首批參與者隨機分配於AskBio的第二期帕金森病基因治療臨床試驗
2025年1月14日，德國柏林與美國北卡羅來納州研究三角公園（GLOBE NEWSWIRE）—— 目前在美國進行的REGENERATE-PD臨床試驗正在持續招募參與者，該試驗針對AB-1005（又名AAV2-GDNF）這種神經滋養因子（GDNF）基因治療，旨在治療中度帕金森病（PD）。第一期Ib的36個月數據顯示，AB-1005具有良好的安全性，並在臨床評估指標上持續顯示出積極的趨勢，並未出現嚴重不良事件。
AskBio Inc.（AskBio）是一家基因治療公司，完全由拜耳（Bayer AG）擁有並獨立運營，今天宣布其在帕金森病患者中的第二期臨床試驗已隨機分配了首批參與者。
“REGENERATE-PD中首批參與者的隨機分配對於生活在帕金森病中的人們及其治療醫生來說是個好消息，”美國堪薩斯大學醫學中心帕金森病與運動障礙中心主任及REGENERATE-PD首席研究員Rajesh Pahwa醫生表示。“在帕金森病中對神經修復療法的需求非常迫切，看到這一重要的基因治療在第二期臨床試驗中取得進展，給患者和醫療界帶來了希望。”
2024年，AskBio在美國啟動了REGENERATE-PD的招募工作。該隨機、雙盲的第二期臨床試驗旨在評估AB-1005在45至75歲中度帕金森病成人參與者中的安全性和有效性。REGENERATE-PD預計將在美國、德國、波蘭和英國的臨床中心招募約87名參與者。
AskBio還在2024年9月27日至10月1日於賓夕法尼亞州費城舉行的國際帕金森病與運動障礙大會上展示了36個月的第一期Ib數據。數據顯示，AB-1005的給藥耐受性良好，未出現與其相關的嚴重不良事件。中度帕金森病組別在36個月的多項運動評估指標上顯示出改善或穩定的趨勢，包括運動障礙協會統一帕金森病評分量表（MDS-UPDRS）和運動日記，並且在帕金森病藥物（左旋多巴等效每日劑量[LEDD]）的使用上顯示出減少的趨勢。大多數輕度帕金森病組別的參與者在MDS-UPDRS、自我報告的帕金森病運動日記或LEDD上顯示出整體穩定的臨床狀態，變化不大。
“AskBio在AB-1005的臨床開發中持續取得重要里程碑，我們努力為中度帕金森病患者帶來安全有效的基因療法，”AskBio首席發展官兼首席醫療官Canwen Jiang醫生表示。“隨著REGENERATE-PD參與者的隨機分配，我們對AB-1005的進展感到興奮，並期待在適當的科學論壇上分享更多更新，隨著該計劃在明年及以後的推進。”
“AskBio的帕金森病計劃的進展是一個重要的里程碑，突顯了我們致力於探索基因療法在這一重大未滿足醫療需求領域的潛力，”拜耳製藥部執行委員會成員及全球研究與開發負責人Christian Rommel表示。“我們相信，像基因療法這樣的治療方式可以改變生活在帕金森病所帶來的殘疾影響下的人的治療格局，並期待在AB-1005的下一階段研究與開發中獲得更多的學習。”
AskBio還在探索AB-1005在帕金森病以外的應用，目前正在美國招募患有多系統萎縮（MSA-P）帕金森亞型的參與者，進行第一期臨床試驗，以評估這一快速進展病症的初步安全性、耐受性和有效性。
AB-1005是一種尚未獲得任何監管機構批准的研究性基因療法，其有效性和安全性尚未確立或充分評估。
關於帕金森病
帕金森病（PD）是一種進行性神經退行性疾病，對個人的日常生活有重大影響。在PD中，腦內多巴胺產生神經細胞的死亡導致運動功能的持續喪失。症狀包括顫抖、肌肉僵硬和運動緩慢。此外，帕金森病患者還會經歷非運動症狀，包括疲勞和缺乏精力、充血問題和抑鬱。症狀通常隨著時間的推移而加劇，使日常任務變得越來越困難。過去25年，帕金森病的發病率已經翻倍。如今，全球估計有超過1000萬人生活在帕金森病中，使其成為全球第二常見的神經退行性疾病，也是最常見的運動障礙。目前尚無治癒方法，現有的治療選擇缺乏對症狀的全面管理，因此需要新的療法。
關於REGENERATE-PD
REGENERATE-PD是一項第二期、隨機、雙盲、假手術對照試驗，旨在評估AB-1005在治療中度帕金森病成人（45-75歲）中的有效性和安全性。該試驗將包括約87名受試者，試驗地點位於美國、德國、波蘭和英國。
關於AB-1005
AB-1005是一種基於腺相關病毒載體2型（AAV2）的研究性基因療法，包含人類神經滋養因子（GDNF）轉基因，能在經過MRI監測的對流增強給藥後，在腦部局部區域穩定且持續地表達GDNF。在非臨床研究中，GDNF已被證明能促進多巴胺能神經元的存活和形態分化。重組GDNF長期以來被評估為治療帕金森病等疾病的潛在方法，這些疾病以中腦多巴胺能神經元的進行性退化為特徵。通過結合研究性基因療法和創新的神經外科給藥方法，我們現在可以以更具臨床相關性的方式將這一神經滋養因子送達這些退化的黑質-紋狀體神經元。
關於AskBio
AskBio Inc.是一家完全由拜耳擁有並獨立運營的子公司，專注於開發拯救生命的藥物並改變生活。該公司在神經肌肉、中央神經系統、心血管和代謝疾病等多個領域擁有臨床項目組合，臨床階段的管道包括針對充血性心力衰竭、肢帶肌肉萎縮、多系統萎縮、帕金森病和Pompe病的研究性療法。AskBio的基因療法平台包括Pro10™，這是一種行業領先的專有細胞系製造過程，以及各種載體和啟動子。作為基因療法領域的早期創新者，該公司在五個國家擁有超過900名員工，持有600多項專利和專利申請，涵蓋AAV生產和嵌合載體等領域。
關於拜耳
拜耳是一家全球企業，核心專長於健康護理和營養的生命科學領域。根據其使命“健康為所有人，無人挨餓”，該公司的產品和服務旨在幫助人類和地球繁榮，支持應對全球人口增長和老齡化所帶來的重大挑戰。拜耳致力於推動可持續發展，並通過創新和增長創造價值。拜耳品牌在全球範圍內代表著信任、可靠性和質量。2023財年，該集團擁有約10萬名員工，銷售額達476億歐元，研發支出（不包括特殊項目）為58億歐元。
在這篇文章中，我們看到基因療法在帕金森病治療中的潛力逐漸受到重視。隨著REGENERATE-PD試驗的啟動，這不僅為患者帶來了希望，也為醫療界提供了新的研究方向。基因療法的進展可能會改變目前對帕金森病的治療方式，尤其是在目前缺乏有效療法的背景下。隨著研究的深入，我們期待能夠看到更多具體的數據和實際的治療效果，從而為患者提供更好的生活質量。這也提醒我們，未來的醫療創新需要持續的投入和研究，以應對日益增長的健康挑戰。
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