4DMT宣布4D-150 SPECTRA臨床試驗的正面中期數據及與FDA的登記路徑一致性
2025年1月10日，加州埃默里維爾——4D Molecular Therapeutics（納斯達克代碼：FDMT，簡稱4DMT或該公司）今日宣布了針對糖尿病性黃斑水腫（DME）的4D-150 SPECTRA臨床試驗第一部分的正面中期數據，並與美國食品藥品監督管理局（FDA）就4D-150的登記路徑達成一致。
臨床試驗設計及中期數據
本次臨床試驗的目標是評估安全性和耐受性，並確定進一步評估的劑量水平。研究招募了中央子區域厚度（CST）較高的患者，以最大限度地提高患者安全性並評估初步臨床活動。
在截至2024年12月13日的數據截止日，試驗共招募22名患者，分為三個劑量組別：3E10 vg/眼（9名）、1E10 vg/眼（12名）、5E9 vg/眼（1名）。其中1名1E10 vg/眼組的患者因與4D-150無關的死亡而終止試驗。
在安全性方面，21名患者中，4D-150在任何時間點均未觀察到眼內炎症，所有患者均按計劃完成了16周的局部類固醇減量，並完全停用類固醇，未出現眼壓過低、眼內炎、血管炎、脈絡膜積液或視網膜動脈阻塞等情況。
在療效方面，3E10 vg/眼組的患者在32周內持續獲得了+8.4字母的最佳矯正視力（BCVA）增益，CST的持續減少為-194微米。與預期的標籤aflibercept 2mg每8周一次的注射相比，3E10 vg/眼組的注射負擔減少了86%，而與1E10 vg/眼組相比則減少了61%，平均每位患者在32周內僅需進行0.6次補充注射。
4D-150 DME第三階段監管更新及下一步計劃
3E10 vg/眼已被選為第三階段的劑量。根據目前在SPECTRA和PRISM臨床試驗中獲得的數據，FDA認可進行單一的第三階段臨床試驗，並將其與4FRONT濕性年齡相關性黃斑變性計劃中的兩項第三階段臨床試驗的數據結合，作為4D-150在DME的生物製劑許可申請（BLA）的基礎。
根據FDA的反饋，該公司可以進入第三階段試驗（不再需要SPECTRA第二部分），並與第三階段臨床試驗的關鍵設計元素達成一致，計劃招募約300-400名患者，主要終點為BCVA不劣於標籤aflibercept 2mg（5次加載劑量及每8周一次），並修訂補充注射標準（相較於第一部分SPECTRA的標準更為寬鬆，符合之前成功的第三階段DME臨床試驗）。
對4D-150的展望
4D-150是一種潛在的基礎療法，旨在通過單次安全的眼內注射，實現抗VEGF（aflibercept和抗VEGF-C）的多年持續釋放。該療法的開發旨在解決DME患者面臨的注射負擔，並改善視力保護。
DME是一種糖尿病視網膜病變的併發症，影響約100萬名美國患者，具有顯著的未滿足醫療需求和治療依從性差的特點。DME的特徵是由於血管滲漏導致的黃斑區域的炎症腫脹，可能導致視力喪失。傳統上，DME的治療需要每4至12周進行一次眼內抗VEGF藥物注射，但患者的治療依從性普遍較低。
總結
4D-150的中期數據顯示出良好的安全性和臨床活性，這不僅為DME患者提供了新的治療選擇，也可能在未來改變目前的治療模式。隨著FDA的支持和即將進行的第三階段臨床試驗，4D-150有潛力成為DME治療的基石，為患者帶來更好的視力保護和生活質量。這一進展不僅是對4DMT的技術創新的肯定，也是對未來眼科治療的一次重要推進。
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