美國FDA授予Nacuity Pharmaceuticals NPI-001（N-乙酰半胱氨酸酰胺）片劑快速通道認證，用於治療視網膜色素變性
2025年1月21日，德克薩斯州沃斯堡——Nacuity Pharmaceuticals, Inc.，一家專注於開發治療視網膜色素變性、白內障及其他由氧化壓力引起的疾病的臨床階段生物製藥公司，今天宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其NPI-001（N-乙酰半胱氨酸酰胺）片劑快速通道認證，這是一種針對視網膜色素變性（RP）患者的專有研究療法。
藥物若旨在治療嚴重或危及生命的疾病，並顯示出滿足未被滿足的醫療需求的潛力，則可獲得快速通道認證。
Nacuity Pharmaceuticals的高級副總裁兼首席科學官G. Michael Wall博士表示：“快速通道認證代表FDA對NPI-001片劑作為RP治療潛力的客觀評估，這是一種嚴重的失明疾病。我們致力於推進NPI-001，以解決這一對於RP患者來說的重要未滿足醫療需求。”
獲得快速通道認證的藥物在開發過程中可以與FDA進行更頻繁的互動。此外，快速通道計劃還允許在符合相關標準的情況下進行加速批准和優先審查。
關於視網膜色素變性
視網膜色素變性（RP）通常在兒童或青少年時期被診斷，是一組異質的遺傳性視網膜疾病，涉及超過50種基因中的3000多種不同突變（Daiger等，2013），導致夜間和周邊視力逐漸喪失。RP通常會導致法律上的失明，甚至完全失明。RP及相關疾病的形式包括Usher綜合症、Leber先天性黑盲和Bardet-Biedl綜合症。估計在美國有10萬人患有RP（https://www.fightingblindness.org/diseases/retinitis-pigmentosa）。目前尚無FDA批准的藥物或標準治療方法可用於RP。對於約1-6%的RP患者，存在一種治療RPE65突變的治療性基因療法voretigene neparvovec（LUXTURNA®）（Cross等，2022）。Nacuity的研究人員正在開發一種基因無關的RP治療，這是一項重要的未滿足醫療需求。
關於NPI-001
NPI-001是一種專有的GMP級N-乙酰半胱氨酸酰胺（NACA）片劑，旨在針對與視網膜色素變性等疾病相關的氧化壓力。前臨床研究顯示，NPI-001能夠提升體內最強大的內源性抗氧化劑——谷胱甘肽，以阻止化學性侵害的氧分子損害視網膜細胞。NPI-001及相關小分子在幾個前臨床模型中展現出強大的抗氧化特性，可能導致其他適應症的開發。除了獲得快速通道認證外，NPI-001還獲得了RP的孤兒藥物認證，這在獲得監管批准後可為該產品提供七年的美國FDA監管獨占權。
關於Nacuity Pharmaceuticals, Inc.
Nacuity Pharmaceuticals是一家在氧化壓力治療方面的臨床階段領導者。該公司的強大、針對性的療法旨在減輕氧化組織損傷，這是導致失明眼病及一系列嚴重慢性病的驅動因素。Nacuity目前在視網膜色素變性、白內障和囊性纖維化方面有三個高度差異化的臨床項目正在進行。Nacuity在美國德克薩斯州沃斯堡和澳大利亞設有業務，擁有豐富的管理和科學領域專業知識，並得到Foundation Fighting Blindness及其風險投資部門RD Fund的支持。
在當前醫療環境中，視網膜色素變性患者面臨的治療選擇極其有限，NPI-001的快速通道認證無疑為這些患者帶來了希望。這不僅是對Nacuity Pharmaceuticals的肯定，也是對未來治療方法的一次重要推進。隨著臨床研究的深入，期待NPI-001能夠成為改善視網膜色素變性患者生活質量的重要藥物。
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