美國FDA因安全及療效疑慮 延遲兩款藥物在新快速審批券計劃的審查
美國食品藥品監督管理局（FDA）已延遲審查兩款被選入特朗普政府新推出快速審批券計劃的藥物，因機構內部科學家對其安全性和療效提出擔憂，甚至包括一名患者在服用其中一款藥物期間死亡的案例，路透社獲得的內部文件顯示。
FDA審查人員因擔心試驗數據及藥物濫用風險，將Disc Medicine公司用於罕見血液疾病的實驗性藥物審查推遲兩週。此外，對法國藥企賽諾菲（Sanofi）針對晚期1型糖尿病的藥物Tzield的審查，也因不良事件報告而延遲超過一個月，事件包括兩宗癲癇及血液凝塊相關反應，及一宗死亡案例。
這個FDA專員推出的全國優先審批券計劃於去年6月公布，承諾對少量被認為對公共健康或國家安全至關重要，或在美國製造、定價低廉的藥物，進行1至2個月內的審批決策，較最快的優先審批流程快4至6個月。這次延遲審查的消息此前未有公開報導。
Disc Medicine拒絕對FDA審查細節置評。賽諾菲發言人表示，對患者死亡的評估仍在進行中，目前未能確定與Tzield有因果關係，公司正與FDA合作，支持全面透明的審查程序。
美國衛生與公共服務部發言人Andrew Nixon表示，FDA不會對審查中的申請發表評論，但允許其各部門靈活調整時間表。
另外兩款藥物審批亦遭延遲
另外兩款納入快速審批計劃的藥物，同樣因故推遲數週甚至更長時間。博林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）治療肺癌的藥物zongertinib預計於2月中旬作出決定，禮來（Eli Lilly）公司的減肥藥則延至4月10日，文件顯示。
禮來方面確認，根據FDA目前指引，審批有望在第二季度完成。博林格殷格翰則表示決定將於近期公布，但未對延期評論。
根據文件，該計劃中至少有七款藥物已啟動審批程序。自去年10月公布首批被選藥物以來，FDA指有18款藥物將享受快速審查待遇，其中包括兩款默克（Merck）藥物。大部分審查預計於2026年開始，另有兩款分別安排在2027及2028年。至今只有一款仿製抗生素獲得批准。
兩位監管專家表示，據路透所述多款藥物審查延遲，反而令人放心，因為該計劃訂下1至2個月的審查目標，令外界質疑審查是否夠嚴謹。
賓夕法尼亞大學健康政策教授Holly Fernandez Lynch說：「FDA在這計劃中願意說‘等等，我們不確定這產品應否上市’，這是非常好的信號。」
不過，Lynch及其他專家仍擔心該計劃可能令藥物審查政治化，因為藥物由特朗普政府挑選，批准則由FDA高層組成的委員會決定，而非傳統審查員。
哈佛醫學院Aaron Kesselheim教授指出，該計劃可能浪費資源，因為審查券授予的藥物仍處於早期研發階段，尚未充分評估其潛力和療效。
Nixon表示，獲得審查券的公司有最多兩年時間提交申請。
安全性和療效疑慮詳情
內部文件顯示，FDA原定於2025年11月21日對賽諾菲申請擴大Tzield用於新患者的申請作出決定。
一份文件指出，Tzield的審查因被認定涉及一宗與治療相關的死亡而延遲。FDA公開的不良事件數據庫只列有2025年9月一名30歲男子出現癲癇及其他不良反應的報告。
FDA拒絕透露死亡詳情。
文件亦指出，監管機構要求賽諾菲提供更多關於數宗嚴重上市後副作用的資料，包括2024年12月的癲癇事件及去年5月的血液凝塊事件。
賽諾菲發言人稱，根據公司安全數據庫，血液凝塊及癲癇與Tzield無已知因果關係，公司嚴格評估嚴重不良事件並持續與FDA合作推進擴大適應症申請。
FDA同時將Disc Medicine的bitopertin加速審批期限延長至2月10日。該藥物用於治療對陽光極為敏感的血液疾病患者。
延遲原因是FDA對臨床試驗中以無痛曬太陽時間作為次要療效指標的統計學有效性存疑，並評估其他數據能否證明該藥物基於生物標誌物有療效。
文件顯示，負責評估可能濫用或成癮風險藥物的FDA人員亦在審查bitopertin是否有濫用風險。
路透未能確認bitopertin的濫用潛力細節，若證實存在可能導致藥物限制。
Disc Medicine行政總裁John Quisel接受訪問時表示，bitopertin數據顯示良好的安全性及多項醫療益處，特別是兩項中期試驗的主要目標——降低導致疾病的有毒代謝物，以及減少光敏反應。
他說：「我們對數據包及其潛力感到非常樂觀，但最終批准權在FDA手上。」
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評論與啟示
FDA此次延遲審查反映出，即使在追求更快藥物上市的政治壓力下，監管機構仍願意堅守審慎態度，確保患者安全和療效是首要考量。這對香港及全球市場而言，是一個重要信號——快速通道不等同於放鬆標準。
同時，這也揭示了快速審批計劃的兩難：一方面政府希望通過縮短審批時間加速創新藥物上市，滿足公共衛生需求；另一方面，過於倉促的審查可能忽視潛在風險，導致安全事件。
對本地藥品監管政策制定者來說，如何平衡審批效率與嚴謹監管，是未來不可回避的課題。尤其在新藥物愈來愈複雜、涉及生物標誌物等新興技術時，嚴密的科學評估與透明公開尤為關鍵。
此外，該計劃由政治人物挑選藥物，並由FDA高層決定審批，可能引發政治干預的疑慮。香港及其他地區應引以為鑒，確保藥品審批機制的獨立性與專業性，避免影響公信力。
最後，這些案例提醒投資者對於新藥物的潛在風險保持警覺。即使在快速審批計劃中，藥物仍可能因安全或療效問題遭遇審查延誤，影響市場表現。投資決策應建立在全面了解監管動態及科學數據基礎上，避免盲目追高。
總結來說，FDA的態度展示了一種負責任的監管精神，對保障患者安全及維護醫藥產業長遠發展意義重大。香港作為國際金融及醫療市場樞紐，亦應加強對此類國際監管趨勢的關注和研究，提升本地相關政策的前瞻性與科學性。
以上文章由GPT 所翻譯及撰寫。
