最新發佈的四份罕見神經疾病市場報告
根據DelveInsight的報告，包括肌萎縮側索硬化症、發展性及癲癇性腦病、原發性纖毛運動障礙及慢性炎症性脫髓鞘多發性神經病等罕見神經疾病的市場狀況。全球有超過600種被認可的罕見神經疾病，許多患者在獲得適當護理之前，經歷了誤診或漫長的診斷過程。這些疾病中只有10%擁有FDA批准的治療方案，但隨著新突破的出現，對於那些與這些獨特且具挑戰性的疾病作鬥爭的人來說，未來仍然充滿希望。
罕見神經疾病的挑戰
罕見神經疾病涵蓋多種影響神經系統的病症，通常導致嚴重的殘疾或死亡。雖然這些疾病並不常見，但其對患者的負擔卻相當重大，因為它們通常複雜、進展性強且難以診斷。許多罕見神經疾病患者經歷著認知衰退、運動障礙、癲癇發作及感官異常等令人痛苦的症狀。
患者的負擔往往因情感和心理挑戰而加重，患者及其家庭可能面臨預後不確定和治療選擇有限的困境。由於缺乏特定療法，罕見神經疾病的治療通常面臨挑戰，大多數治療集中於症狀管理，而非疾病的修正。
然而，基因療法、個性化醫療和臨床試驗的進展正在逐步改善某些病症的前景。早期診斷和多學科護理對於管理症狀和改善患者的生活質量至關重要。
DelveInsight的專業分析
DelveInsight在罕見疾病市場擁有豐富的專業知識，並有經驗豐富的團隊專注於這一領域。最近，他們發佈了一系列基於流行病學的市場報告，涵蓋了肌萎縮側索硬化症、發展性及癲癇性腦病、原發性纖毛運動障礙和慢性炎症性脫髓鞘多發性神經病等罕見神經疾病。這些報告提供了對當前治療實踐、新興藥物、各種療法的市場份額以及從2020年到2034年的市場規模預測的全面理解，涵蓋了七個主要市場（美國、EU4（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本）。
此外，報告還檢視了在不同臨床開發階段的主要公司及其領先候選藥物的情況。讓我們逐一深入探討這些罕見神經疾病市場的評估。
肌萎縮側索硬化症市場
肌萎縮側索硬化症（ALS），又稱盧·基里希病，是一種進行性神經退行性疾病，影響大腦和脊髓中的神經細胞，導致肌肉無力、癱瘓，最終導致呼吸衰竭。雖然其確切原因尚不完全明瞭，但相信遺傳和環境因素都在其發展中扮演著角色。
根據2023年的數據，在七個主要市場中，美國的ALS患者數量最高，約有26,000例，預計在預測期內將會增加。ALS的主要發病部位包括延髓和脊髓等不確定區域。2023年，脊髓作為發病部位的患者數量最高，達到15,000例，其次是延髓。
目前，ALS尚無治癒方法，也沒有有效的治療可以阻止或減緩疾病進展。然而，物理治療、言語治療、飲食諮詢、熱療或漩渦療法等支持性措施在ALS治療中是可用的。
目前治療ALS的藥物包括EXSERVAN（利魯唑口服膜）、RELYVRIO、QALSODY、RADICAVA（依達拉奉注射液）、RADICAVA ORS（依達拉奉口服懸液）、NEUDEXTA、TIGLUTEK、RILUTEK等，還有其他症狀治療，如抗癲癇藥物、鴉片類藥物、非類固醇抗炎藥、利尿劑、SSRIs、抗抑鬱藥等。
根據DelveInsight的分析，2023年七個主要市場的ALS市場規模約為10億美元。隨著診斷方法的改進、疾病認知的提高、全球醫療支出的增加，以及預計在2024年至2034年間推出的新療法，這一數字有望進一步上升。
肌萎縮側索硬化症的管道療法及主要公司
– MASITINIB: AB SCIENCE
– LATOZINEMAB (AL001/GSK4527223): ALECTOR/GSK
– NUROWN (MSC-NTF CELLS): BRAINSTORM CELL THERAPEUTICS
– ULEFNERSEN (ION363): IONIS PHARMACEUTICALS
– IBUDILAST: MEDICINOVA
– DNL343: DENALI THERAPEUTICS
– ABBV-CLS-7262: ABBVIE/CALICO LIFE SCIENCES
– CNM-AU8: CLENE NANOMEDICINE BIOSCIENCES
– SLS-005 (TREHALOSE): SEELOS THERAPEUTICS
– PRIDOPIDINE: PRILENIA THERAPEUTICS
– RAPA-501: RAPA THERAPEUTICS
– PRIMEC: NEUROSENSE THERAPEUTICS
– TPN-101: TRANSPOSON THERAPEUTICS
– RNS60: REVALESIO CORPORATION
– ANX005: ANNEXON BIOSCIENCES
– DAZUCORILANT (CORT113176): CORCEPT THERAPEUTICS
– AP-101: AL-S PHARMA
– SAR443820/DNL788: SANOFI/DENALI THERAPEUTICS
– AIT-101 (LAM-002A): ORPHAI THERAPEUTICS
了解更多關於ALS開發中的藥物 @ 肌萎縮側索硬化症臨床試驗
發展性及癲癇性腦病市場
發展性及癲癇性腦病（DEE）是一類嚴重的癲癇，特徵為持續的、通常難以治療的癲癇發作和腦病，這種情況涉及顯著的發展延遲或先前獲得的發展技能的喪失。
2023年，七個主要市場中，DEE的診斷病例總數接近284,000例，預計在預測期內將會增加。倫諾克斯-加斯托綜合症（LGS）和結節性硬化症（TSC）相關癲癇是DEE池中的主要貢獻者。
在過去十年中，對於DEE的新療法研發已經取得了顯著進展。最近幾種療法已獲得批准，包括EPIDIOLEX（大麻二酚），該藥物已獲得孤兒藥地位，用於Dravet綜合症、結節性硬化症（TSC）和倫諾克斯-加斯托綜合症（LGS）。此外，依維莫司因其對哺乳動物雷帕霉素靶點通路的影響，顯示出作為TSC的抗癲癇及精準醫療的潛力。
目前，ZETALMY是唯一獲得FDA批准的CDK5L缺乏症的治療藥物，並享有市場獨占權。然而，這一獨占權預計在未來2至3年內將受到挑戰，因為另一個有前景的候選藥物FINTEPLA預計將會推出。這一變化顯示出罕見遺傳疾病治療領域的發展，為患者及其護理者帶來了新的希望。
目前，大多數DEE療法針對特定的病症，如Dravet綜合症、LGS、CDKL5缺乏症和TSC。然而，這些僅代表DEE範疇的一小部分，還有超過20種其他亞型尚未被充分探索，這為開發新療法的公司提供了巨大的未開發市場潛力。
根據DelveInsight的分析，2023年美國DEE的市場規模估計接近16億美元，預計隨著新療法的推出和現有療法的標籤擴展，這一數字將會增加。
發展性及癲癇性腦病的管道療法及公司
– Soticlestat (OV935/TAK-935): Takeda/Ovid Therapeutics
– Zorevunersen (STK-001): Stoke Therapeutics
– EPX-100 (氯化物Clemizole): Harmony Biosciences
– Bexicaserin (LP352): Longboard Pharmaceuticals
– Relutrigine (PRAX-562): Praxis Precision Medicines
– Lorcaserin (E2023): Eisai
– Carisbamate (YKP509): SK Life Science
– NBI-921352: Neurocrine Biosciences
– Tricaprilin (CER-0001): Cerecin Neurosciences
– ETX101: Encoded Therapeutics
– Elsunersen (PRAX-222): Praxis Precision Medicines
深入了解發展性及癲癇性腦病的臨床試驗
原發性纖毛運動障礙市場
原發性纖毛運動障礙（PCD）是一種遺傳多樣的隱性疾病，影響運動纖毛，導致一系列臨床症狀，包括足月新生兒的呼吸問題、持續的耳鼻喉肺部疾病、男性不育以及約50%的病例中器官側位異常。
2023年，七個主要市場中，原發性纖毛運動障礙的病例總數接近70,000例。根據年齡劃分，原發性纖毛運動障礙的病例包括0-5歲、6-20歲、21-40歲和40歲以上的年齡組。2023年，在所有年齡組中，6-20歲組的病例數在美國占比最高。
目前，尚無專門針對PCD的療法來恢復纖毛功能，治療主要基於用於囊性纖維化和非囊性纖維化支氣管擴張症的療法。PCD和囊性纖維化都是影響呼吸系統的罕見遺傳疾病。對於囊性纖維化，已經開發了CFTR調節劑（如Trikafta和Kalydeco）等治療。
在PCD中，治療主要集中在症狀管理和預防併發症上。氣道清除方法，包括胸部物理治療（CPT）和正壓呼氣裝置（PEP），通常用於鬆動和排出肺部的粘液。吸入支氣管擴張劑也可能被開處方以打開氣道並幫助排除粘液。
抗生素療法在管理PCD中扮演著至關重要的角色，特別是在預防和治療感染方面。一些患者可能會定期服用低劑量抗生素作為預防措施。當感染發生時，特別是與綠膿桿菌等細菌感染時，針對性的抗生素對於有效管理病情至關重要。
根據DelveInsight的評估，2023年七個主要市場的原發性纖毛運動障礙市場規模約為1.01億美元。隨著對疾病的認知和早期診斷的提高、基因檢測的進步以及與PCD相關的呼吸系統疾病的發病率上升，這一數字預計將進一步增長。此外，針對性療法的開發，如基因編輯和創新藥物治療，也在推動市場增長。此外，改善醫療基礎設施和患者支持系統進一步推動了對有效PCD療法的需求。
原發性纖毛運動障礙的管道療法及公司
– P-1037: PARION SCIENCES
– RCT1100: RECODE THERAPEUTICS
– ETH 42: ETHRIS
– CIL-05: CILA THERAPEUTICS
– ETH 43: ETHRIS
– ETH 44: ETHRIS
– 研究計劃：PCD基因2: RECODE THERAPEUTICS
– 研究計劃：PCD基因3: RECODE THERAPEUTICS
深入了解原發性纖毛運動障礙市場前景
慢性炎症性脫髓鞘多發性神經病市場
慢性炎症性脫髓鞘多發性神經病是一種罕見的神經疾病，特徵為髓鞘的炎症和損傷，髓鞘是包裹神經的保護層。這種損害干擾了神經與肌肉之間的通信，導致逐漸的無力和感覺功能障礙。
根據DelveInsight的估計，2023年七個主要市場中，慢性炎症性脫髓鞘多發性神經病的診斷病例約為45,000例。其中，美國占66%的病例。
對於CIDP的治療方法已經發展，結合了藥物和支持性護理的綜合策略。皮質類固醇，如潑尼松和地塞米松，通常作為一線治療。儘管這些藥物在誘導緩解方面有效，但卻存在長期副作用的重大風險，如骨質疏鬆、體重增加和易感染等。
因此，通常需要與類固醇節約劑的聯合療法，儘管這些療法並不一定對所有患者都有效。目前已有多種藥物獲得CIDP治療的批准，突顯了對免疫調節療法的重視。值得注意的選擇包括PANZYGA，這是一種由Pfizer和Octapharma共同開發的人免疫球蛋白，以及PRIVIGEN，這是一種由CSL Behring生產的室溫儲存液體IVIg，並用脯氨酸穩定。
根據DelveInsight的分析，2023年七個主要市場的CIDP市場價值為170萬美元。在2024年至2034年的預測期內，該市場預計將以7.2%的年增長率增長。這一增長將受到創新療法推出的推動，包括riliprubart、nipocalimab和batoclimab。
CIDP的管道療法及公司
– Riliprubart (SAR445088): Sanofi
– Nipocalimab: Janssen Research and Development, LLC
– Batoclimab (HL161): Immunovant Sciences GmbH/HanAll Pharma/Roivant Sciences, Inc.
要獲取CIDP市場的完整分析，請訪問慢性炎症性脫髓鞘多發性神經病市場評估
關於DelveInsight
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罕見疾病諮詢服務
DelveInsight的全面罕見疾病諮詢服務包括罕見疾病諮詢、基於流行病學的市場評估和旨在通過其受尊敬的KOL小組獲取難以獲得的數據的初步研究項目。
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