Tiziana Life Sciences宣布針對多發性硬化症患者的鼻用Foralumab研究取得全面正面結果
2025年5月6日 07:00 ET | 來源：Tiziana Life Sciences Ltd.
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* **研究中觀察到的疲勞分數顯著降低，對於多發性硬化症患者的生活質量（QoL）來說是一個關鍵的衡量指標。**
* **所有患者的擴展殘疾狀態量表（EDSS）得分均保持穩定。**
* **TSPO-PET成像顯示微膠質細胞活化在六個月內顯著減少（p<0.05）。**
紐約，2025年5月6日（GLOBE NEWSWIRE）—— Tiziana Life Sciences, Ltd.（納斯達克：TLSA）是一家開發突破性免疫調節療法的生物技術公司，今天宣布了針對非活動性次級進行性多發性硬化症（na-SPMS）患者的鼻用Foralumab的開放標籤臨床研究的有希望結果。這項全面的研究顯示，鼻用Foralumab是安全的，能夠誘導強效的調節免疫反應，減少微膠質細胞活化，並在不依賴復發活動的情況下穩定患者的臨床進展（PIRA）——這是多發性硬化症治療中的一個重大未滿足需求，也是鼻用Foralumab開發的關鍵疾病終點。該文章的標題為《鼻用Foralumab治療PIRA誘導調節免疫，減少微膠質細胞活化並穩定非活動性次級進行性多發性硬化症的臨床進展》。這項研究是首個將F18TSPO PET、蛋白質組學和臨床評估整合於na-SPMS中的研究。MFIS得分的降低對於多發性硬化症患者來說是一個至關重要的生活質量（QoL）衡量指標。
研究亮點：
* 十名na-SPMS患者在接受鼻用Foralumab治療至少六個月後，儘管接受了B細胞療法，仍持續進展。
* 未報告任何嚴重或嚴重的治療相關不良事件。
* 所有患者的擴展殘疾狀態量表（EDSS）得分均保持穩定；四名連續治療12個月的患者中有三名顯示改善。
* 六名患者的疲勞症狀有所改善，根據修改疲勞影響量表（MFIS）測量。
* 總MFIS得分與海馬體的mGALP得分強烈相關（r=0.89，p=0.007）於基線。
* MRI未觀察到新的T2病灶。
* TSPO-PET成像顯示微膠質細胞活化在六個月內顯著減少（p<0.05）。
* 單細胞RNA測序顯示外周免疫細胞早期和持續的變化，包括調節性T細胞（Tregs）和多種細胞類型中TGFβ的表達增加。
“我們的發現標誌著對於生活在非活動性次級進行性多發性硬化症的患者來說，這是一個重要的進展，因為他們目前的治療選擇非常有限，”哈佛醫學院神經學教授及布里根和婦女醫院的高級神經科醫生Tanuja Chitnis醫生表示。“鼻用Foralumab的給藥方式代表了一種新穎的非侵入性方法，不僅能夠誘導調節免疫，還能減少有害的中樞神經系統炎症。”
PIRA和進行性多發性硬化症的特徵是由微膠質細胞活化驅動的中樞神經系統中心炎症，這些過程未能得到現有療法的充分解決。傳統的多發性硬化症治療針對B細胞和細胞運輸，在血腦屏障後的進展管理上效果有限。
鼻用Foralumab利用粘膜免疫系統誘導調節免疫反應，提供了一種新機制來抑制中樞神經系統炎症，而不會像靜脈注射療法那樣導致全身免疫抑制。先前的研究顯示，鼻用抗CD3能夠通過擴展LAP+和IL-10+ Tregs來治療動物模型中的進行性多發性硬化症，為這項人類研究提供了科學依據。
與這些令人鼓舞的結果並行，Tiziana Life Sciences已啟動一項隨機、雙盲、安慰劑對照的第二階段臨床試驗，以進一步評估鼻用Foralumab在更大規模na-SPMS患者中的療效和安全性。預計該試驗將在2025年底達到主要數據的讀取。
“我們對這些結果感到非常興奮，這些結果驗證了鼻用Foralumab在根本上改變進行性多發性硬化症治療模式的潛力，”Tiziana Life Sciences首席執行官Ivor Elrifi表示。“我們還致力於將這一有前景的療法迅速推進到其他更大規模的臨床研究中，例如阿爾茨海默病和肌萎縮側索硬化症（ALS）。”
這篇文章已提交同行評審，完整的預印本可在此獲得。
關於Foralumab
Foralumab是一種完全人源的抗CD3單克隆抗體，已被證明在鼻用給藥時能夠刺激T調節細胞。目前，已在一項開放標籤的中型擴展接入計劃中對10名非活動性次級進行性多發性硬化症（na-SPMS）患者進行了給藥，所有患者在六個月內均顯示出疾病的改善或穩定。此外，鼻用Foralumab目前正在針對非活動性次級進行性多發性硬化症的第二階段隨機雙盲安慰劑對照多中心劑量範圍試驗中進行研究。
Foralumab是目前唯一在臨床開發中的完全人源抗CD3單克隆抗體。非活動性SPMS鼻用Foralumab的第二階段試驗於2023年11月開始篩選患者。通過鼻用Foralumab進行的免疫調節代表了治療神經炎症和神經退行性人類疾病的一條新途徑。
關於Tiziana Life Sciences
Tiziana Life Sciences是一家臨床階段的生物製藥公司，開發突破性療法，利用變革性的藥物傳遞技術來實現免疫療法的替代途徑。Tiziana的創新鼻用方法有潛力提供比靜脈（IV）給藥更高的療效以及安全性和耐受性。Tiziana的主要候選藥物鼻用Foralumab是目前唯一在臨床開發中的完全人源抗CD3單克隆抗體，迄今為止在研究中顯示出良好的安全性和臨床反應。Tiziana的免疫療法替代途徑技術已獲得專利，並有多個申請待批，預計將允許廣泛的管道應用。
在這篇報道中，我們看到Tiziana Life Sciences在多發性硬化症治療領域的創新努力，尤其是針對非活動性次級進行性多發性硬化症這一目前治療選擇有限的情況。鼻用Foralumab的研究結果不僅展示了其潛在的療效，還突顯了新型給藥方式的優勢，這對於患者的生活質量改善至關重要。隨著進一步的臨床試驗展開，這一療法有望為多發性硬化症患者帶來新的希望，並可能成為未來治療的標杆。
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