280家關鍵公司推動寡核苷酸治療新時代

寡核苷酸臨床試驗管道分析顯示超過280家關鍵公司，預期將改變治療模式

寡核苷酸是由短鏈核酸分子組成的，能用於治療或管理各類疾病。隨著對稀有疾病、癌症、傳染病和遺傳疾病等多種治療領域的探索加深，寡核苷酸的應用越來越受到重視。抗病毒寡核苷酸（ASOs）、小干擾RNA（siRNAs）和適配體等技術正處於創新前沿。

關鍵要點

DelveInsight的《寡核苷酸競爭格局2025》報告提供了全球範圍內不同階段臨床開發的寡核苷酸管道的全面覆蓋，主要製藥公司正在推進這一領域的發展和未來增長潛力。

– DelveInsight的報告顯示，寡核苷酸市場活躍玩家超過280家，正在開發超過320種管道寡核苷酸。
– 主要的寡核苷酸公司包括諾華（Novartis）、安斯泰來（Astellas）、阿倫藥業（Alnylam Pharmaceuticals）、艾奧尼斯（Ionis Pharmaceuticals）等，這些公司正在評估新的寡核苷酸以改善治療格局。
– 有前景的管道寡核苷酸包括Pelacarsen、Izervay、Nucresiran等，這些藥物正處於不同階段的臨床試驗中。

寡核苷酸概述

寡核苷酸是由重複單元組成的短鏈核苷酸，包含核糖或脫氧核糖、氮基和磷酸骨架。它們能夠選擇性地與互補的DNA或RNA鏈結合，形成雙鏈或更複雜的結構，這使得寡核苷酸成為檢測特定核酸序列的有價值工具。

通常長度在13到25個核苷酸之間，寡核苷酸可以與目標DNA或RNA雜交。它們被分類為幾種類型，包括抗病毒寡核苷酸（ASOs）、小干擾RNA（siRNAs）、微RNA（miRNAs）和適配體。這些分子正被積極探索其在治療神經退行性疾病、癌症和稀有疾病等方面的潛力。

儘管寡核苷酸的臨床成功依賴於克服顯著的遞送挑戰，但它們在診斷和治療方面的應用已經改變了現狀。隨著技術的進步，寡核苷酸的合成和化學修飾得到了改善，從而提高了穩定性、生物利用度和目標特異性。

市場動態

寡核苷酸市場正在經歷顯著增長，這主要受到基因組研究的進步、遺傳疾病的增加以及對個性化醫療的興趣上升的推動。關鍵的治療方式，如抗病毒寡核苷酸（ASOs）、小干擾RNA（siRNAs）和適配體，因其能夠在基因層面針對疾病而受到重視。

儘管市場前景看好，但仍面臨多重挑戰，包括遞送障礙、非靶向效應和免疫原性問題。脂質納米顆粒（LNPs）和新型載體系統正在積極研究，以解決這些問題。

總結來說，隨著技術創新和臨床成功故事的推進，寡核苷酸治療將成為精準醫療的主流，特別是在未滿足的醫療需求領域。戰略合作、監管透明度和持續的研發投資將是釋放這一變革性療法潛力的關鍵。

在寡核苷酸的應用和未來發展上，我們可以看到一個充滿潛力的市場正在形成。隨著技術的進步和對基因治療的深入研究，未來的治療模式將變得更加精確和個性化，這對於患者來說無疑是一個好消息。

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