者，單次心內注射Revascor可改善生存率。這確定了對Revascor有反應的HFrEF人群，並將成為加速批准後確認試驗的目標。

在其再生醫學先進療法（RMAT）認證下，Mesoblast打算與FDA會面，討論數據展示、時間安排及FDA對這些患者的加速批准申請的期望。

Revascor®用於兒童先天性心臟病 – 發育不良的左心綜合症

美國FDA在收到針對發育不良的左心綜合症（HLHS）兒童的隨機對照試驗結果後，授予Revascor RMAT認證，HLHS是一種潛在的危及生命的先天性心臟病。2024年早些時候，FDA為Revascor授予了稀有兒童疾病認證（RPDD）和孤兒藥物認證（ODD），用於治療HLHS兒童。

RMAT認證旨在加快針對嚴重或危及生命的疾病或病症的再生醫學療法的開發，前提是初步臨床證據顯示該療法有潛力解決該疾病或病症的未滿足醫療需求。rexlemestrocel-L的RMAT認證提供了突破性和快速通道認證的所有好處，包括滾動審查和在提交生物製劑許可申請（BLA）時的優先審查資格。

如果Revascor獲得HLHS治療的BLA批准，Mesoblast可能有資格獲得優先審查憑證（PRV），可用於任何後續的市場申請，或可出售或轉讓給第三方。

Rexlemestrocel-L用於與退化性椎間盤病相關的慢性下背痛 – 第三期計劃

Mesoblast的第二代同種異體、STRO3免疫選擇和工業化製造的基質細胞產品候選者rexlemestrocel-L的確認性第三期試驗，針對由於炎症性退化性椎間盤病（DDD）引起的慢性下背痛（CLBP）患者，已在全美多個地點開始招募和治療。這個月完成的資金募集將促進試驗中招募地點的擴展和患者的加速招募。

FDA之前已同意這項300名患者的隨機、安慰劑對照確認性第三期試驗的設計，12個月的主要終點是疼痛減輕，這是一個可批准的指標。這一終點在Mesoblast的第一次第三期試驗中成功達成。關鍵的次要指標包括生活質量和功能的改善。特別關注的是對於正在使用鴉片類藥物的患者，因為椎間盤性背痛約占美國處方鴉片類藥物使用的50%。在Mesoblast的第一次第三期試驗中觀察到顯著的疼痛減輕和鴉片類藥物的停止使用。FDA已將rexlemestrocel-L認定為RMAT，用於治療慢性下背痛。

關於Mesoblast

Mesoblast（該公司）是開發用於治療嚴重和危及生命的炎症狀況的同種異體（即用型）細胞醫藥的全球領導者。該公司的專有間充質系統細胞療法技術平台能夠通過釋放抗炎因子來應對嚴重炎症，這些因子可以對抗和調節免疫系統的多個效應臂，從而顯著減少有害的炎症過程。

Mesoblast的RYONCIL®（remestemcel-L）用於治療2個月及以上的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD），是首個獲得FDA批准的間充質基質細胞（MSC）療法。請參閱完整的處方信息。

Mesoblast致力於根據其remestemcel-L和rexlemestrocel-L同種異體基質細胞技術平台開發其他細胞療法，RYONCIL正在開發用於包括成人SR-aGvHD和生物抵抗性炎症性腸病等其他炎症疾病。Rexlemestrocel-L則正在開發用於心力衰竭和慢性下背痛。該公司在日本、歐洲和中國建立了商業合作夥伴關係。

關於Mesoblast的知識產權：Mesoblast擁有強大而廣泛的全球知識產權組合，擁有超過1000項授權專利或專利申請，涵蓋間充質基質細胞的物質組成、製造方法和適應症。這些授權專利和專利申請預期將提供商業保護，延續至至少2041年在主要市場。

關於Mesoblast的製造：該公司的專有製造過程能夠產生工業規模的冷凍、即用型細胞醫藥。這些細胞療法具有明確的藥品釋放標準，計劃能夠隨時提供給全球患者。

Mesoblast在澳大利亞、美國和新加坡設有辦事處，並在澳大利亞證券交易所（MSB）和納斯達克（MESO）上市。欲了解更多信息，請訪問www.mesoblast.com，LinkedIn: Mesoblast Limited和Twitter: @Mesoblast。

評論與觀察

Mesoblast的最新更新顯示出其在細胞療法領域的積極進展，特別是在治療SR-aGvHD方面，這對於許多需要這類療法的兒童患者來說無疑是一個重要的里程碑。隨著Ryoncil®的即將推出，Mesoblast不僅在技術上取得了突破，還在商業運作上展現出其強大的市場潛力。值得注意的是，該公司在資金籌集方面的成功，為其未來的發展提供了堅實的財務基礎，這對於進一步擴展其產品管道至關重要。

然而，Mesoblast在推動產品上市的同時，亦需面對市場競爭的挑戰。隨著生物技術行業的快速發展，如何保持其技術的領先地位和市場份額，將是未來成功的關鍵。此外，對於Ryoncil®的臨床效果和安全性，持續的臨床數據和患者反饋將是影響其市場接受度的重要因素。

總的來說，Mesoblast的發展潛力巨大，但同時也需謹慎應對市場變化和競爭壓力，以確保其在再生醫學領域的持續領先地位。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。

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