uniQure股票因FDA加速批准途徑協議而激增
uniQure N.V.（NASDAQ: QURE）的股票在今早的盤前交易中大幅上升，增幅達100%，這是因為該公司宣布與美國食品藥品監督管理局（FDA）達成協議，為其針對亨廷頓舞蹈症的基因療法產品AMT-130開啟加速批准途徑。
作為基因療法領導者的uniQure確認與FDA在AMT-130的加速批准途徑的關鍵方面達成一致。FDA生物製品評估與研究中心（CBER）一直在與uniQure進行合作討論，最終達成這一共識。uniQure首席醫療官Walid Abi-Saab醫生表示：「我們的協調反映了我們數據的強大及與FDA CBER工作人員和高層管理的合作討論。」他還強調這一里程碑對於受亨廷頓舞蹈症影響的人士的重要性，並重申公司致力於提供這種潛在的變革性療法。
該協議是在11月底與FDA進行的再生醫學先進療法（RMAT）B類會議上達成的。FDA認同目前的I/II期研究數據，並以自然歷史外部對照為基準，這可以作為基於加速批准途徑的生物製品許可申請（BLA）的主要依據。這一安排可能無需在提交BLA之前進行額外研究。FDA還表示，cUHDRS作為中間臨床終點，以及腦脊髓液（CSF）中神經絲輕鏈（NfL）水平的降低，可以作為AMT-130療效的支持性證據。
uniQure在2024年5月獲得FDA對AMT-130的RMAT認證，這表明該療法有潛力滿足亨廷頓舞蹈症治療中的未滿足醫療需求。2024年7月所提供的中期數據顯示出令人鼓舞的結果，接受治療的患者在24個月後展示出疾病進展的持久性、劑量依賴性減緩及CSF NfL水平的降低。
這一消息不僅彰顯了uniQure在基因療法領域的前瞻性，還可能引領亨廷頓舞蹈症治療的新時代。隨著FDA加速批准的協議落地，無疑會吸引更多投資者的關注，對公司的市值和未來發展帶來正面影響。這也讓我們看到生物技術公司在面對重大疾病時，如何借助政策支持加速創新，提升治療選擇的可及性，讓更多患者受益。
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