安納維克生命科學公司宣布口服Blarcamesine IIb/III期數據在《阿爾茨海默病預防雜誌》上發表
2025年1月15日 07:30 ET | 來源：安納維克生命科學公司
Blarcamesine是一種潛在的新型口服治療，旨在通過增強自噬作用來針對阿爾茨海默病的上游病理。
自噬功能的損害早於β-淀粉樣蛋白和tau纖維纏結，因此預示著阿爾茨海默病的神經退行性過程。
紐約，2025年1月15日（GLOBE NEWSWIRE）——安納維克生命科學公司（“安納維克”或“公司”）（納斯達克：AVXL）是一家專注於開發阿爾茨海默病、帕金森病、精神分裂症、神經發展性、神經退行性及罕見疾病（包括雷特綜合症）等創新治療的臨床階段生物製藥公司，今天宣布《阿爾茨海默病預防雜誌》（JPAD）已發表了對口服Blarcamesine（ANAVEX®2-73）治療早期阿爾茨海默病的IIb/III期研究的同行評審詳細結果。
每日一次的口服Blarcamesine顯示出良好的安全性，且無相關的神經影像不良事件，在48周內，Blarcamesine組的臨床進展顯著減緩了36.3%，而預先指定的SIGMAR1野生型基因組則減緩了49.8%，在預先指定的主要認知指標ADAS-Cog13上表現出色。
每日一次的口服Blarcamesine可能代表早期阿爾茨海默病的一種新型治療，並可作為可注射抗β-淀粉樣蛋白藥物的補充或替代。
“阿爾茨海默病社區已經積極尋求新藥物數十年。像這樣的數據在JPAD上發表給了我們動力和希望。我們現在在數據中看到我們長期以來對Blarcamesine的懷疑——它有潛力為早期阿爾茨海默病患者帶來臨床上的改變，”資深作者、行為神經學家馬爾萬·諾埃爾·薩巴赫教授（Dr. Marwan Noel Sabbagh）表示，他是科學顧問委員會的主席。“Blarcamesine的優勢在於其小巧的口服劑型，為認知和神經退行性提供了臨床益處。其易於服用和良好的安全性使其成為一個吸引人的選擇。”
IIb/III期試驗的數據顯示，口服每日一次的Blarcamesine通過上游SIGMAR1激活預先指定的臨床療效。SIGMAR1是一種整合膜蛋白，激活上游補償過程：Blarcamesine通過SIGMAR1激活誘導自噬，從而恢復細胞穩態。
“IIb/III期Blarcamesine研究的結果對於生活在早期阿爾茨海默病患者來說顯示出真正的希望，”首席作者、臨床服務負責人斯蒂芬·麥克法蘭副教授（Dr. Stephen Macfarlane）表示。“早期阿爾茨海默病可以迅速進展，而Blarcamesine在病理的根本層面上進行針對的潛力應該為生活在阿爾茨海默病中的人們以及我們這些照顧他們的人帶來希望和興奮。”
自噬功能的損害早於β-淀粉樣蛋白和tau纖維纏結，因此預示著阿爾茨海默病的神經退行性過程。因此，穩定或恢復自噬可視為對抗阿爾茨海默病病理的一種早期預防措施。
“這項關鍵的安慰劑對照IIb/III期Blarcamesine早期阿爾茨海默病試驗的發表，讓這些重要數據得以更廣泛地傳播，並突顯了Blarcamesine令人印象深刻且一致的臨床特徵，為這些患者帶來了有意義的結果，”安納維克研究與開發負責人胡安·卡洛斯·洛佩斯-塔拉維拉醫生（Juan Carlos Lopez-Talavera）表示。“這些數據為目前正在歐洲藥品管理局審查的MAA申請奠定了基礎。我們的目標是將這種重要的藥物推向需要的患者。”
Blarcamesine是一種每日口服一次的小分子，經過48周的臨床試驗顯示出臨床意義的改善，主要指標ADAS-Cog13的分數超過2分。這表明其在臨床療效上優於已批准的療法，同時減緩早期阿爾茨海默病患者的神經退行性變化。Blarcamesine的安全性顯示不需要常規的MRI監測，並且由於其不同的作用機制，口服Blarcamesine可能代表一種新型治療，作為可注射抗β-淀粉樣蛋白單克隆抗體藥物的補充或替代。
“這些數據的同行評審發表強調了這些發現對科學界和專注於阿爾茨海默病的研究者的重要性，”安納維克總裁兼首席執行官克里斯托弗·U·米斯林博士（Christopher U. Missling）表示。“阿爾茨海默病是一種高度複雜的病症，而這組數據在推進我們對IIb/III期結果的理解中起著至關重要的作用。我們感謝參與者、他們的家庭以及參與這項重要研究的機構的付出。”
這份新聞稿討論了正在開發中的藥物的研究用途，並不意圖傳達關於療效或安全性的結論。無法保證該產品的任何研究用途將成功完成臨床開發或獲得健康當局的批准。
關於阿爾茨海默病
根據歐洲腦科學理事會的數據，歐洲估計有700萬人患有阿爾茨海默病，這一數字預計到2030年將翻倍。世界衛生組織（WHO）估計，2019年歐洲照顧痴呆症患者（包括阿爾茨海默病）的成本為4390億美元，或每人31144美元。這包括住院護理、藥物、診斷、非正式照顧者的時間、社區服務和長期護理機構的費用。
關於安納維克生命科學公司
安納維克生命科學公司（納斯達克：AVXL）是一家公開交易的生物製藥公司，致力於開發新型治療藥物以治療神經退行性、神經發展性和神經精神疾病，包括阿爾茨海默病、帕金森病、精神分裂症、雷特綜合症及其他中樞神經系統（CNS）疾病、疼痛和各類癌症。安納維克的主要藥物候選者ANAVEX®2-73（Blarcamesine）已成功完成針對阿爾茨海默病的IIa期和IIb/III期臨床試驗，並在帕金森病癡呆症中進行了II期概念驗證研究，還在成人和兒童雷特綜合症患者中進行了II期和III期研究。ANAVEX®2-73是一種可口服的藥物候選者，旨在通過針對SIGMAR1和毒蕈鹼受體來恢復細胞穩態。前臨床研究顯示其有潛力停止和/或逆轉阿爾茨海默病的進程。ANAVEX®2-73還在動物模型中顯示出抗癲癇、抗失憶、神經保護和抗抑鬱的特性，顯示其有潛力治療其他中樞神經系統疾病，包括癲癇。邁克爾·J·福克斯帕金森研究基金會之前曾向安納維克頒發研究補助金，該補助金全額資助了開發ANAVEX®2-73用於治療帕金森病的前臨床研究。我們相信ANAVEX®3-71，這是一種針對SIGMAR1和M1毒蕈鹼受體的臨床階段藥物候選者，顯示出對阿爾茨海默病主要特徵的疾病修飾活性，包括認知缺陷、淀粉樣蛋白和tau病理。在前臨床試驗中，ANAVEX®3-71顯示出對線粒體功能障礙和神經炎症的有益影響。進一步的信息可在www.anavex.com獲得。您還可以通過Twitter、Facebook、Instagram和LinkedIn與公司聯繫。
前瞻性聲明
本新聞稿中不屬於歷史性質的聲明均為前瞻性聲明。這些聲明僅基於當前信息和預期的預測，並涉及多種風險和不確定性。實際事件或結果可能與這些聲明中預測的結果有實質性差異，原因包括公司最近向SEC提交的10-K表格年報中列出的風險。讀者被提醒不要過度依賴這些前瞻性聲明，這些聲明僅在本日期內有效。所有前瞻性聲明均受到本警告聲明的完全限制，安納維克生命科學公司無義務修訂或更新本新聞稿，以反映本日期以後的事件或情況。
我的評論
這篇文章展示了安納維克生命科學公司在阿爾茨海默病治療領域的最新進展，特別是Blarcamesine的臨床數據。這些數據不僅顯示了該藥物的潛在療效，還強調了自噬在神經退行性疾病中的重要性。自噬的恢復可能成為未來治療阿爾茨海默病的一個關鍵方向，這對於患者和醫療界來說都是一個令人振奮的消息。
然而，儘管這些結果令人鼓舞，我們仍需謹慎對待前瞻性聲明，因為臨床開發的過程充滿不確定性。未來的研究將決定Blarcamesine是否能夠在市場上獲得批准並真正造福患者。這也提醒我們，阿爾茨海默病的治療仍需持續的探索和創新，只有這樣才能應對這一日益嚴重的全球健康挑戰。
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