Attralus宣布首位患者參加心臟淀粉樣變性診斷124I-evuzamitide（AT-01）第三期臨床試驗
2025年1月15日 07:00 ET | 來源：Attralus, Inc
第三期REVEAL研究針對懷疑患有心臟淀粉樣變性的患者，已由美國麻薩諸塞州波士頓的布萊根婦女醫院與Attralus聯合開始招募。Attralus正在開發124I-evuzamitide，這是首個專為所有類型系統性淀粉樣變性患者設計的非侵入性全淀粉樣PET成像劑。心臟淀粉樣變性常被低估，急需一種更敏感和特異的成像檢測，以便能夠在疾病早期更早地診斷患者。
124I-evuzamitide已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的突破性療法認證，用於懷疑或已知心臟淀粉樣變性的患者的PET成像。此外，該藥物還獲得了美國FDA和歐洲委員會的孤兒藥物認證，用於管理ATTR和AL淀粉樣變性。預計招募將於2025年底完成。
位於佛羅里達州那不勒斯的Attralus, Inc.是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於開發改變患者生活的產品，並與布萊根婦女醫院共同宣布首位患者參加REVEAL研究——這是一項針對懷疑患有心臟淀粉樣變性患者的124I-evuzamitide（AT-01）臨床試驗。該試驗旨在確定124I-evuzamitide成像在診斷心臟淀粉樣變性方面的敏感性和特異性。REVEAL研究的首席研究員兼贊助人Sharmila Dorbala博士表示：“這項研究旨在為患者護理提供顯著價值。124I-evuzamitide PET/CT成像提供了一個非侵入性檢測心臟及其他器官中各類型淀粉樣沉積的激動人心的機會。由於心臟淀粉樣變性具有高發病率和死亡率，早期診斷至關重要。隨著FDA批准的有效治療方案的出現，能夠明確檢測或排除淀粉樣變性的掃描將是減少診斷延遲和改善患者結果的重要一步。”
124I-evuzamitide已獲得FDA的突破性療法認證，基於Attralus贊助的臨床數據和研究者主導的研究，評估其在系統性淀粉樣變性患者中的使用，涉及超過200名試驗參與者。這是FDA首批獲得突破性療法認證的診斷成像劑之一，也是唯一一個針對心臟淀粉樣變性獲得此認證的診斷成像劑。此外，124I-evuzamitide還獲得了美國FDA和歐洲委員會的孤兒藥物認證，用於管理ATTR和AL淀粉樣變性。
Attralus首席運營官Spencer Guthrie表示：“目前沒有FDA批准的心臟淀粉樣變性診斷成像劑。心臟淀粉樣變性的診斷對患者來說是一個挑戰且耗時的過程，許多患者多年來都未能獲得準確診斷，從而錯過了關鍵的治療時間。早期診斷能夠改善患者的結果。我們致力於盡快將124I-evuzamitide推向市場，並期待與FDA及Dorbala博士密切合作，將124I-evuzamitide帶給患者。”
關於REVEAL研究
該研究將在美國招募多達200名懷疑患有心臟淀粉樣變性的參與者。心臟淀粉樣變性可能包括ATTR、AL或其他類型的心臟淀粉樣變性，如ApoA1或ApoA4。主要目標是評估124I-evuzamitide在診斷心臟淀粉樣變性方面的有效性。共同主要終點為1）根據獨立PET讀者的視覺掃描解釋，確定124I-evuzamitide PET/CT成像在診斷心臟淀粉樣變性方面的敏感性；2）根據獨立PET讀者的視覺掃描解釋，確定124I-evuzamitide PET/CT成像在診斷心臟淀粉樣變性方面的特異性。次要目標是評估單次靜脈注射124I-evuzamitide的安全性。還有多項探索性目標，包括評估124I-evuzamitide檢測心臟外器官受累的能力，以及區分AL和ATTR淀粉樣變性。
關於124I-evuzamitide（AT-01）全淀粉樣診斷劑
124I-evuzamitide是首個專為系統性淀粉樣變性設計的非侵入性全淀粉樣PET成像劑。它利用公司的全淀粉樣結合肽標記碘-124，作為淀粉樣特異性放射性示蹤劑，通過PET/CT成像檢測所有類型的系統性淀粉樣變性。在臨床試驗中，124I-evuzamitide已被觀察到能夠檢測多種類型的淀粉樣沉積，包括ATTR和AL，並且在心臟、腎臟、肝臟和脾臟等主要器官中發現。124I-evuzamitide已獲得FDA和歐洲委員會的孤兒藥物認證，用於管理ATTR和AL淀粉樣變性。
關於系統性淀粉樣變性
系統性淀粉樣變性是一組由於有毒淀粉樣沉積在組織和器官中而引起的罕見疾病，這是由於蛋白質錯誤折疊事件所致。這些疾病是進行性的、使人虛弱的，並且通常是致命的。大多數系統性淀粉樣變性患者都有心臟受累，其中最常見的兩種形式中，大約95%的ATTR患者和75%的AL患者都有心臟受累。其他罕見類型的系統性淀粉樣變性，如AA、AApoAI、AApoAIV也有心臟受累。由於缺乏認知、症狀不具特異性以及缺乏疾病特異性診斷，心臟淀粉樣變性常常被低估。迫切需要更好的診斷方法，以便能夠在疾病進程的早期更準確地診斷患者。
關於Attralus
Attralus是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於創造變革性的藥物和診斷，改善系統性淀粉樣變性患者的生活。該公司的專有全淀粉樣去除（PAR）療法旨在直接結合並去除器官和組織中的有毒淀粉樣物質。通過針對系統性淀粉樣變性疾病的病理，PAR療法有潛力治療和逆轉所有類型和階段的系統性淀粉樣變性患者的疾病。Attralus由淀粉樣變性領域的科學專家創立，總部位於佛羅里達州那不勒斯。
前瞻性聲明
本新聞稿包含前瞻性聲明，包括與AT-01的有效性、持續開發和潛力相關的聲明。類似“開發”、“潛力”、“顯示”等詞語旨在識別前瞻性聲明。這些前瞻性聲明基於Attralus當前的期望。前瞻性聲明涉及風險和不確定性。Attralus的實際結果和事件時間可能會因這些風險和不確定性而與預期有重大差異。Attralus明確聲明不承擔任何義務或承諾，公開發布任何前瞻性聲明的更新或修訂，以反映Attralus對此的期望變化或基於任何此類聲明的事件、條件或情況的變化。
這項研究的進展無疑將對心臟淀粉樣變性的診斷和治療帶來革命性的影響。隨著124I-evuzamitide的開發，未來的患者將能夠更早地獲得準確診斷，從而及時接受治療，改善生活質量。這不僅是醫學界的一大進步，也為患者及其家庭帶來了希望。隨著臨床試驗的進行，期待能夠看到更多關於該藥物的數據，並希望它能成為心臟淀粉樣變性診斷的金標準。
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