2025年Rett症候群會議：TSHA-102最新研究揭示

Taysha Gene Therapies公布2025年IRSF Rett綜合症科學會議的口頭報告詳情

2025年6月3日，達拉斯（GLOBE NEWSWIRE）—— Taysha Gene Therapies, Inc.（納斯達克：TSHA）是一家專注於推進基於腺相關病毒（AAV）的基因治療的臨床階段生物技術公司，今天宣布了三場口頭報告的詳情，將在2025年國際Rett綜合症基金會（IRSF）Rett綜合症科學會議上，回顧其TSHA-102臨床評估的最新進展，會議將於2025年6月9日至11日在波士頓舉行。這三場報告也將於2025年6月9日（星期一）下午5:00至7:00 EST的海報會議上進行展示。會議的更多詳情可在IRSF的網站上找到。

“我們很高興能夠展示支持我們TSHA-102臨床計劃的數據，這些數據顯示該療法有潛力改善功能或促進發展里程碑的達成，從而顯著提高生活質量。重要的是，這些發現增強了我們對TSHA-102的差異化潛力的信心，以應對這種毀滅性疾病患者及其家庭的高度未滿足需求，”Taysha的總裁兼研發負責人Sukumar Nagendran醫生表示。“我們感謝IRSF及其持續的合作夥伴關係，以及為我們的研究做出貢獻的Rett綜合症患者、他們的護理者和臨床醫生，這些研究增進了我們對疾病進展的理解，並支持我們與美國食品藥品監督管理局（FDA）在潛在註冊路徑上的一致性。”

2025年IRSF Rett綜合症科學會議口頭報告詳情

標題： REVEAL青少年/成人及兒科臨床試驗更新：TSHA-102 AAV9研究性基因療法的安全性和有效性數據
日期/時間： 2025年6月11日，上午9:30 EST
會議： 行業更新
報告者： Elsa Rossignol醫生，加拿大蒙特利爾大學神經科學及兒科副教授，CHU Sainte-Justine的Rett多學科診所主任及REVEAL青少年/成人和兒科試驗的主要研究者

標題： 每一次進步，擴展可能性：護理者對Rett綜合症基因療法（GT）有意義改善的見解
日期/時間： 2025年6月10日，中午12:20 EST
會議： 生物標記及結果測量
報告者： Jenny Downs，澳大利亞兒童研究所發展與殘疾計劃負責人，碩士及博士學位持有者

標題： rAAV9載體在非人靈長類動物（NHP）中通過腰椎鞘內注射的腦部和脊髓生物分佈：評估在TSHA-102 Rett綜合症臨床試驗中利用的給藥途徑
日期/時間： 2025年6月10日，上午10:10 EST
會議： 模型系統
報告者： Fred Porter博士，Taysha的首席技術官及技術運營官

Taysha主辦的研討會： 發展里程碑的獲得與重獲：自然歷史見解如何重新定義Rett綜合症的治療開發
日期/時間： 2025年6月10日，上午7:30 EST
報告者： Jeffrey Neul醫生，范德比爾特大學醫學中心Kennedy中心主任，Annette Schaffer Eskind講席教授，曾擔任Rett綜合症自然歷史研究的行政負責人

關於TSHA-102
TSHA-102是一種自我互補的腰椎鞘內給藥AAV9研究性基因轉移療法，正在進行Rett綜合症的臨床評估。該療法旨在作為一次性治療，通過向中樞神經系統的細胞傳遞功能性形式的MECP2來解決疾病的遺傳根本原因。TSHA-102利用一種新型的miRNA響應自我調節元件（miRARE）技術，旨在在細胞層面上調節中樞神經系統中MECP2的水平，無需擔心過度表達。TSHA-102已獲得FDA的再生醫學先進療法、快速通道和孤兒藥及罕見兒童疾病的認證，並獲得歐洲委員會的孤兒藥認證及英國藥品和健康產品監管局的創新許可及接入路徑認證。

關於Rett綜合症
Rett綜合症是一種罕見的神經發展障礙，因X染色體上的MECP2基因突變引起，該基因編碼甲基CpG結合蛋白2（MeCP2），對於調節大腦中的神經元和突觸功能至關重要。此疾病的特徵包括失去溝通和手部功能、發展的減緩和/或倒退、運動和呼吸障礙、癲癇、智力障礙及縮短的壽命。Rett綜合症的進展分為四個關鍵階段，從6至18個月的早期停滯開始，隨後是快速倒退、平臺期和晚期運動惡化。Rett綜合症主要出現在女性中，是導致嚴重智力殘疾的最常見遺傳原因之一。目前，尚無經批准的疾病修正療法能夠治療疾病的遺傳根本原因。據估計，因病理/可能病理MECP2突變引起的Rett綜合症影響美國、歐盟和英國的1.5萬至2萬名患者。

關於Taysha Gene Therapies
Taysha Gene Therapies（納斯達克：TSHA）是一家專注於推進基於腺相關病毒（AAV）的基因療法的臨床階段生物技術公司。其主要臨床計劃TSHA-102正在開發中，針對Rett綜合症，這是一種罕見的神經發展障礙，尚無經批准的疾病修正療法能夠解決疾病的遺傳根本原因。Taysha專注於開發變革性藥物，旨在解決嚴重的未滿足醫療需求，顯著改善患者及其護理者的生活。公司的管理團隊在基因療法的開發和商業化方面擁有豐富的經驗。Taysha利用這一經驗、其製造過程以及臨床和商業上證明的AAV9外殼，努力將治療快速轉化為臨床應用。

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這篇報導突顯了Taysha Gene Therapies在Rett綜合症治療方面的最新進展，尤其是其TSHA-102療法的潛力。隨著這類罕見疾病的治療需求日益增加，這些研究不僅為患者帶來希望，也為整個生物技術行業提供了新的思路。值得注意的是，Rett綜合症的研究不僅限於基因療法的開發，還包括對疾病進展的深入理解，這對於未來的療法設計至關重要。隨著更多的臨床數據出現，業界應關注如何將這些創新技術有效地轉化為臨床應用，以改善患者的生活質量。

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