心臟病學領域的演變：最新罕見心血管疾病報告的市場關鍵見解 — 巨細胞動脈炎、肺動脈高壓和限制性心肌病
罕見心血管疾病是影響心臟和血管的罕見病症，通常具有遺傳或自體免疫的起源。這些疾病的發病率可能低於每2000人中1例，且由於症狀重疊，診斷上相當具挑戰性。
罕見心血管疾病（RCDs）涵蓋了一系列不常見的心臟和血管疾病，例如布魯加達綜合症、限制性心肌病和高加索動脈炎。由於這些疾病的稀有性以及與更常見病症的症狀重疊，診斷通常相當困難。治療方法根據具體疾病而異，可能包括藥物、手術干預、植入設備或生活方式的改變。
然而，缺乏標準化的治療方案和有限的研究進一步加大了有效管理這些疾病的難度。罕見心血管疾病患者常面臨重大的負擔，包括延遲診斷、高昂的醫療費用、有限的專業護理可及性，以及生活在不確定狀況下的情感壓力。涉及多學科團隊的綜合護理以及在基因研究和個性化醫療方面的進展，為改善受影響者的結果和生活質量帶來希望。
DelveInsight在罕見疾病市場方面擁有專業知識，其經驗豐富的團隊能夠熟練處理罕見疾病領域。DelveInsight最近發布了一系列基於流行病學的罕見心血管疾病市場報告，包括巨細胞動脈炎、肺動脈高壓和限制性心肌病。這些報告提供了對當前治療實踐、新興藥物、各種療法的市場份額，以及2020年至2034年的當前及預測市場規模的全面理解，涵蓋7個市場（美國、EU4（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本）。
此外，這些報告還檢視了在不同臨床開發階段工作的主要公司及其主要候選藥物。我們將深入探討這些罕見心血管疾病市場的評估。
巨細胞動脈炎市場
巨細胞動脈炎被歸類為一種大血管血管炎，但也涉及中小型動脈，特別是淺表顳動脈，因此得名顳動脈炎。它主要影響眼動脈、枕動脈、椎動脈、後睫動脈和近端椎動脈等動脈。
在7個市場中，美國佔2023年診斷的巨細胞動脈炎病例的54%。根據DelveInsight的分析，2023年，年齡超過80歲的患者在巨細胞動脈炎的病例中佔比最高。
治療巨細胞動脈炎的主要目標是防止永久性視力喪失並管理血管炎症，因為這可能導致組織損傷。如果懷疑患者有巨細胞動脈炎，應立即開始治療，即使在檢查結果未確定之前。皮質類固醇是顳動脈炎的標準治療，醫生可能僅根據懷疑開始開立口服皮質類固醇。最常用的皮質類固醇是潑尼松，已證明能有效防止視力喪失。在大多數情況下，潑尼松能迅速產生反應，血液炎症標記通常在2-4週內改善。
根據DelveInsight的分析，巨細胞動脈炎市場的動態預計將在未來幾年內發生變化。2023年，巨細胞動脈炎的市場規模達到9.6億美元，預計到2034年將以9.3%的年均增長率增長。這一增長主要歸因於老年人口的增長、心血管疾病的發病率上升、醫療行業的技術進步等因素。
巨細胞動脈炎的管道療法和主要公司
– RINVOQ（upadacitinib）：AbbVie
– COSENTYX（secukinumab）：諾華製藥
– Mavrilimumab：CSL/Kiniksa製藥
– TREMFYA（guselkumab）：強生/MorphoSys AG
肺動脈高壓市場
肺動脈高壓是一種罕見且進展迅速的病症，特徵是肺動脈的血壓升高，且無明確原因。隨著心血管疾病和動脈高壓的發病率上升，肺動脈高壓的發病率也在增加。此外，成年的擴大人口，特別是更易受到特發性肺動脈高壓影響的人群，進一步促進了病例的增長。
2023年，在7個市場中，肺動脈高壓的總病例約為8.8萬例。根據DelveInsight的流行病學模型，預計這些病例在2024至2034年期間將增加。根據對肺動脈高壓的亞型特定分佈的估計，特發性/遺傳性病例佔大多數（42%），其次是結締組織疾病病例。
美國FDA已批准多種肺動脈高壓療法，包括UPTRAVI（selexipag）、REMODULIN（treprostinil）、TYVASO（treprostinil）、ORENITRAM（treprostinil）、ADEMPAS（riociguat）等。此外，一些已批准的肺動脈高壓藥物也有通用藥形式，例如REVATIO（西地那非）、ADCIRCA（他達拉非）、LETAIRIS/VOLIBRIS（阿米立通）、VENTAVIS（伊洛前列素）、TRACLEER（博卡特）、BERAPROST（TRK-100）和VELETRI（依普前列素）。
肺動脈高壓的主要治療集中於擴張肺血管，降低肺血管阻力，進而改善右心室功能，提高功能能力。治療的總體目標是提高生存率、生活質量、運動能力，減輕症狀負擔，並防止臨床惡化。越來越多的風險分層工具被用來指導治療並優化這些結果。
根據DelveInsight的分析，肺動脈高壓市場的動態預計將在未來幾年內發生變化。2023年，肺動脈高壓的市場規模約為50億美元，預計到2034年將顯著增長。
儘管過去幾十年治療選擇取得了顯著進展，但肺動脈高壓仍然是一種嚴重且迅速進展的疾病，死亡率高。迫切需要治療方法，因為目前的治療方案需要每週多次注射，且常常導致注射部位反應，這並不適合長期健康管理。多種藥物，如ralinepag，正在開發中，顯示出高選擇性和效力，並在體外數據中顯示出更強的抗增殖和擴張作用。
此外，針對免疫途徑、DNA修復、細胞衰老和代謝過程的藥物也在早期開發階段。因此，肺動脈高壓的管道動態和前景相當樂觀，預計在2024至2034年期間將對當前市場產生重大影響。
肺動脈高壓的管道療法和主要公司
– Sotatercept（MK-7962）：默克/百時美施貴寶
– Ralinepag：美國治療公司
– YUTREPIA（吸入性treprostinil）：Liquidia Technologies
– Imatinib（TNX-201）：Tenax Therapeutics
– Vardenafil（RT234）：Respira Therapeutics
– Seralutinib（GB002）：Gossamer Bio
– L606（脂質體treprostinil）：Pharmosa Biopharm/Liquidia
– MK-5475：默克Sharp & Dohme
– AV-101（乾粉吸入imatinib）：Aerovate Therapeutics
– Treprostinil Palmitil（TPIP）（INS1009）：Insmed
– LTP001：諾華
– VASCULAN（ifetroban）：Cumberland Pharmaceuticals
– Rodatristat Ethyl：住友製藥（Enzyvant Therapeutics）
– CS1：Cereno Scientific
– LYNPARZA（olaparib）：阿斯利康
限制性心肌病市場
限制性心肌病是一種心臟疾病，心肌變得僵硬，限制了其在心臟週期放鬆階段的舒張和充血能力。這種靈活性的減少會影響心臟的泵送效率，導致心力衰竭的症狀。
DelveInsight的分析師預測，2023年在7個市場中，限制性心肌病的總診斷病例約為7.3萬例，並預計在預測期內（2024–2034）將進一步增加。
在限制性心肌病的當前治療環境中，努力主要集中在症狀管理和減緩疾病進展，而不是實現有意義的疾病修正。儘管有多種干預措施可用，但解決潛在的分子複雜性仍然是一個挑戰，這突顯了創新治療方法的需求。
藥物療法是限制性心肌病管理的基石，旨在減輕症狀並增強心臟功能。常用的關鍵藥物包括利尿劑、β-阻滯劑、鈣通道阻滯劑和ACE抑製劑，通過減少液體滯留和優化心臟表現來緩解呼吸急促和疲勞等症狀。
限制性心肌病的市場預計將顯著增長。2023年，在7個市場中的總市場規模為2609萬美元，預計到2034年將大幅增長，年均增長率強勁。在7個市場中，大部分市場份額由RASI（ACEi/ARB）佔據，2023年產生了近1103萬美元的收入。在7個市場中，美國在2023年佔據最高市場份額，達到69%。
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罕見疾病諮詢服務
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在這篇報告中，我們看到罕見心血管疾病的市場正在逐步演變，隨著對這些疾病的認識和研究的增加，未來的治療選擇將更加多樣化。對於患者來說，這不僅是希望的象徵，更是對醫療體系的挑戰。如何在這些疾病的診斷、治療和管理中找到更有效的方式，將是未來醫療界需要共同努力的方向。尤其是在技術日新月異的今天，個性化醫療和基因研究的進展有望為患者帶來更好的生活質量和治療效果。
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