Disc Medicine 強調其在血液學領域的最新成就及2025年的關鍵商業目標和里程碑
2025年1月10日，Disc Medicine Inc.（NASDAQ:IRON）是一家專注於發現、開發及商業化新型治療方案的臨床階段生物製藥公司，今天概述了其近期的產品管道及運營進展，以及2025年的戰略重點。
首席執行官兼總裁約翰·奎塞爾（John Quisel）表示：“過去一年對Disc來說又是一個執行和成就的豐收年。在2024年，我們成功推進了我們所有臨床計劃，將公司轉型為一個晚期開發組織，並加強了我們的資產負債表，為Disc的下一章做好準備。”他補充道：“最引人注目的是，我們完成並展示了bitopertin在紅細胞生成前驅症（EPP）中兩項第二階段研究的正面結果，顯示降低血液中的PPIX能顯著改善EPP患者的多項臨床結果。這最終促成了與FDA的成功第二階段會議，為潛在的加速批准提供了路徑。我們將在本季度更新我們的NDA計劃，並在與FDA討論APOLLO的設計後提供進一步信息。”
他還表示：“我們對今年展示的鐵穩態產品管道數據充滿期待，DISC-0974和DISC-3405將成為Disc未來增長的重要驅動力。特別是，我們對DISC-0974在骨髓纖維化貧血中的第一階段研究結果感到鼓舞。這些數據最近在第66屆美國血液學會年會上進行了口頭報告，顯示DISC-0974具有最佳級別的活性。我們現在已經開始這項研究的第二階段，期待在今年晚些時候展示初步結果。”
2024年關鍵成就總結
– 與FDA成功舉行第二階段會議，為bitopertin在EPP中潛在的加速批准提供了路徑。
– 展示了AURORA和BEACON兩項第二階段研究的完整結果，顯示PPIX顯著降低與在陽光下的時間、生活質量指標以及光毒反應減少之間存在顯著改善。
– 展示了DISC-0974（抗hemojuvelin抗體）在骨髓纖維化貧血中的第一階段研究的正面數據，顯示出廣泛的血液學活性。
– 結果顯示血紅蛋白顯著且持久改善，輸血負擔減少，疲勞評分改善。
– 在與FDA的積極討論後啟動了該研究的第二階段。
– 展示了DISC-0974在非透析依賴性慢性腎病患者中的初步數據，顯示單次給藥後的血液學活性。
– 展示了DISC-3405（抗TMPRSS6抗體）在健康志願者中的首次人體數據，顯示出機制證據，並支持每月一次的給藥方案。
– 通過股權發行增強了資產負債表，籌集了約1.78億美元的總收入，並獲得了非稀釋性債務設施，為公司提供了充足的現金流直至2027年，並擴大了高管團隊以支持公司的下一階段增長。
2025年關鍵商業目標和里程碑
– **Bitopertin：GlyT1抑制劑（血紅素合成調節劑）**
– 繼續推進bitopertin在紅細胞生成前驅症（EPP）中的開發和全球註冊，並計劃在美國使用PPIX作為替代終點進行加速批准。
– 在2025年第一季度更新APOLLO試驗的設計和NDA提交計劃，並在與FDA的會議後提供進一步信息。
– 計劃在2025年中期啟動全球確認性APOLLO試驗。
– 獲取EMA的協議協助和監管路徑反饋。
– 繼續推進商業化前的準備活動。
– **DISC-0974：抗hemojuvelin抗體（抑制hepcidin）**
– 繼續推進DISC-0974在骨髓纖維化患者貧血中的下一階段開發，並生成支持CKD貧血的活性和劑量選擇的數據。
– 推進正在進行的骨髓纖維化貧血第二階段試驗，預計在2025年下半年獲得初步數據。
– 推進正在進行的慢性腎病貧血第一階段試驗，預計在2025年下半年獲得多劑量數據。
– 繼續發展其他貧血中抑制hepcidin的科學依據。
– **DISC-3405：抗TMPRSS6抗體（誘導hepcidin）**
– 在多血症（PV）中啟動DISC-3405的第二階段臨床試驗，並擴大鐵限制在其他適應症中的角色。
– 計劃在2025年上半年啟動DISC-3405在PV中的第二階段臨床試驗。
– 繼續發展在鎌形細胞病和其他適應症中治療性鐵限制的科學依據。
評論與分析
Disc Medicine的最新進展顯示了其在血液學領域的潛力，尤其是bitopertin在EPP中的應用，這不僅為患者提供了新的治療選擇，也可能改變市場格局。公司在與FDA的積極互動中獲得的支持，顯示了其產品的前景和潛在的加速批准路徑，這對於投資者和患者來說都是一個好消息。
此外，DISC-0974和DISC-3405的臨床數據顯示出強勁的活性，這不僅增強了Disc的產品管道，也為未來的商業化奠定了基礎。隨著這些產品的進一步開發，Disc有望在治療貧血和其他血液疾病方面發揮重要作用。
然而，Disc仍需面對多種挑戰，包括資金的持續支持、臨床試驗的成功以及市場競爭的壓力。這些因素都可能影響其未來的發展路徑。總的來說，Disc的成就和未來計劃展現了其在生物製藥領域的潛力，值得業界和投資者的持續關注。
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